Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 Мавакамтена у взрослых с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 июля 2022 г. обновлено: MyoKardia, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, ориентированное на концентрацию исследовательское исследование мавакаменена у пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (nHCM) и сохраненной фракцией выброса левого желудочка

Это многоцентровое, предварительное, рандомизированное, двойное слепое исследование введения мавакамтена у 60 участников с симптомами нГКМП, рандомизированных для получения 16-недельного курса доз мавакамтена, титрованных для достижения 1 из 2 целевых концентраций препарата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

59

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз нГКМП (гипертрофированный и нерасширенный левый желудочек при отсутствии системной или другой известной причины), толщина стенки ЛЖ ≥ 15 мм при скрининге или ≥ 13 мм при положительном семейном анамнезе ГКМП.
  • Возраст 18 лет и старше, масса тела > 45 кг
  • Документально подтвержденная ФВ ЛЖ ≥ 55% при скрининге по данным центральной эхо-лаборатории.
  • Градиент ВОЛЖ < 30 мм рт. ст. в покое И во время процедуры Вальсальвы И после тренировки
  • Функциональный класс NYHA II или III
  • Повышенный NT-proBNP в состоянии покоя

Ключевые критерии исключения:

  • Обмороки в анамнезе, устойчивая желудочковая тахиаритмия при физической нагрузке, обструктивная болезнь коронарных артерий или инфаркт миокарда в течение последних 6 месяцев
  • Реанимация в анамнезе внезапной остановки сердца в любое время или известный разряд соответствующего имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора (ИКД) в течение 6 месяцев до скрининга
  • Текущее лечение дизопирамидом или ранолазином (в течение 14 дней до скрининга)
  • Текущее или планируемое во время исследования лечение комбинацией бета-блокаторов и блокаторов кальциевых каналов.
  • Пролечен инвазивной редукцией перегородки (хирургическая миэктомия или чрескожная алкогольная абляция перегородки [ASA]) в течение 6 месяцев до скрининга
  • В анамнезе LVOT > 30 мм рт. ст. в покое или после тренировки, если впоследствии не проводилось лечение с помощью уменьшения перегородки.
  • Имеет ли QTc Fridericia (QTcF)> 480 мс или любую другую аномалию ЭКГ, которая, по мнению исследователя, представляет риск для безопасности участников (например, атриовентрикулярная блокада II степени II типа)
  • Имеет персистирующую или постоянную фибрилляцию предсердий, не принимающую антикоагулянты в течение по крайней мере 4 недель до скрининга и/или с неадекватным контролем ЧСС в течение 1 года после скрининга.
  • История клинически значимого злокачественного заболевания в течение 10 лет, такого как неметастатическая кожная плоскоклеточная или базально-клеточная карцинома.
  • История или доказательства любого другого клинически значимого расстройства, состояния или заболевания, которое, по мнению исследователя или врача MyoKardia, могло бы представлять риск для безопасности субъекта или мешать оценке, процедурам или завершению исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1
Активное лечение для участников с базовой целевой минимальной концентрацией
Лекарство: мавакамтен
МИК-461
Другие имена:
  • МИК-461
Экспериментальный: Группа 2
Активное лечение для участников с более высокой целевой минимальной концентрацией
Лекарство: мавакамтен
МИК-461
Другие имена:
  • МИК-461
Плацебо Компаратор: Плацебо
Группа плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые испытали по крайней мере одно нежелательное явление, появившееся после лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Это процент участников, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление, возникающее во время лечения (TEAE).
От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Процент участников, у которых возникло по крайней мере одно серьезное нежелательное явление, связанное с лечением (STEAE)
Временное ограничение: От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Это процент участников, у которых возникло хотя бы одно серьезное нежелательное явление, связанное с лечением (STEAE).
От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MyoKardia, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MYK-461-006

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться