Klinische proef op Spinale spieratrofie - Register voor klinische proeven

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Spinale spieratrofie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Frankrijk
- - Brest, Frankrijk
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Frankrijk
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Frankrijk
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Frankrijk
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Frankrijk
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Frankrijk
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

VOLWASSEN
OUDER_ADULT
KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Neuromusculaire referentiecentra

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Spinale spieratrofie gediagnosticeerd in de kindertijd (vóór 18 maanden) en genetisch bevestigd.
Voor patiënten met SMA type 1: Nooit verworven onafhankelijke zitpositie (langer dan 30 seconden, zonder handsteun of enige externe ondersteuning)
Voor patiënten met SMA type 2 of 3: Patiënt behandeld met een op de markt goedgekeurde behandeling voor SMA of met een behandeling in een uitgebreid toegangsprogramma
Elke leeftijd
Patiënten ouder dan 18 jaar of ouder(s)/wettelijke voogd(en) van patiënten < 18 jaar die geen bezwaar hebben tegen gegevensverzameling voor onderzoeksdoeleinden

Uitsluitingscriteria:

Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering van Baseline in overleven Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in psychomotorische ontwikkeling Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Motorische mijlpalen verworven en/of verloren	Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van Baseline in het aantal lagere spoorinfecties Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline in ventilatiegebruik Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in gebruik van hoesthulpmiddelen Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in dagelijkse verzadiging Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn bij nachtelijke hypercapnie Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

10 oktober 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

15 november 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

15 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

13 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (ANDER: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Verandering vanaf het begin van de behandeling van psychomotorische ontwikkeling Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Retrospectief en prospectief verzamelen van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers Verworven en/of verloren motorische mijlpalen	Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging vanaf het begin van de behandeling van het aantal ziekenhuisopnames Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Retrospectieve en prospectieve verzameling van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers	Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering vanaf het begin van de behandeling van de duur van ziekenhuisopnames Tijdsspanne: Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Retrospectieve en prospectieve verzameling van gegevens uit interviews met patiënten/ouders en medische dossiers	Vanaf het begin van de behandeling tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van klinische globale impressies - verbetering (CGI-I) Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Kwantificering van de voortgang van de patiënt en de respons op de behandeling in de loop van de tijd	Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het optreden van scoliose Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn van het optreden van arthrodese Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn van optreden van contracturen Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van rolstoelgebruik Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering van basislijn van voedingsstatus Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Voedingsproblemen (slikken, kauwen, zuigen), overmatig kwijlen, behoefte aan een voedingssonde, gastrostomie	Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van spraakstoornis Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar	Spraakonbekwaamheid, stemtoonstoornissen	Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)-score Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Motor Function Measure (MFM)-score Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Verandering ten opzichte van baseline van Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE)-score Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline van het aantal fysiotherapiesessies per week Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van Baseline van het aantal balneotherapiesessies per week Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar
Wijziging ten opzichte van baseline van het aantal ergotherapiesessies per week Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar		Baseline en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie, tot 5 jaar

Europees register van patiënten met spinale musculaire atrofie met infantiele aanvang