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Étude d'extension du Mavacamten (MYK-461) chez des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique précédemment inscrits à PIONEER (PIONEER-OLE)

6 janvier 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude d'extension en ouvert sur le mavacamten (MYK-461) chez des adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique précédemment inscrits à l'étude MYK-461-004 (PIONEER)

Il s'agit d'une étude multicentrique en ouvert sur l'administration de mavacamten chez des participants atteints de HCM obstructive symptomatique (oHCM) qui ont déjà participé à l'étude MYK-461-004 (PIONEER-HCM).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Local Institution - 0002

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Étude MYK-461-004 terminée. La participation préalable à une étude observationnelle non interventionnelle est autorisée.
  • Poids corporel > 45 kg au dépistage
  • A des paramètres de laboratoire de sécurité (chimie et hématologie) dans les limites normales

Critères d'exclusion clés :

  • A QTcF>> 500 ms ou toute autre anomalie ECG considérée par l'investigateur comme présentant un risque pour la sécurité du sujet (par exemple, bloc auriculo-ventriculaire du deuxième degré de type II)
  • Depuis son inscription à l'étude MYK-461-004, a développé une maladie coronarienne obstructive (> 70 % de sténose dans une ou plusieurs artères) ou une sténose valvulaire aortique modérée ou sévère connue
  • Depuis son inscription à l'étude MYK-461-004, a développé une affection comorbide aiguë ou grave (par exemple, une infection majeure ou un dysfonctionnement hématologique, rénal, métabolique, gastro-intestinal ou endocrinien) qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, poserait un risque pour la sécurité du sujet ou interférer avec l'évaluation, les procédures ou l'achèvement de l'étude
  • Depuis son inscription à l'étude MYK-461-004, a développé une maladie maligne cliniquement significative

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: mavacamten (MYK-461)
Médicament: mavacamten
gélules de mavacamten
Autres noms:
  • MYK-461

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves survenus pendant le traitement
Délai: De la première dose à la fin du traitement + 56 jours (environ 240 semaines en moyenne)

L’EI est défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant à une enquête clinique ayant reçu un produit pharmaceutique ; il ne doit pas nécessairement y avoir de relation causale avec ce traitement.

Un EIG est défini comme tout événement médical indésirable, quelle que soit la dose, qui :

  • Entraîne la mort
  • Met immédiatement sa vie en danger (expose le participant à un risque immédiat de décès à cause de l'événement au moment où il s'est produit)
  • Nécessite une hospitalisation ou une prolongation d’une hospitalisation existante
  • Entraîne une incapacité ou une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener des fonctions vitales normales
  • Entraîne une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale
  • Il s'agit d'un événement médical important qui ne peut pas entraîner la mort, ne pas mettre la vie en danger ou nécessiter une hospitalisation, mais peut être considéré comme un EIG lorsque, sur la base d'un jugement médical approprié, il peut nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés ci-dessus. .
De la première dose à la fin du traitement + 56 jours (environ 240 semaines en moyenne)
Nombre de participants ayant subi un décès d'origine cardiovasculaire
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants décédés pour des raisons cardiovasculaires.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi une mort subite
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant connu une mort subite
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants hospitalisés pour des raisons cardiovasculaires.
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants hospitalisés pour des raisons cardiovasculaires.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants souffrant d'insuffisance cardiaque due à un dysfonctionnement systolique, défini comme une FEVG asymptomatique < 50 %
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants souffrant d'insuffisance cardiaque due à un dysfonctionnement systolique, défini comme une FEVG asymptomatique < 50 %
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants avec une FEVG <50 % tel que mesuré par échocardiographie.
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants avec une FEVG <50 % tel que mesuré par échocardiographie.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi un infarctus du myocarde
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi un infarctus du myocarde.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants souffrant d'arythmies ventriculaires.
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)

Les types d'arythmies ventriculaires mesurés dans ce critère d'évaluation seront :

Tachycardie ventriculaire Fibrilation ventriculaire Flutter ventriculaire
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi une syncope
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)

Nombre de participants ayant subi une syncope.

La syncope sera définie comme les participants ayant ressenti des étourdissements ou une hypotension orthostatique.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi des convulsions
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants qui ont eu des convulsions.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi un AVC
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants ayant subi un AVC.
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Nombre de participants avec un changement dans les intervalles QT et QTcF.
Délai: De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)

Nombre de participants avec un changement dans les intervalles QTcF.

QTcF : résultat électrocardiographique dans lequel l'intervalle QT est corrigé de la fréquence cardiaque à l'aide de la formule de Fridericia. QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = Fréquence respiratoire

Intervalle QT : dépolarisation ventriculaire plus repolarisation ventriculaire Plage normale : 400 à 460 ms
De la première dose à la fin de l'étude (environ 260 semaines)
Dégradé de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) post-exercice au fil du temps
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Nombre de participants présentant des changements dans le gradient de la voie d'éjection du ventricule gauche (LVOT) après l'exercice au fil du temps
Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Dégradé de la voie d'éjection ventriculaire gauche au repos (LVOT) au fil du temps
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Dégradé de la voie d'éjection du ventricule gauche (LVOT) au repos au fil du temps
Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Dégradé de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) post-Valsalva au fil du temps
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Dégradé de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) post-Valsalva au fil du temps
Au départ, semaine 4, semaine 48, semaine 72, semaine 156, semaine 204 et semaine 252
Participants avec >= 1 amélioration de la classe fonctionnelle NYHA
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252

Participants avec >= 1 amélioration de la classe fonctionnelle NYHA.

La classification fonctionnelle NYHA de l'insuffisance cardiaque attribue les participants à 1 des 4 catégories en fonction des symptômes du participant.

Classe 1 : Aucune limitation de l'activité physique. L'activité physique ordinaire n'entraîne pas de fatigue excessive, de palpitations ou de dyspnée (essoufflement).

Classe 2 : Légère limitation de l'activité physique. Confortable au repos. L'activité physique ordinaire entraîne de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée (essoufflement).

Classe 3 : Limitation marquée de l’activité physique. Confortable au repos. Une activité inférieure à l’ordinaire provoque de la fatigue, des palpitations ou une dyspnée.

Classe 4 : Incapable de pratiquer une activité physique sans inconfort. Symptômes d'insuffisance cardiaque au repos. Si une activité physique est entreprise, l'inconfort augmente.
Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le score global KCCQ PRO.
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) est un questionnaire auto-administré de 23 éléments qui mesure la perception du participant de son état de santé, y compris ses symptômes d'insuffisance cardiaque (IC), l'impact sur la fonction physique et sociale et l'impact de son IC sur la qualité. de la vie. KCCQ quantifie 7 domaines : limitations physiques (6 éléments), stabilité des symptômes (1 élément), fréquence des symptômes (4 éléments), fardeau des symptômes (3 éléments), auto-efficacité (2 éléments), qualité de vie (3 éléments) et social. limitations (4 éléments). Des scores ont été générés pour chaque domaine et échelles de 0 à 100, 0 désignant le pire état et 100 le meilleur possible. Le score KCCQ Pro global est la moyenne de tous les domaines, de la fréquence des symptômes et des scores de charge des symptômes, et transformé en un score unique allant de 0 (le pire) à 100 (le meilleur état possible), le score le plus élevé reflétant un meilleur état de santé.
Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le sérum NT-proBNP.
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Changement moyen par rapport à la valeur initiale des taux sériques de peptide natriurétique de type N-terminal pro B.
Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Nombre de participants ayant reçu un traitement de réduction septale
Délai: 252 semaines
Nombre de participants ayant reçu un traitement de réduction septale
252 semaines
Concentration plasmatique de Mavacamen heures supplémentaires
Délai: Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252
Concentration plasmatique de Mavacamen heures supplémentaires
Au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 24, semaine 48, semaine 72, semaine 96, semaine 120, semaine 144, semaine 156, semaine 180, semaine 204, semaine 228 et semaine 252

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2018

Achèvement primaire (Réel)

9 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

9 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 avril 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2018

Première publication (Réel)

12 avril 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CV027-008

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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