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Une étude de phase 2 sur le mavacamten chez des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM) symptomatique (MAVERICK-HCM)

14 juillet 2022 mis à jour par: MyoKardia, Inc.

Une étude exploratoire randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, guidée par la concentration, portant sur le mavacameten chez des patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM) symptomatique et de fraction d'éjection ventriculaire gauche préservée

Il s'agit d'une étude multicentrique, exploratoire, randomisée et en double aveugle de l'administration de mavacamten chez 60 participants atteints de nHCM symptomatique randomisés pour recevoir un traitement de 16 semaines de doses de mavacamten titrées pour atteindre 1 des 2 concentrations cibles de médicament.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

59

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostiqué avec nHCM (ventricule gauche hypertrophié et non dilaté en l'absence de cause systémique ou autre cause connue), avec une épaisseur de paroi LV ≥ 15 mm au dépistage ou ≥ 13 mm avec des antécédents familiaux positifs de HCM.
  • 18 ans et plus, poids corporel > 45 kg
  • FEVG documentée ≥ 55 % lors du dépistage tel que déterminé par le laboratoire central d'écho
  • Gradient LVOT < 30 mmHg au repos ET pendant Valsalva ET après l'effort
  • Classe fonctionnelle NYHA II ou III
  • NT-proBNP élevé au repos

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents de syncope, de tachyarythmie ventriculaire soutenue à l'effort, de maladie coronarienne obstructive ou d'infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois
  • Antécédents d'arrêt cardiaque soudain ressuscité à tout moment ou décharge appropriée connue du défibrillateur automatique implantable (DCI) dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Traitement actuel avec disopyramide ou ranolazine (dans les 14 jours précédant le dépistage)
  • Traitement en cours ou prévu au cours de l'étude avec une combinaison de bêta-bloquants et d'inhibiteurs calciques
  • A été traité par réduction septale invasive (myectomie chirurgicale ou ablation septale percutanée à l'alcool [ASA]) dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Antécédents de LVOT au repos ou post-exercice> 30 mmHg sauf traitement ultérieur par réduction septale
  • A QTc Fridericia (QTcF)> 480 ms ou toute autre anomalie ECG considérée par l'investigateur comme présentant un risque pour la sécurité des participants (par exemple, bloc auriculo-ventriculaire du deuxième degré de type II)
  • A une fibrillation auriculaire persistante ou permanente sans anticoagulation pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et/ou dont la fréquence n'est pas suffisamment contrôlée dans l'année suivant le dépistage
  • Antécédents de maladie maligne cliniquement significative dans les 10 ans, comme un carcinome épidermoïde cutané non métastatique ou un carcinome basocellulaire
  • Antécédents ou preuve de tout autre trouble, état ou maladie cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur ou du médecin MyoKardia, poserait un risque pour la sécurité du sujet ou interférerait avec l'évaluation, les procédures ou l'achèvement de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1
Traitement actif pour les participants avec une concentration minimale cible de base
Médicament: mavacamten
MYK-461
Autres noms:
  • MYK-461
Expérimental: Groupe 2
Traitement actif pour les participants avec une concentration minimale cible plus élevée
Médicament: mavacamten
MYK-461
Autres noms:
  • MYK-461
Comparateur placebo: Placebo
Groupe placebo
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant subi au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE)
Délai: De la première dose à 8 semaines après la dernière dose (jusqu'à 24 semaines)
Il s'agit du pourcentage de participants qui ont subi au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE)
De la première dose à 8 semaines après la dernière dose (jusqu'à 24 semaines)
Pourcentage de participants ayant subi au moins un événement indésirable grave lié au traitement (STEAE)
Délai: De la première dose à 8 semaines après la dernière dose (jusqu'à 24 semaines)
Il s'agit du pourcentage de participants qui ont subi au moins un événement indésirable grave lié au traitement (STEAE)
De la première dose à 8 semaines après la dernière dose (jusqu'à 24 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MyoKardia, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

7 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

7 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2018

Première publication (Réel)

22 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MYK-461-006

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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