欧洲婴儿型脊髓性肌萎缩症患者登记处
2021年9月10日 更新者：Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry 是一项前瞻性、纵向和观察性研究，其目的是收集有关婴儿期脊髓性肌萎缩症患者的寿命、精神运动发育和呼吸功能的前瞻性信息。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Brest、法国
- Hopital Morvan - CHU de Brest
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Bron、法国
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
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Dijon、法国
- Hôpital le Bocage - CHU Dijon
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Lille、法国
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
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Paris、法国
- I-Motion Institute
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Toulouse、法国
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
神经肌肉参考中心
描述
纳入标准：
- 在儿童时期（18 个月前）诊断出脊髓性肌萎缩症并经基因证实。
- 对于 1 型 SMA 患者：从未获得独立坐位（超过 30 秒，没有手部支撑或任何外部支撑）
- 对于 2 型或 3 型 SMA 患者：接受市场批准的 SMA 治疗或接受扩大准入计划治疗的患者
- 任何年龄
- 18 岁以上的患者或 18 岁以下患者的父母/法定监护人不反对为研究目的收集数据
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生存基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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心理运动发育的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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获得和/或失去的运动里程碑
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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较低轨道感染数量相对于基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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通风使用的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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咳嗽辅助使用的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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用力肺活量相对于基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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昼夜饱和度相对于基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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夜间高碳酸血症的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从治疗开始改变精神运动发育
大体时间：从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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从患者/父母访谈和医疗文件中回顾性和前瞻性收集数据 获得和/或丢失的运动里程碑
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从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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从治疗开始住院人数的变化
大体时间：从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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从患者/父母访谈和医疗档案中回顾性和前瞻性地收集数据
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从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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从治疗开始到住院时间的变化
大体时间：从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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从患者/父母访谈和医疗档案中回顾性和前瞻性地收集数据
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从治疗开始到研究结束，长达 5 年
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临床总体印象基线的变化 - 改进 (CGI-I)
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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随着时间的推移，患者进展和治疗反应的量化
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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脊柱侧凸发生基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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关节固定发生的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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挛缩发生基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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轮椅使用基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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喂养状态基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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进食困难（吞咽、咀嚼、吸吮）、流口水过多、需要喂食管、发生胃造口术
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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语言障碍基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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言语障碍、声调障碍
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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Hammersmith 婴儿神经系统检查 (HINE) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试 (CHOP-INTEND) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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运动功能测量 (MFM) 评分基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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扩展 Hammersmith 功能性运动量表 (HFMSE) 评分基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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每周理疗次数基线的变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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每周浴疗次数的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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每周职业治疗次数的基线变化
大体时间：基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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基线，然后每 6 个月一次，直到研究结束，最多 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Laurent Servais, MD, PhD、Institute of Myology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月10日
初级完成 (实际的)
2020年11月15日
研究完成 (实际的)
2020年11月15日
研究注册日期
首次提交
2017年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2017年11月7日
首次发布 (实际的)
2017年11月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年9月10日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- IO-SMA-Registry
- 2017-A02291-52 (其他：ANSM (French Regulatory Authority))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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