Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Europejski rejestr pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni o początku wczesnodziecięcym

10 września 2021 zaktualizowane przez: Institut de Myologie, France
IO-SMA-Registry jest prospektywnym, podłużnym i obserwacyjnym badaniem, którego celem jest prospektywne zebranie informacji na temat długowieczności, rozwoju psychomotorycznego i funkcji oddechowej pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni o początku wczesnoszkolnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Brest, Francja
        • Hopital Morvan - CHU de Brest
      • Bron, Francja
        • Service de Rééducation Pédiatrique Infantile " L'Escale " - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Dijon, Francja
        • Hôpital le Bocage - CHU Dijon
      • Lille, Francja
        • Maladie Neuromusculaire de l'enfant - Service Maladies infectieuses et neurologie infantile - Hôpital Roger Salengro
      • Paris, Francja
        • I-Motion Institute
      • Toulouse, Francja
        • Unité de neurologie pédiatrique - Hôpital des enfants

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Nerwowo-mięśniowe ośrodki referencyjne

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rdzeniowy Zanik Mięśni rozpoznany w dzieciństwie (przed 18 miesiącem życia) i potwierdzony genetycznie.
  • Dla pacjentów z SMA typu 1: Nigdy nie uzyskali samodzielnej pozycji siedzącej (dłużej niż 30 sekund, bez podparcia dłoni lub jakiegokolwiek zewnętrznego wsparcia)
  • Dla pacjentów z SMA typu 2 lub 3: Pacjent leczony za pomocą zatwierdzonego na rynku leczenia SMA lub leczenia w ramach programu rozszerzonego dostępu
  • W każdym wieku
  • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat lub rodzice/opiekunowie prawni pacjentów w wieku poniżej 18 lat nie sprzeciwiają się gromadzeniu danych do celów badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej przeżycia
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od poziomu wyjściowego w rozwoju psychomotorycznym
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Kamienie milowe rozwoju motorycznego zdobyte i/lub utracone
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie infekcji dolnego toru
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii bazowej w stosowaniu wentylacji
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej w stosowaniu wspomagania kaszlu
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii bazowej w dobowym nasyceniu
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii podstawowej w nocnej hiperkapnii
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od początku leczenia rozwoju psychoruchowego
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych z wywiadów pacjentów/rodziców i dokumentacji medycznej Kamienie milowe rozwoju motorycznego zdobyte i/lub utracone
Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Zmiana od początku leczenia liczby hospitalizacji
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych z wywiadów pacjentów/rodziców oraz dokumentacji medycznej
Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Zmiana od początku leczenia czasu trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Retrospektywne i prospektywne gromadzenie danych z wywiadów pacjentów/rodziców oraz dokumentacji medycznej
Od początku leczenia do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej globalnych wrażeń klinicznych — poprawa (CGI-I)
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Kwantyfikacja postępów pacjenta i odpowiedzi na leczenie w czasie
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii bazowej występowania skoliozy
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej występowania artrodezy
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii bazowej występowania przykurczów
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od poziomu wyjściowego korzystania z wózka inwalidzkiego
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana stanu karmienia w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Trudności w karmieniu (połykanie, żucie, ssanie), nadmierne ślinienie się, potrzeba sondy do karmienia, występowanie gastrostomii
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej upośledzenia mowy
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Niezdolność mowy, zaburzenia tonu głosu
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku badania neurologicznego niemowląt Hammersmith (HINE).
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do wyniku wyjściowego testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od wartości wyjściowej wyniku pomiaru funkcji motorycznych (MFM).
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości bazowej wyniku rozszerzonej funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmitha (HFMSE).
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej liczby sesji fizjoterapeutycznych w tygodniu
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana liczby sesji balneoterapii w stosunku do linii bazowej w tygodniu
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Zmiana od linii bazowej liczby sesji terapii zajęciowej w tygodniu
Ramy czasowe: Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat
Wyjściowo, a następnie co 6 miesięcy do końca badania, do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Śledczy

  • Główny śledczy: Laurent Servais, MD, PhD, Institute of Myology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

10 października 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 listopada 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

15 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 listopada 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

13 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

13 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IO-SMA-Registry
  • 2017-A02291-52 (INNY: ANSM (French Regulatory Authority))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj