Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone Mavacamten (MYK-461) u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem dróg oddechowych, wcześniej włączonych do badania PIONEER (PIONEER-OLE)

6 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące produktu Mavacamten (MYK-461) u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem dróg oddechowych, wcześniej włączonych do badania MYK-461-004 (PIONEER)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie dotyczące podawania mawakamtenu uczestnikom z objawowym obturacyjnym HCM (oHCM), którzy wcześniej brali udział w badaniu MYK-461-004 (PIONEER-HCM).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Local Institution - 0002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ukończone badanie MYK-461-004. Dozwolony jest wcześniejszy udział w nieinterwencyjnym badaniu obserwacyjnym.
  • Masa ciała > 45 kg podczas badania przesiewowego
  • Posiada bezpieczne parametry laboratoryjne (chemiczne i hematologiczne) w granicach normy

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Czy QTcF > > 500 ms lub jakakolwiek inna nieprawidłowość w zapisie EKG uznana przez badacza za stwarzającą zagrożenie dla bezpieczeństwa badanego (np. blok przedsionkowo-komorowy drugiego stopnia typu II)
  • Od czasu włączenia do badania MYK-461-004 rozwinęła się obturacyjna choroba wieńcowa (> 70% zwężenie w jednej lub kilku tętnicach) lub znane umiarkowane lub ciężkie zwężenie zastawki aortalnej
  • Od czasu włączenia do badania MYK-461-004 rozwinęła się jakakolwiek ostra lub poważna choroba współistniejąca (np. poważna infekcja lub dysfunkcja hematologiczna, nerkowa, metaboliczna, żołądkowo-jelitowa lub hormonalna), która w opinii badacza lub monitora medycznego mogłaby stanowić zagrażać bezpieczeństwu uczestników lub zakłócać ocenę, procedury lub zakończenie badania
  • Od czasu włączenia do badania MYK-461-004 rozwinęła się klinicznie istotna choroba nowotworowa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: mavacamten (MYK-461)
Lek: mavacamten
kapsułki mavacamtenu
Inne nazwy:
  • MYK-461

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem oraz poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do zakończenia leczenia + 56 dni (średnio około 240 tygodni)

AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny; niekoniecznie musi to mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.

SAE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne przy dowolnej dawce, które:

  • Powoduje śmierć
  • Bezpośrednio zagraża życiu (naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko śmierci w wyniku zdarzenia, które miało miejsce)
  • Wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji
  • Powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do wykonywania normalnych funkcji życiowych
  • Powoduje wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną
  • Jest ważnym zdarzeniem medycznym, które nie może skutkować śmiercią, zagrożeniem życia ani wymagać hospitalizacji, ale może być uznane za SAE, gdy w oparciu o odpowiednią ocenę medyczną może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec któremukolwiek z wymienionych powyżej skutków .
Od pierwszej dawki do zakończenia leczenia + 56 dni (średnio około 240 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpił zgon z przyczyn sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy zmarli z przyczyn sercowo-naczyniowych.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy doświadczyli nagłej śmierci
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy doświadczyli nagłej śmierci
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników hospitalizowanych z powodów sercowo-naczyniowych.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy byli hospitalizowani z powodów sercowo-naczyniowych.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników z niewydolnością serca spowodowaną dysfunkcją skurczową, zdefiniowaną jako bezobjawowa LVEF < 50%
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników z niewydolnością serca wynikającą z dysfunkcji skurczowej, definiowaną jako bezobjawowa LVEF < 50%
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników z LVEF < 50% mierzoną metodą echokardiograficzną.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników z LVEF < 50% mierzoną metodą echokardiograficzną.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy przebyli zawał mięśnia sercowego
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, którzy doświadczyli zawału mięśnia sercowego.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników z komorowymi zaburzeniami rytmu.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)

Rodzaje komorowych zaburzeń rytmu mierzonych w tym punkcie końcowym będą następujące:

Częstoskurcz komorowy Migotanie komór Trzepotanie komór
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiło omdlenie
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)

Liczba uczestników, u których wystąpiło omdlenie.

Omdlenie zostanie zdefiniowane jako uczestnik, u którego wystąpiły zawroty głowy lub niedociśnienie ortostatyczne.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły drgawki
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły napady padaczkowe.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpił udar
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpił udar.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Liczba uczestników ze zmianą odstępów QT i QTcF.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)

Liczba uczestników ze zmianą odstępów QTcF.

QTcF: Wynik elektrokardiograficzny, w którym odstęp QT skorygowano o częstość akcji serca za pomocą wzoru Fridericii. QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = częstość oddechów

Odstęp QT: depolaryzacja komór plus repolaryzacja komór Zakres normalny: 400 do 460 ms
Od pierwszej dawki do końca badania (około 260 tygodni)
Gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) po wysiłku fizycznym w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Liczba uczestników ze zmianami gradientu drogi odpływu lewej komory (LVOT) po wysiłku fizycznym w czasie
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Gradient spoczynkowej drogi odpływu lewej komory (LVOT) w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Gradient spoczynkowej drogi odpływu lewej komory (LVOT) w czasie
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) po badaniu Valsalvy w czasie
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Gradient drogi odpływu lewej komory (LVOT) po badaniu Valsalva w czasie
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 156, tydzień 204 i tydzień 252
Uczestnicy z >= 1 poprawą w klasie funkcyjnej NYHA
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252

Uczestnicy z poprawą >= 1 klasy czynnościowej NYHA.

Klasyfikacja funkcjonalna niewydolności serca NYHA przydziela uczestników do 1 z 4 kategorii w oparciu o objawy uczestnika.

Klasa 1: Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca, duszności (duszności).

Klasa 2: Nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku. Zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca, duszność (duszność).

Klasa 3: Wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku. Mniejsza niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność.

Klasa 4: Niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez dyskomfortu. Objawy niewydolności serca w spoczynku. W przypadku podjęcia jakiejkolwiek aktywności fizycznej dyskomfort wzrasta.
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Średnia zmiana w porównaniu z wartością bazową ogólnego wyniku KCCQ PRO.
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) to kwestionariusz do samodzielnego sporządzania, składający się z 23 elementów, który mierzy postrzeganie przez uczestnika jego stanu zdrowia, w tym objawów niewydolności serca (HF), wpływu na funkcjonowanie fizyczne i społeczne oraz wpływu HF na jakość życia. KCCQ określa ilościowo 7 dziedzin: ograniczenia fizyczne (6 pozycji), stabilność objawów (1 pozycja), częstotliwość objawów (4 pozycje), obciążenie objawami (3 pozycje), poczucie własnej skuteczności (2 pozycje), jakość życia (3 pozycje) i społeczne ograniczenia (4 pozycje). Dla każdej domeny wygenerowano wyniki w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy stan, a 100 najlepszy możliwy. Ogólny wynik KCCQ Pro to średnia wszystkich domen, częstości objawów i wyników obciążenia objawami, przekształcona w pojedynczy wynik w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy możliwy stan), gdzie wyższy wynik odzwierciedla lepszy stan zdrowia.
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w surowicy NT-proBNP.
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w stężeniu N-końcowego peptydu natriuretycznego pro typu B w surowicy.
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Liczba uczestników, którzy otrzymali terapię zmniejszającą przegrodę przegrodową
Ramy czasowe: 252 tygodnie
Liczba uczestników, którzy otrzymali terapię redukcji przegrody
252 tygodnie
Stężenie Mavacamen w osoczu w godzinach nadliczbowych
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252
Stężenie Mavacamenu w osoczu w miarę upływu czasu
Na początku badania, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 24, tydzień 48, tydzień 72, tydzień 96, tydzień 120, tydzień 144, tydzień 156, tydzień 180, tydzień 204, tydzień 228 i tydzień 252

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CV027-008

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na mavacamten

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj