Mavacamtenin (MYK-461) laajennustutkimus aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia ja jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet PIONEER-ohjelmaan (PIONEER-OLE)
maanantai 6. tammikuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb
Avoin laajennustutkimus Mavacamtenista (MYK-461) aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia, jotka oli aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen MYK-461-004 (PIONEER)
Tämä on avoin monikeskustutkimus mavakamtenin antamisesta osallistujille, joilla on oireinen obstruktiivinen HCM (oHCM), jotka osallistuivat aiemmin tutkimukseen MYK-461-004 (PIONEER-HCM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Local Institution - 0003
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Local Institution - 0002
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Valmistunut tutkimus MYK-461-004. Aiempi osallistuminen ei-interventiotutkimukseen on sallittua.
- Paino seulonnassa > 45 kg
- Turvallisuuslaboratorioparametrit (kemia ja hematologia) ovat normaaleissa rajoissa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- QTcF > > 500 ms tai mikä tahansa muu EKG-poikkeama, jonka tutkija katsoo aiheuttavan riskin tutkittavan turvallisuudelle (esim. toisen asteen eteiskammiokatkos tyyppi II)
- Hänellä on tutkimukseen MYK-461-004 ilmoittautumisen jälkeen kehittynyt ahtauttava sepelvaltimotauti (> 70 % ahtauma yhdessä tai useammassa valtimossa) tai tunnettu kohtalainen tai vaikea aorttaläpän ahtauma
- Hän on tutkimukseen MYK-461-004 ilmoittautumisen jälkeen kehittänyt minkä tahansa akuutin tai vakavan samanaikaisen sairauden (esim. vakavan infektion tai hematologisen, munuaisten, aineenvaihdunnan, maha-suolikanavan tai endokriinisen toimintahäiriön), joka tutkijan tai lääkärin tarkkailijan mielestä aiheuttaisi riski koehenkilön turvallisuudelle tai häiritä tutkimuksen arviointia, menettelyjä tai loppuun saattamista
- Tutkimukseen MYK-461-004 ilmoittautumisen jälkeen on kehittynyt kliinisesti merkittävä pahanlaatuinen sairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapselit
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon saaneiden määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta hoidon loppuun + 56 päivää (noin keskimäärin 240 viikkoa)
|
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmistetta; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. SAE määritellään mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma millä tahansa annoksella, joka:
|
Ensimmäisestä annoksesta hoidon loppuun + 56 päivää (noin keskimäärin 240 viikkoa)
|
|
Sydän- ja verisuoniperäisen kuoleman saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Sydän- ja verisuonisairauksiin kuolleiden osallistujien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Äkillisen kuoleman kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Äkillisen kuoleman kokeneiden osallistujien määrä
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Kardiovaskulaarisista syistä sairaalahoitoon joutuneiden osallistujien määrä.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Kardiovaskulaarisista syistä sairaalahoitoon joutuneiden osallistujien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Systolisesta toimintahäiriöstä johtuvaa sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien määrä, joka on määritelty oireettomaksi LVEF:ksi < 50 %
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Systolisesta toimintahäiriöstä johtuvaa sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien määrä, joka määritellään oireettomiksi LVEF-arvoiksi < 50 %
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla LVEF < 50 % kaikukardiografialla mitattuna.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Osallistujien lukumäärä, joiden LVEF < 50 % mitattuna kaikukardiografialla.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Sydäninfarktin kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Sydäninfarktin kokeneiden osallistujien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Kammioarytmioista kärsivien osallistujien määrä.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Tässä päätepisteessä mitatut kammiorytmihäiriötyypit ovat: Kammiotakykardia Kammiovärinä Kammiovärinä |
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Pyörtymistä kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat pyörtymistä. Pyörtyminen määritellään osallistujiksi, jotka kokivat huimausta tai ortostaattista hypotensiota. |
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Kohtausten kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Kohtausten kokeneiden osallistujien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Aivohalvauksia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Aivohalvauksia kokeneiden osallistujien määrä.
|
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Osallistujien määrä, joiden QT- ja QTcF-välit ovat muuttuneet.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
Osallistujien lukumäärä, joiden QTcF-aika on muuttunut. QTcF: Elektrokardiografinen löydös, jossa QT-aika korjattiin sykkeen mukaan Friderician kaavalla. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = Hengitystiheys QT-väli: kammion depolarisaatio plus kammion repolarisaatio Normaali alue: 400 - 460 ms |
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 260 viikkoa)
|
|
Harjoituksen jälkeinen vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientti ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
Niiden osallistujien määrä, joiden vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientti on muuttunut harjoituksen jälkeen ajan myötä
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
|
Lepäävän vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientti ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
Vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) lepogradientti ajan myötä
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
|
Post Valsalva vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientti ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
Valsalvan vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientti ajan myötä
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 48, viikko 72, viikko 156, viikko 204 ja viikko 252
|
|
Osallistujat, joilla on >= 1 NYHA-toimintoluokan parannus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
Osallistujat, joilla on >= 1 NYHA-toimintoluokan parannus. NYHA:n sydämen vajaatoiminnan toiminnallinen luokittelu jakaa osallistujat yhteen neljästä kategoriasta osallistujan oireiden perusteella. Luokka 1: Ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta tarpeetonta väsymystä, sydämentykytystä, hengenahdistusta (hengenahdistus). Luokka 2: Fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus. Mukava levossa. Tavallinen fyysinen aktiivisuus aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä, hengenahdistusta (hengenahdistus). Luokka 3: Huomattava fyysisen aktiivisuuden rajoitus. Mukava levossa. Tavallista harvempi toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka 4: Ei voi harjoittaa mitään fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta. Sydämen vajaatoiminnan oireet levossa. Jos harrastat fyysistä toimintaa, epämukavuus lisääntyy. |
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta KCCQ PRO:n kokonaispisteissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) on itse täytettävä 23 pisteen kyselylomake, joka mittaa osallistujan käsitystä terveydentilastaan, mukaan lukien sydämen vajaatoiminnan (HF) oireet, vaikutus fyysiseen ja sosiaaliseen toimintaan ja kuinka HF vaikuttaa laatuun. elämästä.
KCCQ mittaa 7 aluetta: fyysiset rajoitukset (6 kohdetta), oireiden vakaus (1 kohde), oireiden esiintymistiheys (4 kohdetta), oireiden kuormitus (3 kohdetta), itsetehokkuus (2 kohdetta), elämänlaatu (3 kohdetta) ja sosiaalinen rajoitukset (4 tuotetta).
Pisteet luotiin kullekin verkkotunnukselle ja skaalattiin 0:sta 100:aan, jolloin 0 tarkoittaa huonointa ja 100 parasta mahdollista tilaa.
KCCQ Pron kokonaispistemäärä on kaikkien alueiden, oireiden esiintymistiheyden ja oireiden kuormituspisteiden keskiarvo, ja se on muutettu yhdeksi pisteeksi, joka vaihteli 0:sta (pahin) 100:aan (paras mahdollinen tila), jossa korkeampi pistemäärä heijasti parempaa terveydentilaa.
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
|
Seerumin NT-proBNP:n keskimääräinen muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta seerumin N-terminaalisen pro B-tyypin natriureettisen peptidin tasoissa.
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
|
Välikalvon vähentämishoitoa saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 252 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat väliseinän pienennyshoitoa
|
252 viikkoa
|
|
Mavacamenin ylityön pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
Mavacamenin ylityön pitoisuus plasmassa
|
Lähtötilanteessa viikko 4, viikko 8, viikko 24, viikko 48, viikko 72, viikko 96, viikko 120, viikko 144, viikko 156, viikko 180, viikko 204, viikko 228 ja viikko 252
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 5. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CV027-008
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Hypertrofinen kardiomyopatia
-
University Medical Center GroningenAstraZenecaValmisSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatia, perhe | Fospholamban R14del CardiomyopathyAlankomaat