Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av Mavacamten hos voksne med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14. juli 2022 oppdatert av: MyoKardia, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, konsentrasjonsveiledet, utforskende studie av Mavacameten hos pasienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) og bevart venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon

Dette er en multisenter, utforskende, randomisert, dobbeltblind studie av administrering av mavacamten hos 60 deltakere med symptomatisk nHCM randomisert til å motta en 16-ukers kur med mavacamten-doser titrert for å oppnå 1 av 2 målmedisinkonsentrasjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisert med nHCM (hypertrofiert og ikke-dilatert venstre ventrikkel i fravær av systemisk eller annen kjent årsak), med LV-veggtykkelse ≥ 15 mm ved screening eller ≥ 13 mm med en positiv familiehistorie med HCM.
  • Alder 18 og eldre, kroppsvekt > 45 kg
  • Dokumentert LVEF ≥ 55 % ved screeningen som bestemt av ekko sentrallab
  • LVOT-gradient < 30 mmHg i hvile OG under Valsalva OG etter trening
  • NYHA funksjonsklasse II eller III
  • Forhøyet NT-proBNP i hvile

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese med synkope, vedvarende ventrikulær takyarytmi med trening, obstruktiv koronarsykdom eller hjerteinfarkt de siste 6 månedene
  • Anamnese med gjenopplivet plutselig hjertestans når som helst eller kjent passende implanterbar hjertestarter (ICD) utladning innen 6 måneder før screening
  • Nåværende behandling med disopyramid eller ranolazin (innen 14 dager før screening)
  • Pågående eller planlagt behandling under studien med en kombinasjon av betablokkere og kalsiumkanalblokkere
  • Har blitt behandlet med invasiv septalreduksjon (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablasjon [ASA]) innen 6 måneder før screening
  • Anamnese med hvile eller post-trening LVOT >30 mmHg med mindre det senere behandles med septalreduksjon
  • Har QTc Fridericia (QTcF) >480 ms eller andre EKG-abnormiteter som etterforskeren vurderer å utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet (f.eks. annengrads atrioventrikulær blokkering type II)
  • Har vedvarende eller permanent atrieflimmer som ikke har fått antikoagulasjon i minst 4 uker før screening og/eller ikke tilstrekkelig hastighetskontrollert innen 1 år etter screening
  • Anamnese med klinisk signifikant malign sykdom innen 10 år som ikke-metastatisk kutan plateepitel eller basalcellekarsinom
  • Anamnese eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer som etter etterforskerens eller MyoKardia-legens mening vil utgjøre en risiko for pasientsikkerheten eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1
Aktiv behandling for deltakere med basemål bunnkonsentrasjon
Legemiddel: mavacamten
MYK-461
Andre navn:
  • MYK-461
Eksperimentell: Gruppe 2
Aktiv behandling for deltakere med høyere bunnkonsentrasjon
Legemiddel: mavacamten
MYK-461
Andre navn:
  • MYK-461
Placebo komparator: Placebo
Placebo gruppe
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplevde minst én behandlingsopprinnelse (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Dette er prosentandelen av deltakerne som opplevde minst én behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Prosentandel av deltakere som opplevde minst én alvorlig behandlingsutløst bivirkning (STEAE)
Tidsramme: Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Dette er prosentandelen av deltakerne som opplevde minst én alvorlig behandlingsfremkommet bivirkning (STEAE)
Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

7. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

7. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MYK-461-006

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere