Mavacamten 在有症状的非梗阻性肥厚性心肌病 (nHCM) 成人患者中的 2 期研究 (MAVERICK-HCM)
2022年7月14日 更新者：MyoKardia, Inc.
Mavacameten 在有症状的非阻塞性肥厚性心肌病 (nHCM) 和保留的左心室射血分数患者中的随机、双盲、安慰剂对照、浓度指导的探索性研究
这是一项关于 mavacamten 给药的多中心、探索性、随机、双盲研究，60 名有症状的 nHCM 参与者随机接受 16 周的 mavacamten 剂量滴定疗程，以达到 2 种目标药物浓度中的一种。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
59
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
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Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale New Haven Hospital
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60208
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- St. Vincent Medical Group
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland Medical System
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Michigan Medicine
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- NYU Winthrop Hospital
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Medical Center
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-
North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Carolinas Medical Center
-
Durham、North Carolina、美国、27713
- Duke Cardiology at Southpoint
-
-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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-
Pennsylvania
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Bethlehem、Pennsylvania、美国、18018
- St. Luke's Cardiology Associates
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Presbyterian
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Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
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Utah
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Murray、Utah、美国、84107
- Intermountain Medical Center
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Medical Center
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-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 诊断为 nHCM（在没有系统性或其他已知原因的情况下肥大和非扩张的左心室），筛选时 LV 壁厚度≥ 15mm 或 ≥ 13mm 且具有 HCM 阳性家族史。
- 18岁及以上，体重> 45kg
- 由回声中心实验室确定的筛选时记录的 LVEF ≥ 55%
- LVOT 梯度 < 30 mmHg 休息时和 Valsalva 动作时和运动后
- NYHA 功能等级 II 或 III
- 静息时 NT-proBNP 升高
关键排除标准：
- 在过去 6 个月内有晕厥史、持续性室性心动过速运动史、阻塞性冠状动脉疾病或心肌梗塞
- 筛选前 6 个月内任何时间心脏骤停复苏史或已知合适的植入式心律转复除颤器 (ICD) 放电
- 目前正在接受丙吡胺或雷诺嗪治疗（筛选前 14 天内）
- 目前或计划在研究期间联合使用 β 受体阻滞剂和钙通道阻滞剂进行治疗
- 在筛选前 6 个月内接受过侵入性间隔缩小术（外科心肌切除术或经皮酒精间隔消融术 [ASA]）
- 静息或运动后 LVOT >30 mmHg 的病史，除非随后进行间隔复位治疗
- QTc Fridericia (QTcF) >480 ms 或研究者认为对参与者安全构成风险的任何其他 ECG 异常（例如 II 型二度房室传导阻滞）
- 在筛选前至少 4 周有持续性或永久性心房颤动未接受抗凝治疗和/或在筛选后 1 年内未充分控制心率
- 10 年内有临床意义的恶性疾病史，如非转移性皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌
- 研究者或 MyoKardia 医师认为会对受试者安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成的任何其他具有临床意义的障碍、病症或疾病的病史或证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 组
对具有基本目标谷浓度的参与者进行积极治疗
|
MYK-461
其他名称：
|
|
实验性的：第 2 组
对目标谷浓度较高的参与者进行积极治疗
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MYK-461
其他名称：
|
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂组
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安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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经历过至少一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 8 周（最多 24 周）
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这是经历过至少一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比
|
从第一次给药到最后一次给药后 8 周（最多 24 周）
|
|
经历过至少一次严重治疗突发不良事件 (STEAE) 的参与者百分比
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 8 周（最多 24 周）
|
这是经历过至少一次严重的治疗紧急不良事件 (STEAE) 的参与者的百分比
|
从第一次给药到最后一次给药后 8 周（最多 24 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Myokardia Medical Information Team、MyoKardia, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月30日
初级完成 (实际的)
2020年1月7日
研究完成 (实际的)
2020年1月7日
研究注册日期
首次提交
2018年2月9日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月16日
首次发布 (实际的)
2018年2月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月14日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
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