Un estudio de fase 2 de mavacamten en adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática (nHCM) (MAVERICK-HCM)
14 de julio de 2022 actualizado por: MyoKardia, Inc.
Estudio exploratorio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, guiado por concentración, de mavacameten en pacientes con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática (nHCM) y fracción de eyección ventricular izquierda preservada
Este es un estudio multicéntrico, exploratorio, aleatorizado y doble ciego de la administración de mavacamten en 60 participantes con nHCM sintomática aleatorizados para recibir un ciclo de 16 semanas de dosis de mavacamten ajustadas para lograr 1 de 2 concentraciones del fármaco objetivo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
59
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale New Haven Hospital
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- St. Vincent Medical Group
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical System
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Winthrop Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
- Duke Cardiology at Southpoint
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18018
- St. Luke's Cardiology Associates
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Intermountain Medical Center
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University Of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnosticado con nHCM (ventrículo izquierdo hipertrofiado y no dilatado en ausencia de causa sistémica u otra causa conocida), con grosor de la pared del VI ≥ 15 mm en la selección o ≥ 13 mm con antecedentes familiares positivos de MCH.
- 18 años o más, peso corporal > 45 kg
- FEVI documentada ≥ 55 % en la selección según lo determinado por el laboratorio eco central
- Gradiente del TSVI < 30 mmHg en reposo Y durante Valsalva Y post-ejercicio
- NYHA clase funcional II o III
- NT-proBNP elevado en reposo
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de síncope, taquiarritmia ventricular sostenida con el ejercicio, enfermedad arterial coronaria obstructiva o infarto de miocardio en los últimos 6 meses
- Historial de paro cardíaco repentino reanimado en cualquier momento o descarga del desfibrilador cardioversor implantable (ICD) apropiado conocido dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Tratamiento actual con disopiramida o ranolazina (dentro de los 14 días anteriores a la selección)
- Tratamiento actual o planificado durante el estudio con una combinación de bloqueadores beta y bloqueadores de los canales de calcio
- Ha sido tratado con reducción invasiva del tabique (miectomía quirúrgica o ablación percutánea del tabique con alcohol [ASA]) dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Antecedentes de TSVI en reposo o posterior al ejercicio > 30 mmHg, a menos que se trate posteriormente mediante reducción del tabique
- Tiene QTc Fridericia (QTcF) >480 ms o cualquier otra anormalidad en el ECG que el investigador considere que representa un riesgo para la seguridad del participante (p. ej., bloqueo auriculoventricular tipo II de segundo grado)
- Tiene fibrilación auricular persistente o permanente sin tratamiento anticoagulante durante al menos 4 semanas antes de la selección y/o sin control de frecuencia adecuado dentro de 1 año de la selección
- Antecedentes de enfermedad maligna clínicamente significativa en los últimos 10 años, como carcinoma cutáneo de células escamosas o basocelular no metastásico.
- Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, afección o enfermedad clínicamente significativos que, en opinión del investigador o del médico de MyoKardia, supondrían un riesgo para la seguridad del sujeto o interferirían con la evaluación, los procedimientos o la finalización del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo 1
Tratamiento activo para participantes con concentración mínima objetivo base
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MYK-461
Otros nombres:
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Experimental: Grupo 2
Tratamiento activo para participantes con concentración mínima objetivo más alta
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MYK-461
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Grupo placebo
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que experimentaron al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 8 semanas después de la última dosis (hasta 24 semanas)
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Este es el porcentaje de participantes que experimentaron al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE)
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Desde la primera dosis hasta 8 semanas después de la última dosis (hasta 24 semanas)
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Porcentaje de participantes que experimentaron al menos un evento adverso grave emergente del tratamiento (STEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 8 semanas después de la última dosis (hasta 24 semanas)
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Este es el porcentaje de participantes que experimentaron al menos un evento adverso grave emergente del tratamiento (STEAE)
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Desde la primera dosis hasta 8 semanas después de la última dosis (hasta 24 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
7 de enero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
7 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
22 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de agosto de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MYK-461-006
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .