Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af Mavacamten hos voksne med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14. juli 2022 opdateret af: MyoKardia, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, koncentrationsstyret, eksplorativ undersøgelse af Mavacameten hos patienter med symptomatisk non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) og bevaret venstre ventrikulær ejektionsfraktion

Dette er et multicenter, eksplorativt, randomiseret, dobbeltblindt studie af administration af mavacamten hos 60 deltagere med symptomatisk nHCM randomiseret til at modtage et 16-ugers forløb med mavacamten-doser titreret til at opnå 1 ud af 2 mållægemiddelkoncentrationer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University Of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med nHCM (hypertrofieret og ikke-dilateret venstre ventrikel i fravær af systemisk eller anden kendt årsag), med LV-vægtykkelse ≥ 15 mm ved screening eller ≥ 13 mm med en positiv familiehistorie med HCM.
  • Alder 18 og derover, kropsvægt > 45 kg
  • Dokumenteret LVEF ≥ 55 % ved screeningen som bestemt af ekko central lab
  • LVOT-gradient < 30 mmHg i hvile OG under Valsalva OG efter træning
  • NYHA funktionsklasse II eller III
  • Forhøjet NT-proBNP i hvile

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese med synkope, vedvarende ventrikulær takyarytmi med træning, obstruktiv koronararteriesygdom eller myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder
  • Anamnese med genoplivet pludseligt hjertestop på ethvert tidspunkt eller kendt passende implanterbar cardioverter defibrillator (ICD) udledning inden for 6 måneder før screening
  • Nuværende behandling med disopyramid eller ranolazin (inden for 14 dage før screening)
  • Aktuel eller planlagt behandling under studiet med en kombination af betablokkere og calciumkanalblokkere
  • Er blevet behandlet med invasiv septal reduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkohol septal ablation [ASA]) inden for 6 måneder før screening
  • Anamnese med hvile eller post-motion LVOT >30 mmHg, medmindre det efterfølgende behandles med septal reduktion
  • Har QTc Fridericia (QTcF) >480 ms eller enhver anden EKG-abnormitet, som undersøgeren vurderer, udgør en risiko for deltagernes sikkerhed (f.eks. andengrads atrioventrikulær blok type II)
  • Har vedvarende eller permanent atrieflimren, der ikke har været på antikoagulering i mindst 4 uger før screening og/eller ikke tilstrækkeligt frekvenskontrolleret inden for 1 år efter screening
  • Anamnese med klinisk signifikant malign sygdom inden for 10 år, såsom ikke-metastatisk kutan pladecelle- eller basalcellecarcinom
  • Anamnese eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom, som efter investigatorens eller MyoKardia-lægens mening ville udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1
Aktiv behandling for deltagere med basemål dalkoncentration
Medicin: mavacamten
MYK-461
Andre navne:
  • MYK-461
Eksperimentel: Gruppe 2
Aktiv behandling til deltagere med højere målkoncentration
Medicin: mavacamten
MYK-461
Andre navne:
  • MYK-461
Placebo komparator: Placebo
Placebo gruppe
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplevede mindst én behandlings-emergent bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Fra første dosis til 8 uger efter sidste dosis (op til 24 uger)
Dette er procentdelen af ​​deltagere, der har oplevet mindst én behandlingsfremkaldende bivirkning (TEAE)
Fra første dosis til 8 uger efter sidste dosis (op til 24 uger)
Procentdel af deltagere, der oplevede mindst én alvorlig behandlingsfremkommet bivirkning (STEAE)
Tidsramme: Fra første dosis til 8 uger efter sidste dosis (op til 24 uger)
Dette er procentdelen af ​​deltagere, der oplevede mindst én alvorlig behandlingsudløst bivirkning (STEAE)
Fra første dosis til 8 uger efter sidste dosis (op til 24 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MYK-461-006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner