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Registro Europeo de Pacientes con Atrofia Muscular Espinal de Inicio Infantil

10 de septiembre de 2021 actualizado por: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry es un estudio prospectivo, longitudinal y observacional cuyo objetivo es recopilar prospectivamente información sobre la longevidad, el desarrollo psicomotor y la función respiratoria de pacientes con atrofia muscular espinal de inicio infantil.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Brest, Francia
        • Hôpital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Francia
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Francia
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Francia
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Francia
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Francia
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Centros de referencia neuromuscular

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Atrofia Muscular Espinal diagnosticada en la infancia (antes de los 18 meses) y confirmada genéticamente.
  • Para pacientes con AME tipo 1: Nunca adquirieron una posición sentada independiente (más de 30 segundos, sin soporte de manos o cualquier soporte externo)
  • Para pacientes con AME tipo 2 o 3: Paciente tratado con un tratamiento para AME aprobado en el mercado o con un tratamiento en un programa de acceso ampliado
  • Cualquier edad
  • Pacientes mayores de 18 años o padres/tutores legales de pacientes < 18 años que no se oponen a la recopilación de datos con fines de investigación

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la supervivencia
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en el desarrollo psicomotor
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Hitos motores adquiridos y/o perdidos
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto al valor inicial en el número de infecciones de la vía inferior
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en el uso de ventilación
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en el uso de ayuda para la tos
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en la capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base en la saturación diurna
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio en la hipercapnia nocturna
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio del tratamiento del desarrollo psicomotor
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos Hitos motores adquiridos y/o perdidos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del tratamiento del número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del tratamiento de la duración de las hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Recopilación retrospectiva y prospectiva de datos de entrevistas con pacientes/padres y archivos médicos
Desde el inicio del tratamiento hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el valor inicial de las impresiones clínicas globales: mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cuantificación del progreso del paciente y la respuesta al tratamiento a lo largo del tiempo
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la aparición de escoliosis
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la ocurrencia de la artrodesis
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio de la ocurrencia de contracturas
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea base de uso de silla de ruedas
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base del estado de alimentación
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Dificultades para alimentarse (tragar, masticar, succionar), babeo excesivo, necesidad de una sonda de alimentación, aparición de gastrostomía
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde la línea de base de deterioro del habla
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Incapacidad del habla, trastornos del tono de voz
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto a la puntuación inicial del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto a la puntuación inicial de la prueba infantil de trastornos neuromusculares (CHOP-INTEND) del Children's Hospital of Philadelphia
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el valor inicial de la puntuación de la medida de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio con respecto al valor inicial de la puntuación de la Escala funcional motora ampliada de Hammersmith (HFMSE)
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de fisioterapia por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de balneoterapia por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Cambio desde el inicio del número de sesiones de terapia ocupacional por semana
Periodo de tiempo: Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años
Inicial y luego cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Investigadores

  • Investigador principal: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

10 de octubre de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

15 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

15 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

13 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

13 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (OTRO: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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