Uno studio di fase 2 su Mavacamten negli adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica (nHCM) (MAVERICK-HCM)
14 luglio 2022 aggiornato da: MyoKardia, Inc.
Uno studio esplorativo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, guidato dalla concentrazione su Mavacameten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica (nHCM) e frazione di eiezione ventricolare sinistra conservata
Questo è uno studio multicentrico, esplorativo, randomizzato, in doppio cieco sulla somministrazione di mavacamten in 60 partecipanti con nHCM sintomatica randomizzati a ricevere un ciclo di 16 settimane di dosi di mavacamten titolate per raggiungere 1 delle 2 concentrazioni target del farmaco.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
59
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale New Haven Hospital
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Illinois
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Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- St. Vincent Medical Group
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Medical System
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Michigan Medicine
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- NYU Winthrop Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU Langone Medical Center
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27713
- Duke Cardiology at Southpoint
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18018
- St. Luke's Cardiology Associates
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- UPMC Presbyterian
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
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Utah
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Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
- Intermountain Medical Center
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- - Diagnosi di nHCM (ventricolo sinistro ipertrofico e non dilatato in assenza di causa sistemica o altra causa nota), con spessore della parete LV ≥ 15 mm allo screening o ≥ 13 mm con una storia familiare positiva di HCM.
- Età pari o superiore a 18 anni, peso corporeo > 45 kg
- LVEF documentata ≥ 55% allo screening come determinato dal laboratorio centrale eco
- Gradiente LVOT < 30 mmHg a riposo E durante Valsalva E post-esercizio
- Classe funzionale NYHA II o III
- NT-proBNP elevato a riposo
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di sincope, tachiaritmia ventricolare sostenuta con esercizio, malattia coronarica ostruttiva o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi
- Anamnesi di arresto cardiaco improvviso rianimato in qualsiasi momento o scarica appropriata nota di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) entro 6 mesi prima dello screening
- Trattamento in corso con disopiramide o ranolazina (entro 14 giorni prima dello screening)
- Trattamento in corso o pianificato durante lo studio con una combinazione di beta-bloccanti e bloccanti dei canali del calcio
- È stato trattato con riduzione invasiva del setto (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto con alcol [ASA]) entro 6 mesi prima dello screening
- Storia di LVOT a riposo o post-esercizio >30 mmHg a meno che non venga successivamente trattato mediante riduzione del setto
- Ha QTc Fridericia (QTcF)> 480 ms o qualsiasi altra anomalia dell'ECG considerata dallo sperimentatore come un rischio per la sicurezza dei partecipanti (p. es., blocco atrioventricolare di secondo grado di tipo II)
- Ha una fibrillazione atriale persistente o permanente non in terapia anticoagulante per almeno 4 settimane prima dello screening e/o non adeguatamente controllata in frequenza entro 1 anno dallo screening
- Anamnesi di malattia maligna clinicamente significativa entro 10 anni come carcinoma cutaneo a cellule squamose o basocellulare non metastatico
- Anamnesi o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del medico di MyoKardia, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto o interferirebbe con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo 1
Trattamento attivo per i partecipanti con concentrazione minima target di base
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MYK-461
Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo 2
Trattamento attivo per i partecipanti con una concentrazione minima target più elevata
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MYK-461
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Gruppo placebo
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Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso emergente durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
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Questa è la percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
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Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
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Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso serio emergente dal trattamento (STEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
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Questa è la percentuale di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso grave emergente dal trattamento (STEAE)
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Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 marzo 2018
Completamento primario (Effettivo)
7 gennaio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
7 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 febbraio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
22 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 agosto 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 luglio 2022
Ultimo verificato
1 luglio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MYK-461-006
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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