Расширенное исследование мавакамтена (MYK-461) у взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией, ранее включенных в исследование PIONEER (PIONEER-OLE)
6 января 2025 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb
Открытое расширенное исследование мавакамтена (MYK-461) у взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией, ранее включенных в исследование MYK-461-004 (PIONEER)
Это многоцентровое открытое исследование применения мавакамтена у участников с симптоматической обструктивной ГКМП (oHCM), которые ранее участвовали в исследовании MYK-461-004 (PIONEER-HCM).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
- Local Institution - 0003
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Local Institution - 0002
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Завершено исследование MYK-461-004. Допускается предварительное участие в неинтервенционном обсервационном исследовании.
- Масса тела > 45 кг при скрининге
- Лабораторные показатели безопасности (химия и гематология) находятся в пределах нормы.
Ключевые критерии исключения:
- Имеет QTcF > > 500 мс или любую другую аномалию ЭКГ, которая, по мнению исследователя, представляет риск для безопасности субъекта (например, атриовентрикулярная блокада II степени II типа)
- С момента включения в исследование MYK-461-004 развилась обструктивная болезнь коронарных артерий (> 70% стеноз в одной или нескольких артериях) или известный умеренный или тяжелый стеноз аортального клапана
- С момента включения в исследование MYK-461-004 у него развилось какое-либо острое или серьезное сопутствующее заболевание (например, серьезная инфекция или гематологическая, почечная, метаболическая, желудочно-кишечная или эндокринная дисфункция), которое, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, может представлять риск для безопасности субъекта или вмешательство в оценку, процедуры или завершение исследования
- С момента включения в исследование MYK-461-004 развилось клинически значимое злокачественное заболевание.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: мавакамтен (MYK-461)
|
мавакамтен капсулы
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения, и серьезными нежелательными явлениями, возникшими в ходе лечения
Временное ограничение: От первой дозы до окончания лечения + 56 дней (приблизительно в среднем 240 недель)
|
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт; оно не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. SAE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление при любой дозе, которое:
|
От первой дозы до окончания лечения + 56 дней (приблизительно в среднем 240 недель)
|
|
Количество участников, у которых была сердечно-сосудистая смерть
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Число участников, умерших по сердечно-сосудистым причинам.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, перенесших внезапную смерть
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников, перенесших внезапную смерть
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, госпитализированных по сердечно-сосудистым причинам.
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Число участников, госпитализированных по сердечно-сосудистым причинам.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников с сердечной недостаточностью из-за систолической дисфункции, определяемой как бессимптомная ФВ ЛЖ < 50%
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников с сердечной недостаточностью из-за систолической дисфункции, определяемой как бессимптомная ФВ ЛЖ < 50%
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников с ФВЛЖ <50% по данным эхокардиографии.
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников с ФВЛЖ <50% по данным эхокардиографии.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, перенесших инфаркт миокарда
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников, перенесших инфаркт миокарда.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников с желудочковыми аритмиями.
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Типы желудочковых аритмий, измеряемых в этой конечной точке, будут следующими: Желудочковая тахикардия Фибрилляция желудочков Трепетание желудочков |
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, у которых случился обморок
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников, у которых случился обморок. Обморок будет определяться как участники, которые испытали головокружение или ортостатическую гипотензию. |
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, у которых наблюдались судороги
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников, у которых наблюдались судороги.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников, перенесших инсульт
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников, перенесших инсульт.
|
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Количество участников с изменением интервалов QT и QTcF.
Временное ограничение: От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
Количество участников с изменением интервалов QTcF. QTcF: электрокардиографический результат, при котором интервал QT корректируется с учетом частоты сердечных сокращений с использованием формулы Фридериции. QTc = QT/∛(RR/1000) ЧР = частота дыхания Интервал QT: деполяризация желудочков плюс реполяризация желудочков. Нормальный диапазон: от 400 до 460 мс. |
От первой дозы до окончания исследования (приблизительно 260 недель)
|
|
Градиент выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после тренировки с течением времени
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
Количество участников с изменениями градиента выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после тренировки с течением времени
|
Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Градиент выносящего тракта левого желудочка в покое (LVOT) с течением времени
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
Градиент выносящего тракта левого желудочка (LVOT) в покое с течением времени
|
Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Градиент выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после Вальсальвы с течением времени
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
Градиент выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после Вальсальвы с течением времени
|
Исходно, на 4-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 156-й неделе, 204-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Участники с >= 1 улучшением функционального класса NYHA
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
Участники с улучшением функционального класса >= 1 по NYHA. Функциональная классификация сердечной недостаточности NYHA относит участников к 1 из 4 категорий в зависимости от симптомов участника. Класс 1: Никаких ограничений физической активности. Обычная физическая нагрузка не вызывает чрезмерной утомляемости, сердцебиения, одышки (одышки). Класс 2: Небольшое ограничение физической активности. Комфортно отдыхать. Обычная физическая активность приводит к усталости, сердцебиению, одышке (одышке). Класс 3: Выраженное ограничение физической активности. Комфортно отдыхать. Меньшая по сравнению с обычной активностью вызывает утомляемость, сердцебиение или одышку. Класс 4: Невозможно продолжать любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности в покое. Если предпринимаются какие-либо физические нагрузки, дискомфорт усиливается. |
Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Среднее изменение общего показателя KCCQ PRO по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
Анкета по кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ) представляет собой анкету из 23 пунктов, которую участники самостоятельно заполняют, измеряя восприятие участниками своего состояния здоровья, включая симптомы сердечной недостаточности (СН), влияние на физические и социальные функции, а также то, как СН влияет на качество жизни.
KCCQ количественно оценивает 7 доменов: физические ограничения (6 пунктов), стабильность симптомов (1 пункт), частота симптомов (4 пункта), тяжесть симптомов (3 пункта), самоэффективность (2 пункта), качество жизни (3 пункта) и социальные аспекты. ограничения (4 пункта).
Для каждого домена были получены баллы, масштабированные от 0 до 100, где 0 обозначает худший статус, а 100 — лучший из возможных.
Общий балл KCCQ Pro представляет собой среднее значение всех показателей, частоты симптомов и тяжести симптомов и преобразуется в единый балл, который варьируется от 0 (худший) до 100 (наилучший возможный статус), где более высокий балл отражает лучшее состояние здоровья.
|
Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Среднее изменение сывороточного NT-proBNP по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
Среднее изменение уровней N-концевого натрийуретического пептида B-типа в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
|
Количество участников, получивших септальную редукционную терапию
Временное ограничение: 252 недели
|
Количество участников, получивших терапию по уменьшению перегородки
|
252 недели
|
|
Плазменная концентрация мавакамена со временем
Временное ограничение: Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
Концентрация Мавакамена в плазме сверхурочно
|
Исходно, на 4-й неделе, 8-й неделе, 24-й неделе, 48-й неделе, 72-й неделе, 96-й неделе, 120-й неделе, 144-й неделе, 156-й неделе, 180-й неделе, 204-й неделе, 228-й неделе и 252-й неделе.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 апреля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 апреля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 апреля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CV027-008
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .