Utvidelsesstudie av Mavacamten (MYK-461) hos voksne med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati tidligere registrert i PIONEER (PIONEER-OLE)
6. januar 2025 oppdatert av: Bristol-Myers Squibb
En åpen utvidelsesstudie av Mavacamten (MYK-461) hos voksne med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati som tidligere var registrert i studien MYK-461-004 (PIONEER)
Dette er en multisenter åpen studie av administrering av mavacamten hos deltakere med symptomatisk obstruktiv HCM (oHCM) som tidligere deltok i studien MYK-461-004 (PIONEER-HCM).
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
13
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Local Institution - 0003
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Local Institution - 0002
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Fullført studie MYK-461-004. Forutgående deltakelse i en ikke-intervensjonell observasjonsstudie er tillatt.
- Kroppsvekt > 45 kg ved Screening
- Har sikkerhetslaboratorieparametere (kjemi og hematologi) innenfor normale grenser
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har QTcF > > 500 ms eller andre EKG-avvik som etterforskeren vurderer å utgjøre en risiko for pasientens sikkerhet (f.eks. annengrads atrioventrikulær blokkering type II)
- Har siden innmelding til studie MYK-461-004 utviklet obstruktiv koronarsykdom (> 70 % stenose i en eller flere arterier) eller kjent moderat eller alvorlig aortaklaffstenose
- Siden innmelding til studie MYK-461-004 har utviklet enhver akutt eller alvorlig komorbid tilstand (f.eks. større infeksjon eller hematologisk, nyre-, metabolsk, gastrointestinal eller endokrin dysfunksjon) som etter utrederens eller den medisinske overvåkerens oppfatning vil utgjøre en risiko for fagets sikkerhet eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen
- Siden registreringen til studien har MYK-461-004 utviklet en klinisk signifikant malign sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapsler
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events og Treatment Emergent Adverse Events
Tidsramme: Fra første dose til slutten av behandlingen + 56 dager (omtrent et gjennomsnitt på 240 uker)
|
AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt; det trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse ved enhver dose som:
|
Fra første dose til slutten av behandlingen + 56 dager (omtrent et gjennomsnitt på 240 uker)
|
|
Antall deltakere som hadde kardiovaskulær død
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som hadde dødd på grunn av kardiovaskulære årsaker.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som opplevde plutselig død
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som opplevde plutselig død
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som ble innlagt på sykehus av kardiovaskulære årsaker.
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som ble innlagt på sykehus av kardiovaskulære årsaker.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere med hjertesvikt på grunn av systolisk dysfunksjon, definert som asymptomatisk LVEF < 50 %
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere med hjertesvikt på grunn av systolisk dysfunksjon, definert som asymptomatisk LVEF < 50 %
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere med LVEF < 50 % målt ved ekkokardiografi.
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere med LVEF < 50 % målt ved ekkokardiografi.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som ble opplevd hjerteinfarkt
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som opplevde hjerteinfarkt.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere med ventrikulære arytmier.
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Typer ventrikulære arytmier målt i dette endepunktet vil være: Ventrikkeltakykardi Ventrikkelflimmer Ventrikkelflutter |
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som opplevde synkope
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som opplevde synkope. Synkope vil bli definert som deltakere som opplevde svimmelhet eller ortostatisk hypotensjon. |
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som opplevde anfall
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som har opplevd anfall.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere som fikk hjerneslag
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere som fikk hjerneslag.
|
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Antall deltakere med endring i QT- og QTcF-intervaller.
Tidsramme: Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
Antall deltakere med endring i QTcF-intervaller. QTcF: Et elektrokardiografisk funn der QT-intervallet korrigerte for hjertefrekvens ved hjelp av Fridericias formel. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = Respirasjonsfrekvens QT-intervall: Ventrikulær depolarisering pluss ventrikulær repolarisering Normalt område: 400 til 460 msek. |
Fra første dose til slutten av studien (omtrent 260 uker)
|
|
Etter trening venstre ventrikulær utstrømningstrakt (LVOT) Gradient over tid
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
Antall deltakere med endringer i post-trening venstre ventrikkel utløpskanal (LVOT) gradient over tid
|
Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
|
Hvilende venstre ventrikulære utstrømningskanal (LVOT) gradient over tid
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
Hvilende venstre ventrikkel utstrømningskanal (LVOT) gradient over tid
|
Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
|
Post Valsalva venstre ventrikulære utstrømningstrakt (LVOT) gradient over tid
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
Post Valsalva venstre ventrikkel utstrømningskanal (LVOT) gradient over tid
|
Ved baseline, uke 4, uke 48, uke 72, uke 156, uke 204 og uke 252
|
|
Deltakere med >= 1 NYHA funksjonsklasseforbedring
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
Deltakere med >= 1 NYHA funksjonsklasse forbedring. NYHA funksjonell klassifisering av hjertesvikt tildeler deltakerne 1 av 4 kategorier basert på deltakerens symptomer. Klasse 1: Ingen begrensning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaker ikke unødig tretthet, hjertebank, dyspné (pustebesvær). Klasse 2: Litt begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Vanlig fysisk aktivitet resulterer i tretthet, hjertebank, dyspné (pustebesvær). Klasse 3: Markert begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Mindre aktivitet enn vanlig forårsaker tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse 4: Kan ikke utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjertesvikt i hvile. Hvis det utføres fysisk aktivitet, øker ubehaget. |
Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den samlede KCCQ PRO-poengsummen.
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) er et selvadministrert spørreskjema med 23 elementer som måler deltakerens oppfatning av deres helsestatus, inkludert deres hjertesvikt (HF) symptomer, innvirkning på fysisk og sosial funksjon og hvordan deres HF påvirker kvaliteten av livet.
KCCQ kvantifiserer 7 domener: fysiske begrensninger (6 elementer), symptomstabilitet (1 elementer), symptomfrekvens (4 elementer), symptombyrde (3 elementer), selveffektivitet (2 elementer), livskvalitet (3 elementer) og sosial begrensninger (4 elementer).
Poeng ble generert for hvert domene og skalert fra 0 til 100, hvor 0 angir den dårligste og 100 den best mulige statusen.
Samlet KCCQ Pro-poengsum er gjennomsnittet av alle domenene, symptomfrekvens og symptombyrdescore, og transformert til en enkelt poengsum som varierte fra 0 (dårligst) til 100 (best mulig status), der den høyere poengsummen reflekterte bedre helsestatus.
|
Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i serum NT-proBNP.
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i serum N-terminal pro B-type natriuretiske peptidnivåer.
|
Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
|
Antall deltakere som mottok septalreduksjonsterapi
Tidsramme: 252 uker
|
Antall deltakere som fikk septumreduksjonsterapi
|
252 uker
|
|
Plasmakonsentrasjon av Mavacamen overtid
Tidsramme: Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
Plasmakonsentrasjon av Mavacamen overtid
|
Ved baseline, uke 4, uke 8, uke 24, uke 48, uke 72, uke 96, uke 120, uke 144, uke 156, uke 180, uke 204, uke 228 og uke 252
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. april 2018
Primær fullføring (Faktiske)
9. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
9. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. april 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2018
Først lagt ut (Faktiske)
12. april 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CV027-008
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .