Rozšířená studie Mavacamten (MYK-461) u dospělých se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií dříve zapsanou v PIONEER (PIONEER-OLE)
6. ledna 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Otevřená rozšiřující studie Mavacamten (MYK-461) u dospělých se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií dříve zařazených do studie MYK-461-004 (PIONEER)
Toto je multicentrická otevřená studie podávání mavacamtenu u účastníků se symptomatickou obstrukční HCM (oHCM), kteří se dříve účastnili studie MYK-461-004 (PIONEER-HCM).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Local Institution - 0003
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Local Institution - 0002
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dokončená studie MYK-461-004. Předchozí účast v neintervenční observační studii je povolena.
- Tělesná hmotnost > 45 kg při screeningu
- Má bezpečnostní laboratorní parametry (chemie a hematologie) v normálních mezích
Klíčová kritéria vyloučení:
- Má QTcF > > 500 ms nebo jakoukoli jinou abnormalitu EKG, kterou zkoušející považuje za riziko pro bezpečnost subjektu (např. atrioventrikulární blok druhého stupně typu II)
- Od zařazení do studie MYK-461-004 se u něj vyvinula obstrukční choroba koronárních tepen (> 70% stenóza v jedné nebo více tepnách) nebo známá středně těžká nebo těžká stenóza aortální chlopně
- Od zařazení do studie MYK-461-004 se u něj vyvinul jakýkoli akutní nebo závažný komorbidní stav (např. závažná infekce nebo hematologická, renální, metabolická, gastrointestinální nebo endokrinní dysfunkce), který by podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru představoval riziko pro bezpečnost subjektu nebo narušení hodnocení, postupů nebo dokončení studie
- Od zařazení do studie MYK-461-004 se vyvinulo klinicky významné maligní onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: mavacamten (MYK-461)
|
tobolky mavacamten
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od první dávky do konce léčby + 56 dní (přibližně v průměru 240 týdnů)
|
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt; nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost při jakékoli dávce, která:
|
Od první dávky do konce léčby + 56 dní (přibližně v průměru 240 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří měli kardiovaskulární úmrtí
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří zemřeli na kardiovaskulární příčiny.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří zažili náhlou smrt
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří zažili náhlou smrt
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří byli hospitalizováni z kardiovaskulárních důvodů.
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří byli hospitalizováni z kardiovaskulárních důvodů.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků se srdečním selháním v důsledku systolické dysfunkce, definované jako asymptomatické LVEF < 50 %
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků se srdečním selháním v důsledku systolické dysfunkce, definovaný jako asymptomatická LVEF < 50 %
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků s LVEF < 50 % měřeno echokardiografií.
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků s LVEF < 50 % měřeno echokardiografií.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří prodělali infarkt myokardu
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří prodělali infarkt myokardu.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků s komorovými arytmiemi.
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Typy komorových arytmií měřených v tomto koncovém bodě budou: Komorová tachykardie Fibrilace komor Ventrikulární flutter |
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří zažili synkopu
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří zažili synkopu. Synkopa bude definována jako účastníci, kteří zažili závratě nebo ortostatickou hypotenzi. |
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří zažili záchvaty
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří prodělali záchvaty.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků, kteří prodělali mrtvici
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků, kteří prodělali mrtvici.
|
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Počet účastníků se změnou intervalů QT a QTcF.
Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
Počet účastníků se změnou intervalů QTcF. QTcF: Elektrokardiografický nález, kdy QT interval korigoval podle srdeční frekvence pomocí Fridericiina vzorce. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = Dechová frekvence QT interval: komorová depolarizace plus komorová repolarizace Normální rozsah: 400 až 460 ms |
Od první dávky do konce studie (přibližně 260 týdnů)
|
|
Gradient výtokového traktu levé komory (LVOT) po cvičení v průběhu času
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
Počet účastníků se změnami gradientu výtokového traktu levé komory po zátěži (LVOT) v průběhu času
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
|
Gradient klidového výtokového traktu levé komory (LVOT) v průběhu času
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
Gradient klidového výtokového traktu levé komory (LVOT) v průběhu času
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
|
Gradient po Valsalvově výtokovém traktu levé komory (LVOT) v průběhu času
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
Gradient po Valsalvově výtokovém traktu levé komory (LVOT) v průběhu času
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 48, týden 72, týden 156, týden 204 a týden 252
|
|
Účastníci s >= 1 vylepšením funkční třídy NYHA
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
Účastníci s >= 1 vylepšením funkční třídy NYHA. Funkční klasifikace srdečního selhání podle NYHA přiřazuje účastníky do 1 ze 4 kategorií na základě symptomů účastníka. Třída 1: Bez omezení fyzické aktivity. Běžná fyzická aktivita nezpůsobuje nepřiměřenou únavu, bušení srdce, dušnost (dušnost). Třída 2: Mírné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu. Běžná fyzická aktivita má za následek únavu, bušení srdce, dušnost (dušnost). Třída 3: Výrazné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu. Méně než běžná aktivita způsobuje únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída 4: Není schopen vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez nepohodlí. Příznaky srdečního selhání v klidu. Pokud je prováděna jakákoli fyzická aktivita, nepohodlí se zvyšuje. |
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
|
Průměrná změna od základní linie v celkovém skóre KCCQ PRO.
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) je samoobslužný dotazník o 23 položkách, který měří, jak účastníci vnímají svůj zdravotní stav, včetně symptomů srdečního selhání (HF), dopad na fyzické a sociální funkce a jak jejich HF ovlivňuje kvalitu. života.
KCCQ kvantifikuje 7 domén: fyzická omezení (6 položek), stabilita symptomů (1 položka), frekvence symptomů (4 položky), zátěž symptomů (3 položky), vlastní účinnost (2 položky), kvalita života (3 položky) a sociální omezení (4 položky).
Skóre bylo generováno pro každou doménu a škálováno od 0 do 100, přičemž 0 označovalo nejhorší a 100 nejlepší možný stav.
Celkové skóre KCCQ Pro je průměrem všech domén, frekvence symptomů a skóre zátěže symptomů a transformováno na jediné skóre, které se pohybovalo od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší možný stav), kde vyšší skóre odráželo lepší zdravotní stav.
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v séru NT-proBNP.
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
Průměrná změna od výchozí hodnoty v hladinách N-terminálního pro B natriuretického peptidu v séru.
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
|
Počet účastníků, kteří podstoupili septální redukční terapii
Časové okno: 252 týdnů
|
Počet účastníků, kteří podstoupili septální redukční terapii
|
252 týdnů
|
|
Plazmová koncentrace Mavacamen přesčas
Časové okno: Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
Plazmatická koncentrace Mavacamenu přesčas
|
Ve výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 24, týden 48, týden 72, týden 96, týden 120, týden 144, týden 156, týden 180, týden 204, týden 228 a týden 252
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
9. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
9. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CV027-008
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .