A Mavacamten 2. fázisú vizsgálata tüneti, nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (nHCM) szenvedő felnőtteknél (MAVERICK-HCM)
2022. július 14. frissítette: MyoKardia, Inc.
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, koncentráció-vezérelt, feltáró vizsgálat a Mavacametenről tüneti, nem obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában (nHCM) és megőrzött bal kamrai ejekciós frakcióban szenvedő betegeknél
Ez egy többközpontú, feltáró, randomizált, kettős vak vizsgálat a mavacamten adagolásával kapcsolatban, 60 tüneti nHCM-ben szenvedő résztvevővel, akiket 16 hetes mavacamten adagolásra randomizáltak, hogy 2-ből 1-nek megfelelő dózist kapjanak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
59
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale New Haven Hospital
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- St. Vincent Medical Group
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- University of Maryland Medical System
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27713
- Duke Cardiology at Southpoint
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18018
- St. Luke's Cardiology Associates
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- nHCM-mel diagnosztizálták (hipertrófiás és nem tágult bal kamra szisztémás vagy egyéb ismert ok hiányában), a bal kamra falvastagsága ≥ 15 mm a szűréskor vagy ≥ 13 mm, pozitív családi anamnézissel HCM.
- 18 éves vagy idősebb, testtömeg > 45 kg
- Dokumentált LVEF ≥ 55% a szűréskor az echo central labor által meghatározottak szerint
- LVOT gradiens < 30 Hgmm nyugalomban ÉS Valsalva alatt ÉS edzés után
- NYHA funkcionális osztály II vagy III
- Emelkedett NT-proBNP nyugalmi állapotban
Főbb kizárási kritériumok:
- Az elmúlt 6 hónapban előfordult ájulás, tartós kamrai tachyarrhythmia edzéssel, obstruktív koszorúér-betegség vagy szívinfarktus
- A szűrést megelőző 6 hónapon belül újraélesztett hirtelen szívmegállás a kórelőzményben, vagy ismert, megfelelő beültethető kardioverter defibrillátor (ICD) kisülése
- Jelenlegi kezelés dizopiramiddal vagy ranolazinnal (a szűrést megelőző 14 napon belül)
- Jelenlegi vagy tervezett kezelés a vizsgálat során béta-blokkolók és kalciumcsatorna-blokkolók kombinációjával
- A szűrést megelőző 6 hónapon belül invazív septumredukcióval (sebészeti myectomia vagy perkután alkoholos septum abláció [ASA]) kezelték
- A kórtörténet nyugalmi vagy edzés utáni LVOT >30 Hgmm, hacsak ezt követően nem kezelik sövénycsökkentéssel
- QTc Fridericia (QTcF) > 480 ms, vagy bármilyen más EKG-rendellenesség, amelyről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy kockázatot jelent a résztvevők biztonságára (pl. II. típusú második fokú atrioventrikuláris blokk)
- Perzisztens vagy tartós pitvarfibrillációja van, amely a szűrést megelőzően legalább 4 hétig nem kapott antikoaguláns kezelést, és/vagy a szűrést követő 1 éven belül nem volt megfelelően szabályozva a frekvencia
- 10 éven belüli klinikailag jelentős rosszindulatú betegség a kórelőzményben, például nem áttétes bőrlaphám- vagy bazálissejtes karcinóma
- Bármilyen más klinikailag jelentős rendellenesség, állapot vagy betegség előzményei vagy bizonyítékai, amelyek a vizsgáló vagy a MyoKardia orvos véleménye szerint kockázatot jelentenek az alany biztonságára, vagy megzavarják a vizsgálat értékelését, eljárásait vagy befejezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. csoport
Aktív kezelés az alapcél-mélypont koncentrációval rendelkező résztvevőknek
|
MYK-461
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. csoport
Aktív kezelés magasabb célkoncentrációjú résztvevők számára
|
MYK-461
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo csoport
|
Placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább egy kezelési vészhelyzetet (TEAE) tapasztaltak
Időkeret: Az első adagtól az utolsó adagot követő 8 hétig (legfeljebb 24 hétig)
|
Ez azoknak a résztvevőknek a százalékos aránya, akik legalább egy kezelésből adódó nemkívánatos eseményt (TEAE) tapasztaltak.
|
Az első adagtól az utolsó adagot követő 8 hétig (legfeljebb 24 hétig)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik legalább egy súlyos, kezeléssel járó nemkívánatos eseményt (STEAE) tapasztaltak
Időkeret: Az első adagtól az utolsó adagot követő 8 hétig (legfeljebb 24 hétig)
|
Ez azoknak a résztvevőknek a százalékos aránya, akiknél legalább egy súlyos, kezelésből eredő nemkívánatos esemény (STEAE) jelentkezett.
|
Az első adagtól az utolsó adagot követő 8 hétig (legfeljebb 24 hétig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. január 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. január 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. február 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 16.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. augusztus 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. július 14.
Utolsó ellenőrzés
2022. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MYK-461-006
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Placebo
-
Grand Theravac Life Sciences (Nanjing) Co., Ltd.Még nincs toborzás
-
University of OxfordHospital General Universitario Gregorio Marañon; Charite University, Berlin, Germany és más munkatársakMég nincs toborzásPszichózis | Kezelésre rezisztens pszichózisSpanyolország, Egyesült Királyság, Németország, Izrael, Görögország, Olaszország, Hollandia, Svájc