이전에 PIONEER에 등록된 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증이 있는 성인을 대상으로 Mavacamten(MYK-461)의 확장 연구 (PIONEER-OLE)
2025년 1월 6일 업데이트: Bristol-Myers Squibb
이전에 연구 MYK-461-004(PIONEER)에 등록된 증상성 폐쇄성 비대성 심근병증이 있는 성인을 대상으로 한 Mavacamten(MYK-461)의 공개 확장 연구
이는 이전에 연구 MYK-461-004(PIONEER-HCM)에 참여한 증상성 폐쇄성 HCM(oHCM) 환자를 대상으로 마바캄텐 투여에 대한 다기관 공개 라벨 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Local Institution - 0003
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Local Institution - 0002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 MYK-461-004 완료. 비개입 관찰 연구에 대한 사전 참여가 허용됩니다.
- 스크리닝 시 체중 > 45 kg
- 안전 실험실 매개변수(화학 및 혈액학)가 정상 범위 내에 있습니다.
주요 제외 기준:
- QTcF > > 500 ms 또는 연구자가 피험자 안전에 위험을 제기하는 것으로 간주하는 임의의 다른 ECG 이상이 있음(예: 2도 방실 차단 유형 II)
- 연구 MYK-461-004에 등록한 이후 폐쇄성 관상동맥 질환(하나 이상의 동맥에서 > 70% 협착) 또는 알려진 중등도 또는 중증 대동맥 판막 협착증이 발생했습니다.
- 연구 MYK-461-004에 등록한 이후 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 나타날 수 있는 급성 또는 심각한 동반이환 상태(예: 주요 감염 또는 혈액학적, 신장, 대사, 위장 또는 내분비 기능 장애)가 발생했습니다. 피험자 안전에 대한 위험 또는 연구 평가, 절차 또는 완료를 방해
- 연구 MYK-461-004에 등록한 이후 임상적으로 유의미한 악성 질환이 발생했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 마바캄텐(MYK-461)
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마바캄텐 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료를 받은 참가자 수 긴급 이상사례 및 치료 중 심각한 이상사례
기간: 첫 투여부터 치료 종료까지 + 56일 (평균 약 240주)
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AE는 의약품을 투여받은 임상 조사 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의됩니다. 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. SAE는 다음과 같은 용량에서 발생하는 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의됩니다.
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첫 투여부터 치료 종료까지 + 56일 (평균 약 240주)
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심혈관 사망을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심혈관 문제로 사망한 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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돌연사를 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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급사를 경험한 참가자 수
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심혈관 문제로 입원한 참가자 수.
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심혈관 문제로 입원한 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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무증상 LVEF < 50%로 정의되는 수축기 기능 장애로 인한 심부전이 있는 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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무증상 LVEF < 50%로 정의되는 수축기 기능 장애로 인한 심부전이 있는 참가자 수
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심장초음파검사로 측정한 LVEF가 50% 미만인 참가자 수.
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심장초음파검사로 측정한 LVEF가 50% 미만인 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심근경색을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심근경색을 경험한 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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심실 부정맥이 있는 참가자 수.
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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이 끝점에서 측정되는 심실 부정맥의 유형은 다음과 같습니다. 심실성 빈맥 심실세동 심실조동 |
첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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실신을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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실신을 경험한 참가자 수. 실신은 현기증이나 기립성 저혈압을 경험한 참가자로 정의됩니다. |
첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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발작을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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발작을 경험한 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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뇌졸중을 경험한 참가자 수
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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뇌졸중을 경험한 참가자 수.
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첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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QT 및 QTcF 간격이 변경된 참가자 수.
기간: 첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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QTcF 간격이 변경된 참가자 수. QTcF: Fridericia의 공식을 사용하여 심박수에 대해 QT 간격을 보정한 심전도 소견입니다. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = 호흡수 QT 간격: 심실 탈분극 + 심실 재분극 정상 범위: 400~460msec |
첫 번째 투여부터 연구 종료까지(약 260주)
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시간 경과에 따른 운동 후 좌심실 유출로(LVOT) 변화
기간: 기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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시간이 지남에 따라 운동 후 좌심실 유출로(LVOT) 기울기가 변화하는 참가자 수
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기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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시간 경과에 따른 휴식 좌심실 유출로(LVOT) 기울기
기간: 기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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시간 경과에 따른 휴식 좌심실 유출로(LVOT) 구배
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기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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시간 경과에 따른 Valsalva 좌심실 유출로(LVOT) 변화도
기간: 기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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시간 경과에 따른 Valsalva 좌심실 유출로(LVOT) 기울기
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기준 시점, 4주차, 48주차, 72주차, 156주차, 204주차 및 252주차
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NYHA 기능 클래스 개선이 1개 이상인 참가자
기간: 기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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1개 이상의 NYHA 기능 클래스 개선을 이룬 참가자. NYHA 심부전 기능 분류에서는 참가자의 증상을 기준으로 참가자를 4가지 범주 중 하나로 분류합니다. 1등급: 신체 활동에 제한이 없습니다. 일반적인 신체 활동은 과도한 피로, 심계항진, 호흡곤란(호흡곤란)을 유발하지 않습니다. 2등급: 신체 활동에 약간의 제한이 있습니다. 편안하게 쉬세요. 일상적인 신체 활동은 피로, 심계항진, 호흡 곤란(숨가쁨)을 유발합니다. 3등급: 신체 활동의 현저한 제한. 편안하게 쉬세요. 평소보다 적게 활동하면 피로, 심계항진 또는 호흡곤란이 발생합니다. 4등급: 불편함 없이 어떠한 신체 활동도 할 수 없습니다. 휴식시 심부전의 증상. 신체 활동을 하면 불편함이 증가합니다. |
기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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전체 KCCQ PRO 점수의 기준선 대비 평균 변화.
기간: 기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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KCCQ(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire)는 심부전(HF) 증상, 신체적, 사회적 기능에 미치는 영향, HF가 품질에 미치는 영향 등 건강 상태에 대한 참가자의 인식을 측정하는 자체 관리형 23개 항목 설문지입니다. 삶의.
KCCQ는 신체적 한계(6항목), 증상 안정성(1항목), 증상 빈도(4항목), 증상 부담(3항목), 자기 효능감(2항목), 삶의 질(3항목), 사회적 등 7개 영역을 정량화합니다. 제한 사항(4개 항목).
점수는 각 도메인에 대해 생성되었으며 0에서 100까지 확장되었습니다. 0은 최악의 상태를 나타내고 100은 가능한 최상의 상태를 나타냅니다.
전체 KCCQ Pro 점수는 모든 영역, 증상 빈도, 증상 부담 점수의 평균으로 0(최악)부터 100(최고 상태)까지의 단일 점수로 변환되며, 점수가 높을수록 건강 상태가 좋음을 나타냅니다.
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기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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혈청 NT-proBNP의 기준선 대비 평균 변화.
기간: 기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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혈청 N-말단 프로 B형 나트륨 이뇨 펩타이드 수준의 기준선 대비 평균 변화.
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기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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비중격 축소술 치료를 받은 참가자 수
기간: 252주
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비중격 축소술을 받은 참가자 수
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252주
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마바카멘의 혈장 농도 초과 근무
기간: 기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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초과근무 시 마바카멘의 혈장 농도
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기준 시점, 4주차, 8주차, 24주차, 48주차, 72주차, 96주차, 120주차, 144주차, 156주차, 180주차, 204주차, 228주차 및 252주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 9일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CV027-008
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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마바캄텐에 대한 임상 시험
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Bristol-Myers Squibb모집하지 않고 적극적으로
-
Bristol-Myers Squibb모병
-
University of Manchester모병심근 허혈 | 좌심실 유출관 폐쇄 | 비대성 폐쇄성 심근병증\(HOCM\)영국
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Shanghai Chest Hospital아직 모집하지 않음고주파 절제 | 폐쇄성 비대성 심근병증 | Mavacamten
-
Bristol-Myers Squibb모병