Um estudo de fase 2 de Mavacamten em adultos com cardiomiopatia hipertrófica sintomática não obstrutiva (nHCM) (MAVERICK-HCM)
14 de julho de 2022 atualizado por: MyoKardia, Inc.
Um Estudo Exploratório Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo, Guiado por Concentração de Mavacameten em Pacientes com Cardiomiopatia Hipertrófica Não Obstrutiva Sintomática (CMN) e Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo Preservada
Este é um estudo multicêntrico, exploratório, randomizado, duplo-cego da administração de mavacamten em 60 participantes com nHCM sintomático randomizados para receber um curso de 16 semanas de doses de mavacamten tituladas para atingir 1 de 2 concentrações alvo da droga.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale New Haven Hospital
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- St. Vincent Medical Group
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical System
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27713
- Duke Cardiology at Southpoint
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18018
- St. Luke's Cardiology Associates
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnosticado com nHCM (ventrículo esquerdo hipertrofiado e não dilatado na ausência de causa sistêmica ou outra conhecida), com espessura da parede do VE ≥ 15mm na triagem ou ≥ 13mm com história familiar positiva de CMH.
- Idade igual ou superior a 18 anos, peso corporal > 45 kg
- Documentado LVEF ≥ 55% na triagem conforme determinado pelo laboratório central de eco
- Gradiente de VSVE < 30 mmHg em repouso E durante Valsalva E pós-exercício
- NYHA classe funcional II ou III
- NT-proBNP elevado em repouso
Principais Critérios de Exclusão:
- História de síncope, taquiarritmia ventricular sustentada com exercício, doença arterial coronariana obstrutiva ou infarto do miocárdio nos últimos 6 meses
- História de parada cardíaca súbita ressuscitada a qualquer momento ou descarga conhecida de cardioversor desfibrilador implantável (CDI) apropriado dentro de 6 meses antes da triagem
- Tratamento atual com disopiramida ou ranolazina (dentro de 14 dias antes da triagem)
- Tratamento atual ou planejado durante o estudo com uma combinação de betabloqueadores e bloqueadores dos canais de cálcio
- Foi tratado com redução septal invasiva (miectomia cirúrgica ou ablação septal percutânea com álcool [ASA]) dentro de 6 meses antes da triagem
- História de LVOT em repouso ou pós-exercício >30 mmHg, a menos que seja tratado posteriormente por redução septal
- Tem QTc Fridericia (QTcF) >480 ms ou qualquer outra anormalidade de ECG considerada pelo investigador como representando um risco à segurança do participante (por exemplo, bloqueio atrioventricular de segundo grau tipo II)
- Tem fibrilação atrial persistente ou permanente sem anticoagulação por pelo menos 4 semanas antes da triagem e/ou não adequadamente controlada por frequência dentro de 1 ano da triagem
- História de doença maligna clinicamente significativa dentro de 10 anos, como células escamosas cutâneas não metastáticas ou carcinoma basocelular
- Histórico ou evidência de qualquer outro distúrbio, condição ou doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador ou do médico do MyoKardia, representaria um risco à segurança do sujeito ou interferiria na avaliação, procedimentos ou conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo 1
Tratamento ativo para participantes com concentração de base alvo
|
MYK-461
Outros nomes:
|
|
Experimental: Grupo 2
Tratamento ativo para participantes com maior concentração alvo
|
MYK-461
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Grupo Placebo
|
Placebo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Desde a primeira dose até 8 semanas após a última dose (até 24 semanas)
|
Esta é a porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
|
Desde a primeira dose até 8 semanas após a última dose (até 24 semanas)
|
|
Porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso grave emergente do tratamento (STEAE)
Prazo: Desde a primeira dose até 8 semanas após a última dose (até 24 semanas)
|
Esta é a porcentagem de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso grave emergente do tratamento (STEAE)
|
Desde a primeira dose até 8 semanas após a última dose (até 24 semanas)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
7 de janeiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
7 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de fevereiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de fevereiro de 2018
Primeira postagem (Real)
22 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MYK-461-006
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Placebo
-
University of OxfordHospital General Universitario Gregorio Marañon; Charite University, Berlin,... e outros colaboradoresAinda não está recrutandoPsicose | Psicose Resistente ao TratamentoEspanha, Reino Unido, Alemanha, Israel, Grécia, Itália, Holanda, Suíça