Kliininen tutkimus Spinaalinen lihasatrofia - Kliinisten tutkimusten rekisteri

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Spinaalinen lihasatrofia

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Ranska
- - Brest, Ranska
    - Hôpital Morvan - CHU de Brest
  - Bron, Ranska
    - Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Dijon, Ranska
    - Hôpital le Bocage - CHU Dijon
  - Lille, Ranska
    - Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
  - Paris, Ranska
    - I-Motion Institute
  - Toulouse, Ranska
    - Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

AIKUINEN
OLDER_ADULT
LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Neuromuskulaariset vertailukeskukset

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Spinaalinen lihasatrofia, joka on diagnosoitu lapsuudessa (ennen 18 kuukautta) ja geneettisesti vahvistettu.
Potilaat, joilla on SMA tyyppi 1: Ei koskaan hankkinut itsenäistä istuma-asentoa (yli 30 sekuntia ilman käsitukea tai ulkoista tukea)
Potilaat, joilla on SMA tyyppi 2 tai 3: Potilas, jota hoidetaan markkinoiden hyväksytyllä SMA-hoidolla tai laajennetussa ohjelmassa
Minkä ikäisen tahansa
Yli 18-vuotiaat potilaat tai alle 18-vuotiaiden potilaiden vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka eivät vastusta tiedonkeruuta tutkimustarkoituksiin

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos perustilanteesta selviytymisessä Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos lähtötilanteesta psykomotorisessa kehityksessä Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Moottorin virstanpylväät hankittu ja/tai kadonnut	Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos lähtötasosta alemman tason infektioiden määrässä Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos perustilanteesta ilmanvaihtokäytössä Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos perustilanteesta yskänhoidon yhteydessä Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos perustilasta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Päivittäisen kylläisyyden muutos lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos yöllisen hyperkapnian lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institut de Myologie, France

Tutkijat

Päätutkija: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 15. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 15. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 13. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 13. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

IO-SMA-Registry
2017-A02291-52 (MUUTA: ANSM (French Regulatory Authority))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos psykomotorisen kehityksen hoidon alusta Aikaikkuna: Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Taannehtiva ja tuleva datan kerääminen potilaiden/vanhempien haastatteluista ja lääketieteellisistä asiakirjoista Motoriset virstanpylväät hankitut ja/tai kadonneet	Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Sairaalahoitojen lukumäärän muutos hoidon alusta Aikaikkuna: Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Potilaiden/vanhempien haastatteluista ja lääketieteellisistä tiedoista saatujen tietojen retrospektiivinen ja tuleva kerääminen	Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Sairaalahoitojen keston muutos hoidon alusta Aikaikkuna: Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Potilaiden/vanhempien haastatteluista ja lääketieteellisistä tiedoista saatujen tietojen retrospektiivinen ja tuleva kerääminen	Hoidon alusta tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos kliinisten maailmanlaajuisten näyttökertojen lähtötasosta – parannus (CGI-I) Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Potilaan edistymisen ja hoitovasteen kvantifiointi ajan kuluessa	Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos skolioosin esiintymisen perustasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos niveltulehduksen esiintymisen perustasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos kontraktuurien esiintymisen perustasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos pyörätuolin käytön lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos ruokinnan perustilasta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Ruokintavaikeudet (nieleminen, pureskelu, imeminen), liiallinen kuolaaminen, syöttöletkun tarve, gastrostomia	Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos puhevamman lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta	Puhekyvyttömyys, äänen sävyhäiriöt	Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) -pisteiden lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testin (CHOP-INTEND) pistemäärän lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos moottoritoimintomittauksen (MFM) pistemäärän perusviivasta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Muutos laajennetun Hammersmith Functional Motor Scale (HFMSE) -pistemäärän perustasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Fysioterapiakertojen lukumäärän muutos lähtötasosta viikossa Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Balneoterapia-istuntojen lukumäärän muutos lähtötasosta viikossa Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta
Viikoittainen toimintaterapiaistuntojen lukumäärän muutos lähtötasosta Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta		Lähtötilanne ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, enintään 5 vuotta

Eurooppalainen rekisteri potilaista, joilla on lapsena alkanut spinaalinen lihasatrofia