乳児発症脊髄性筋萎縮症患者の欧州登録
2021年9月10日 更新者：Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry は、乳児期発症の脊髄性筋萎縮症患者の寿命、精神運動発達、および呼吸機能に関する情報を前向きに収集することを目的とする前向き縦断観察研究です。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Brest、フランス
- Hopital Morvan - CHU de Brest
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Bron、フランス
- Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
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Dijon、フランス
- Hôpital le Bocage - CHU Dijon
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Lille、フランス
- Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
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Paris、フランス
- I-Motion Institute
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Toulouse、フランス
- Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
神経筋参照センター
説明
包含基準:
- 脊髄性筋萎縮症は、小児期 (18 か月前) に診断され、遺伝的に確認されています。
- SMA タイプ 1 の患者の場合: 独立した座位を獲得したことがない (30 秒以上、手のサポートまたは外部サポートなし)
- SMA タイプ 2 または 3 の患者の場合：市場で承認された SMA 治療または拡張アクセス プログラムの治療を受けている患者
- 年齢問わず
- -18歳以上の患者、または18歳未満の患者の親/法定後見人 研究目的でのデータ収集に反対していない
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生存率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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精神運動発達におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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獲得および/または喪失した運動マイルストーン
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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低トラック感染数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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換気使用量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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咳止め補助使用量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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強制肺活量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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日飽和度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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夜間高炭酸ガス血症のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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精神運動発達の治療開始からの変化
時間枠：治療開始から研究終了まで、最大5年間
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患者/両親のインタビューおよび医療ファイルからのデータの回顧的および将来的な収集 獲得および/または喪失した運動マイルストーン
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治療開始から研究終了まで、最大5年間
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入院数の治療開始時からの変化
時間枠：治療開始から研究終了まで、最大5年間
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患者/両親のインタビューおよび医療ファイルからの遡及的および前向きなデータ収集
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治療開始から研究終了まで、最大5年間
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入院期間の治療開始からの変化
時間枠：治療開始から研究終了まで、最大5年間
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患者/両親のインタビューおよび医療ファイルからの遡及的および前向きなデータ収集
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治療開始から研究終了まで、最大5年間
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臨床全体印象のベースラインからの変化 - 改善 (CGI-I)
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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経時的な患者の進行状況と治療反応の定量化
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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脊柱側弯症発生のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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関節固定術発生のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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拘縮発生のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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車いす利用のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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摂食状態のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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摂食困難（嚥下、咀嚼、吸啜）、過度のよだれ、栄養チューブの必要性、胃瘻の発生
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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言語障害のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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発語不能、声調障害
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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フィラデルフィア小児病院のベースラインからの変化 神経筋障害の幼児テスト (CHOP-INTEND) スコア
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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運動機能測定 (MFM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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拡張ハマースミス機能運動尺度 (HFMSE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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週あたりの理学療法セッション数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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週あたりの温泉療法セッション数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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週あたりの作業療法セッション数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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ベースライン、その後は研究終了まで 6 か月ごと、最大 5 年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Laurent Servais, MD, PhD、Institute of Myology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年10月10日
一次修了 (実際)
2020年11月15日
研究の完了 (実際)
2020年11月15日
試験登録日
最初に提出
2017年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月7日
最初の投稿 (実際)
2017年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月10日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- IO-SMA-Registry
- 2017-A02291-52 (他の：ANSM (French Regulatory Authority))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
脊髄性筋萎縮症の臨床試験
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud Centre, Lisbon,...積極的、募集していないメラノーマ | 肉腫 | 卵巣がん | 骨 | 軟部組織 | リンパ節 | CNS-Spinal CD/MEMBR、NOSアメリカ, イタリア, ポルトガル