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Europäisches Register von Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie

10. September 2021 aktualisiert von: Institut de Myologie, France
Das IO-SMA-Register ist eine prospektive Längsschnitt- und Beobachtungsstudie, deren Ziel es ist, prospektiv Informationen über Langlebigkeit, psychomotorische Entwicklung und Atemfunktion von Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie zu sammeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Brest, Frankreich
        • Hopital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Frankreich
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Frankreich
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Frankreich
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Frankreich
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Frankreich
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Neuromuskuläre Referenzzentren

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Spinale Muskelatrophie, die in der Kindheit (vor 18 Monaten) diagnostiziert und genetisch bestätigt wurde.
  • Für Patienten mit SMA Typ 1: Nie erworbene unabhängige Sitzposition (länger als 30 Sekunden, ohne Handunterstützung oder externe Unterstützung)
  • Für Patienten mit SMA Typ 2 oder 3: Patient, der mit einer marktzugelassenen Behandlung für SMA oder mit einer Behandlung in einem erweiterten Zugangsprogramm behandelt wird
  • Jedes Alter
  • Patienten über 18 Jahre oder Eltern/Erziehungsberechtigte von Patienten < 18 Jahren, die der Datenerhebung zu Forschungszwecken nicht widersprechen

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Überleben
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der psychomotorischen Entwicklung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Motorische Meilensteine ​​erworben und/oder verloren
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Infektionen der unteren Spur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Beatmungsanwendung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verwendung von Hustenunterstützung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der forcierten Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Tagessättigung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung gegenüber Baseline bei nächtlicher Hyperkapnie
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von Beginn der Behandlung der psychomotorischen Entwicklung
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten Motorische Meilensteine ​​erworben und/oder verloren
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Ab Beginn der Behandlung ändert sich die Zahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Veränderung ab Beginn der Behandlung von der Dauer der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Retrospektive und prospektive Erhebung von Daten aus Patienten-/Elterninterviews und Krankenakten
Seit Beginn der Behandlung bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der klinischen Gesamteindrücke gegenüber dem Ausgangswert – Verbesserung (CGI-I)
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Quantifizierung des Patientenfortschritts und des Ansprechens auf die Behandlung im Laufe der Zeit
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Auftretens von Skoliose
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Arthrodese-Auftretens
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Auftretens von Kontrakturen
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline der Rollstuhlnutzung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung des Ernährungsstatus gegenüber Baseline
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Ernährungsschwierigkeiten (Schlucken, Kauen, Saugen), übermäßiges Sabbern, Notwendigkeit einer Ernährungssonde, Auftreten einer Gastrostomie
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Sprachbehinderung
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Sprachstörungen, Tonusstörungen
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Baseline-Score der Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE).
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Motor Function Measure (MFM)-Scores
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung gegenüber der Baseline des Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE)-Scores
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Physiotherapiesitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Balneotherapie-Sitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Änderung der Anzahl der Ergotherapiesitzungen pro Woche gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre
Baseline und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie, bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

10. Oktober 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

15. November 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

15. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (ANDERE: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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