Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van Mavacamten bij volwassenen met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 juli 2022 bijgewerkt door: MyoKardia, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, concentratiegestuurde, verkennende studie van Mavacameten bij patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (nHCM) en behouden linkerventrikelejectiefractie

Dit is een multicenter, verkennend, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek naar de toediening van mavacamten bij 60 deelnemers met symptomatische nHCM, gerandomiseerd om een ​​kuur van 16 weken met mavacamten-doses te krijgen, getitreerd om 1 van de 2 beoogde geneesmiddelconcentraties te bereiken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gediagnosticeerd met nHCM (hypertrofische en niet-verwijde linkerventrikel zonder systemische of andere bekende oorzaak), met LV-wanddikte ≥ 15 mm bij screening of ≥ 13 mm met een positieve familiegeschiedenis van HCM.
  • Leeftijd 18 en ouder, lichaamsgewicht > 45 kg
  • Gedocumenteerde LVEF ≥ 55% bij de screening zoals bepaald door het centrale echolaboratorium
  • LVOT-gradiënt < 30 mmHg in rust EN tijdens Valsalva EN na inspanning
  • NYHA functionele klasse II of III
  • Verhoogde NT-proBNP in rust

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van syncope, aanhoudende ventriculaire tachyaritmie met inspanning, obstructieve coronaire hartziekte of myocardinfarct in de afgelopen 6 maanden
  • Geschiedenis van gereanimeerde plotselinge hartstilstand op enig moment of bekende geschikte implanteerbare cardioverter defibrillator (ICD) ontlading binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Huidige behandeling met disopyramide of ranolazine (binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening)
  • Huidige of geplande behandeling tijdens het onderzoek met een combinatie van bètablokkers en calciumantagonisten
  • Is binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening behandeld met invasieve septumreductie (chirurgische myectomie of percutane alcohol septum ablatie [ASA])
  • Geschiedenis van rust of post-inspanning LVOT >30 mmHg tenzij vervolgens behandeld door septumreductie
  • Heeft QTc Fridericia (QTcF) >480 ms of een andere ECG-afwijking die volgens de onderzoeker een risico vormt voor de veiligheid van de deelnemer (bijv. tweedegraads atrioventriculair blok type II)
  • Aanhoudend of permanent atriumfibrilleren heeft gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening geen anticoagulantia gebruikt en/of de snelheid niet voldoende onder controle heeft binnen 1 jaar na de screening
  • Geschiedenis van klinisch significante kwaadaardige ziekte binnen 10 jaar, zoals niet-gemetastaseerd huidplaveiselcel- of basaalcelcarcinoom
  • Geschiedenis of bewijs van enige andere klinisch significante stoornis, aandoening of ziekte die, naar de mening van de onderzoeker of MyoKardia-arts, een risico zou vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de evaluatie, procedures of voltooiing van het onderzoek zou verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1
Actieve behandeling voor deelnemers met basisdoel door concentratie
Geneesmiddel: mavacamten
MYK-461
Andere namen:
  • MYK-461
Experimenteel: Groep 2
Actieve behandeling voor deelnemers met een hoger streefdoel door concentratie
Geneesmiddel: mavacamten
MYK-461
Andere namen:
  • MYK-461
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-groep
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat ten minste één opkomende bijwerking (TEAE) tijdens de behandeling heeft ervaren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Dit is het percentage deelnemers dat ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) heeft ervaren
Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Percentage deelnemers dat ten minste één ernstig tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (STEAE) heeft ervaren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Dit is het percentage deelnemers dat ten minste één ernstige behandelingsgerelateerde bijwerking (STEAE) heeft ervaren
Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MYK-461-006

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Costa Rica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren