Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van Mavacamten (MYK-461) bij volwassenen met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie die eerder waren opgenomen in PIONEER (PIONEER-OLE)

6 januari 2025 bijgewerkt door: Bristol-Myers Squibb

Een open-label extensieonderzoek van Mavacamten (MYK-461) bij volwassenen met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie die eerder waren opgenomen in onderzoek MYK-461-004 (PIONEER)

Dit is een multicenter open-label studie van de toediening van mavacamten bij deelnemers met symptomatische obstructieve HCM (oHCM) die eerder deelnamen aan studie MYK-461-004 (PIONEER-HCM).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Local Institution - 0002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Onderzoek MYK-461-004 afgerond. Voorafgaande deelname aan een niet-interventionele observationele studie is toegestaan.
  • Lichaamsgewicht > 45 kg bij Screening
  • Heeft veiligheidslaboratoriumparameters (chemie en hematologie) binnen normale grenzen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Heeft een QTcF > > 500 ms of een andere ECG-afwijking die volgens de onderzoeker een risico vormt voor de veiligheid van de proefpersoon (bijv. tweedegraads atrioventriculair blok type II)
  • Heeft sinds deelname aan onderzoek MYK-461-004 een obstructieve coronaire hartziekte (> 70% stenose in een of meer slagaders) of bekende matige of ernstige aortaklepstenose ontwikkeld
  • Heeft sinds inschrijving voor onderzoek MYK-461-004 een acute of ernstige comorbide aandoening ontwikkeld (bijv. ernstige infectie of hematologische, nier-, metabole, gastro-intestinale of endocriene disfunctie) die naar de mening van de onderzoeker of medische monitor zou kunnen een risico vormen voor de veiligheid van proefpersonen of de studieevaluatie, -procedures of -afronding verstoren
  • Sinds opname in onderzoek MYK-461-004 heeft zich een klinisch significante kwaadaardige ziekte ontwikkeld

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: mavacamten (MYK-461)
Geneesmiddel: mavacamten
mavacamten-capsules
Andere namen:
  • MYK-461

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen tijdens de behandeling en ernstige bijwerkingen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot het einde van de behandeling + 56 dagen (ongeveer gemiddeld 240 weken)

Bijwerking wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product krijgt toegediend; er hoeft niet noodzakelijkerwijs een causaal verband te bestaan ​​met deze behandeling.

Een SAE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij elke dosis die:

  • Resultaten in de dood
  • Is onmiddellijk levensbedreigend (waardoor de deelnemer een onmiddellijk risico loopt te overlijden als gevolg van de gebeurtenis zoals deze zich heeft voorgedaan)
  • Vereist ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname
  • Resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of onvermogen of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren
  • Resulteert in een aangeboren afwijking of geboorteafwijking
  • Is een belangrijke medische gebeurtenis die mogelijk niet tot de dood leidt, niet levensbedreigend is of ziekenhuisopname vereist, maar die wel als een SAE kan worden beschouwd wanneer deze, op basis van passend medisch oordeel, medische of chirurgische interventie vereist om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen .
Van de eerste dosis tot het einde van de behandeling + 56 dagen (ongeveer gemiddeld 240 weken)
Aantal deelnemers met cardiovasculaire dood
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat was overleden als gevolg van cardiovasculaire redenen.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met een plotselinge dood
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat een plotselinge dood heeft ervaren
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat om cardiovasculaire redenen in het ziekenhuis werd opgenomen.
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat om cardiovasculaire redenen in het ziekenhuis werd opgenomen.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met hartfalen als gevolg van systolische disfunctie, gedefinieerd als asymptomatische LVEF < 50%
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met hartfalen als gevolg van systolische disfunctie, gedefinieerd als asymptomatische LVEF < 50%
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met LVEF < 50%, gemeten met echocardiografie.
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met LVEF < 50% zoals gemeten met echocardiografie.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat een myocardinfarct heeft gehad
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat een hartinfarct heeft doorgemaakt.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met ventriculaire aritmieën.
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)

De typen ventriculaire aritmieën die bij dit eindpunt worden gemeten, zijn:

Ventriculaire tachycardie Ventriculaire fibrillatie Ventriculaire flutter
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat syncope heeft ervaren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)

Aantal deelnemers dat syncope ervoer.

Syncope wordt gedefinieerd als deelnemers die duizeligheid of orthostatische hypotensie ervoeren.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers die aanvallen hebben ervaren
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat epilepsieaanvallen ondervond.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers die een beroerte hebben gehad
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers dat een beroerte heeft gehad.
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Aantal deelnemers met een verandering in QT- en QTcF-intervallen.
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)

Aantal deelnemers met een verandering in QTcF-intervallen.

QTcF: een elektrocardiografische bevinding waarbij het QT-interval gecorrigeerd wordt voor de hartslag met behulp van de formule van Fridericia. QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = Ademhalingsfrequentie

QT-interval: Ventriculaire depolarisatie plus ventriculaire repolarisatie Normaal bereik: 400 tot 460 msec
Vanaf de eerste dosis tot het einde van de studie (ongeveer 260 weken)
Post-oefening Linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) Gradiënt in de tijd
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Aantal deelnemers met veranderingen in de gradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) na inspanning in de loop van de tijd
Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Rustende linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) gradiënt in de tijd
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Rustende gradiënt van het linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) in de loop van de tijd
Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Post-Valsalva linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) gradiënt in de tijd
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Post-Valsalva linkerventrikeluitstroomkanaal (LVOT) gradiënt in de loop van de tijd
Bij baseline, week 4, week 48, week 72, week 156, week 204 en week 252
Deelnemers met >= 1 verbetering van de NYHA-functieklasse
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252

Deelnemers met >= 1 verbetering van de NYHA-functieklasse.

De NYHA Functionele Classificatie van hartfalen wijst deelnemers toe aan 1 van de 4 categorieën op basis van de symptomen van de deelnemer.

Klasse 1: Geen beperking van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakt geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, dyspnoe (kortademigheid).

Klasse 2: Lichte beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust. Gewone fysieke activiteit resulteert in vermoeidheid, hartkloppingen, dyspnoe (kortademigheid).

Klasse 3: Duidelijke beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust. Minder dan gewone activiteit veroorzaakt vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid.

Klasse 4: Niet in staat enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartfalen in rust. Als er enige fysieke activiteit wordt ondernomen, neemt het ongemak toe.
Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele KCCQ PRO-score.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
De Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) is een zelf in te vullen vragenlijst met 23 items die de perceptie van de deelnemer meet van zijn of haar gezondheidsstatus, inclusief de symptomen van hartfalen (HF), de impact op het fysieke en sociale functioneren en hoe hun HF de kwaliteit van hun leven beïnvloedt. van het leven. KCCQ kwantificeert 7 domeinen: fysieke beperkingen (6 items), symptoomstabiliteit (1 item), symptoomfrequentie (4 items), symptoomlast (3 items), zelfeffectiviteit (2 items), kwaliteit van leven (3 items) en sociale beperkingen (4 items). Voor elk domein werden scores gegenereerd en geschaald van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtste en 100 de best mogelijke status aangeeft. De algehele KCCQ Pro-score is het gemiddelde van alle domeinen, symptoomfrequentie en symptoomlastscores, en omgezet in een enkele score die varieert van 0 (slechtste) tot 100 (de best mogelijke status), waarbij de hogere score een betere gezondheidsstatus weerspiegelde.
Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum NT-proBNP.
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum N-terminale pro B-type natriuretische peptideniveaus.
Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
Aantal deelnemers dat septumreductietherapie ontving
Tijdsspanne: 252 weken
Aantal deelnemers dat septumreductietherapie ontving
252 weken
Plasmaconcentratie van Mavacamen Overwerk
Tijdsspanne: Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252
Plasmaconcentratie van Mavacamen overuren
Bij baseline, week 4, week 8, week 24, week 48, week 72, week 96, week 120, week 144, week 156, week 180, week 204, week 228 en week 252

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CV027-008

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren