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Mavacamten (MYK-461) 在先前参加 PIONEER 的有症状梗阻性肥厚性心肌病成人中的扩展研究 (PIONEER-OLE)

2025年1月6日 更新者：Bristol-Myers Squibb

Mavacamten (MYK-461) 在先前参加研究 MYK-461-004 (PIONEER) 的有症状梗阻性肥厚性心肌病成人中的开放标签扩展研究

这是一项多中心开放标签研究，在先前参与研究 MYK-461-004（PIONEER-HCM）的症状性阻塞性 HCM（oHCM）参与者中使用 mavacamten。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Local Institution - 0002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 完成研究 MYK-461-004。 允许事先参与非干预性观察研究。
  • 筛选时体重 > 45 公斤
  • 安全实验室参数（化学和血液学）在正常范围内

关键排除标准：

  • QTcF > > 500 ms 或研究者认为对受试者安全构成风险的任何其他 ECG 异常（例如 II 型二度房室传导阻滞）
  • 自加入研究 MYK-461-004 以来，已出现阻塞性冠状动脉疾病（一根或多根动脉狭窄 > 70%）或已知中度或重度主动脉瓣狭窄
  • 自加入研究 MYK-461-004 以来，已出现任何急性或严重的合并症（例如，主要感染或血液、肾脏、代谢、胃肠道或内分泌功能障碍），研究者或医学监测员认为这些疾病会造成对受试者安全或干扰研究评估、程序或完成的风险
  • 自加入研究 MYK-461-004 以来，已发展出具有临床意义的恶性疾病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：mavacamten (MYK-461)
药品：马瓦卡姆腾
mavacamten 胶囊
其他名称：
  • MYK-461

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
接受治疗的紧急不良事件和接受治疗的紧急严重不良事件的参与者人数
大体时间：从第一次给药到治疗结束 + 56 天（平均约 240 周）

AE 被定义为在服用药品的临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件；它不一定与这种治疗有因果关系。

SAE 被定义为任何剂量下发生的任何不良医疗事件：

  • 结果导致死亡
  • 立即危及生命（使参与者面临因事件发生而立即死亡的风险）
  • 需要住院治疗或延长现有住院时间
  • 导致持续或严重残疾或丧失能力或严重破坏正常生活功能的能力
  • 导致先天性异常或出生缺陷
  • 是一种重要的医疗事件，可能不会导致死亡、危及生命或需要住院治疗，但如果根据适当的医学判断，可能需要医疗或手术干预来预防上述任何结果，则可能被视为严重不良事件。
从第一次给药到治疗结束 + 56 天（平均约 240 周）
死于心血管疾病的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
因心血管原因死亡的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过猝死的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历猝死的参与者人数
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
因心血管原因住院的参与者人数。
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
因心血管原因住院的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
由于收缩功能障碍（定义为无症状 LVEF < 50%）而患有心力衰竭的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
由于收缩功能障碍（定义为无症状 LVEF < 50%）而患有心力衰竭的参与者人数
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
超声心动图测量的 LVEF < 50% 的参与者人数。
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
通过超声心动图测量 LVEF < 50% 的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过心肌梗塞的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过心肌梗塞的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
患有室性心律失常的参与者人数。
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）

该终点测量的室性心律失常类型为：

室性心动过速 心室颤动 心室扑动
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过晕厥的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）

经历过晕厥的参与者人数。

晕厥将被定义为经历头晕或直立性低血压的参与者。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过癫痫发作的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过癫痫发作的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过中风的参与者人数
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
经历过中风的参与者人数。
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
QT 和 QTcF 间期发生变化的参与者数量。
大体时间：从第一次给药到研究结束（大约 260 周）

QTcF 间期发生变化的参与者数量。

QTcF：一种心电图检查结果，其中 QT 间期使用弗里德里西亚公式校正心率。 QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = 呼吸频率

QT 间期：心室除极加心室复极正常范围：400 至 460 毫秒
从第一次给药到研究结束（大约 260 周）
运动后左心室流出道 (LVOT) 随时间的梯度
大体时间：基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
运动后左心室流出道 (LVOT) 梯度随时间变化的参与者数量
基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
静息左心室流出道 (LVOT) 随时间的梯度
大体时间：基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
静息左心室流出道 (LVOT) 梯度随时间的变化
基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
Valsalva 后左心室流出道 (LVOT) 随时间的梯度
大体时间：基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
Valsalva 后左心室流出道 (LVOT) 梯度随时间的变化
基线、第 4 周、第 48 周、第 72 周、第 156 周、第 204 周和第 252 周
NYHA 功能等级提高 >= 1 的参与者
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周

NYHA 功能等级改善 >= 1 的参与者。

NYHA 心力衰竭功能分类根据参与者的症状将参与者分配到 4 个类别之一。

1级：不限制体力活动。 普通体力活动不会引起过度疲劳、心慌、呼吸困难（气短）。

2 级：体力活动轻微受限。 休息时很舒服。 普通体力活动会导致疲劳、心悸、呼吸困难（气短）。

3级：体力活动明显受限。 休息时很舒服。 低于正常活动量会导致疲劳、心悸或呼吸困难。

4级：无法在没有不适的情况下进行任何体力活动。 休息时心力衰竭的症状。 如果进行任何体力活动，不适感就会增加。
基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
KCCQ PRO 总体分数相对于基线的平均变化。
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 是一份包含 23 项的自填问卷，用于衡量参与者对其健康状况的看法，包括心力衰竭 (HF) 症状、对身体和社会功能的影响以及心力衰竭如何影响质量的生活。 KCCQ量化了7个领域：身体限制（6项）、症状稳定性（1项）、症状频率（4项）、症状负担（3项）、自我效能（2项）、生活质量（3项）和社交限制（4 项）。 为每个领域生成分数，分数范围为 0 到 100，其中 0 表示最差状态，100 表示最佳状态。 KCCQ Pro 总体得分是所有领域、症状频率和症状负担得分的平均值，并转换为范围从 0（最差）到 100（最好的可能状态）的单一得分，其中较高的得分反映了更好的健康状况。
基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
血清 NT-proBNP 相对于基线的平均变化。
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
血清 N 末端 B 型利钠肽原水平相对于基线的平均变化。
基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
接受间隔缩小治疗的参与者人数
大体时间：252 周
接受鼻中隔缩小治疗的参与者人数
252 周
Mavacamen 超时的血浆浓度
大体时间：基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周
Mavacamen 血浆浓度随时间变化
基线、第 4 周、第 8 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周、第 96 周、第 120 周、第 144 周、第 156 周、第 180 周、第 204 周、第 228 周和第 252 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年4月26日

初级完成 (实际的)

2023年11月9日

研究完成 (实际的)

2023年11月9日

研究注册日期

首次提交

2018年4月5日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月5日

首次发布 (实际的)

2018年4月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月6日

最后验证

2025年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CV027-008

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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