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Studio di estensione di Mavacamten (MYK-461) in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica precedentemente iscritti a PIONEER (PIONEER-OLE)

6 gennaio 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio di estensione in aperto su Mavacamten (MYK-461) in adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica precedentemente arruolati nello studio MYK-461-004 (PIONEER)

Questo è uno studio multicentrico in aperto sulla somministrazione di mavacamten nei partecipanti con HCM ostruttiva sintomatica (oHCM) che hanno precedentemente partecipato allo studio MYK-461-004 (PIONEER-HCM).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Local Institution - 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520-8017
        • Local Institution - 0001
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Local Institution - 0002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Studio completato MYK-461-004. È consentita la precedente partecipazione a uno studio osservazionale non interventistico.
  • Peso corporeo > 45 kg allo screening
  • Ha parametri di laboratorio di sicurezza (chimica ed ematologia) entro i limiti normali

Criteri chiave di esclusione:

  • Ha un QTcF > > 500 ms o qualsiasi altra anomalia dell'ECG considerata dallo sperimentatore come un rischio per la sicurezza del soggetto (p. es., blocco atrioventricolare di secondo grado di tipo II)
  • Dall'arruolamento nello Studio MYK-461-004, ha sviluppato una malattia coronarica ostruttiva (> 70% di stenosi in una o più arterie) o stenosi della valvola aortica moderata o grave nota
  • Dall'arruolamento nello Studio MYK-461-004, ha sviluppato qualsiasi condizione di comorbidità acuta o grave (ad es., infezione maggiore o disfunzione ematologica, renale, metabolica, gastrointestinale o endocrina) che, a giudizio dello sperimentatore o del supervisore medico, potrebbe porre un rischio per la sicurezza dei soggetti o interferire con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio
  • Dall'arruolamento nello studio MYK-461-004 ha sviluppato una malattia maligna clinicamente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: mavacamten (MYK-461)
Droga: mavacamten
capsule mavacamten
Altri nomi:
  • MYK-461

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine del trattamento + 56 giorni (circa una media di 240 settimane)

Per evento avverso si intende qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico; non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento.

Un SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole a qualsiasi dose che:

  • Risultati nella morte
  • È immediatamente pericoloso per la vita (mette il partecipante a rischio immediato di morte a causa dell'evento nel momento in cui si è verificato)
  • Richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente
  • Si traduce in disabilità o incapacità persistente o significativa o in una sostanziale interruzione della capacità di svolgere le normali funzioni vitali
  • Risultati in un'anomalia congenita o un difetto congenito
  • È un evento medico importante che potrebbe non provocare la morte, essere pericoloso per la vita o richiedere il ricovero ospedaliero, ma può essere considerato un SAE quando, sulla base di un appropriato giudizio medico, può richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno qualsiasi degli esiti sopra elencati .
Dalla prima dose alla fine del trattamento + 56 giorni (circa una media di 240 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto morte cardiovascolare
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti deceduti per motivi cardiovascolari.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno subito morte improvvisa
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno subito una morte improvvisa
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti ricoverati in ospedale per motivi cardiovascolari.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti ricoverati in ospedale per motivi cardiovascolari.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica, definita come LVEF asintomatica <50%
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica, definita come LVEF asintomatica < 50%
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con LVEF <50% misurato mediante ecocardiografia.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con LVEF <50% misurato mediante ecocardiografia.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto un infarto miocardico
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto un infarto miocardico.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con aritmie ventricolari.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)

I tipi di aritmie ventricolari misurate in questo endpoint saranno:

Tachicardia ventricolare Fibrillazione ventricolare Flutter ventricolare
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno manifestato sincope
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)

Numero di partecipanti che hanno sperimentato la sincope.

Verranno definiti sincopi i partecipanti che hanno manifestato vertigini o ipotensione ortostatica.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto convulsioni
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto convulsioni.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno avuto ictus con esperienza
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti che hanno subito ictus.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Numero di partecipanti con una modifica negli intervalli QT e QTcF.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)

Numero di partecipanti con una modifica negli intervalli QTcF.

QTcF: un risultato elettrocardiografico in cui l'intervallo QT è stato corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia. QTc = QT/∛(RR/1000)

RR = frequenza respiratoria

Intervallo QT: depolarizzazione ventricolare più ripolarizzazione ventricolare Intervallo normale: da 400 a 460 msec
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 260 settimane)
Gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) post-esercizio nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Numero di partecipanti con cambiamenti nel gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro post-esercizio (LVOT) nel tempo
Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro a riposo (LVOT) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro a riposo (LVOT) nel tempo
Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro post Valsalva (LVOT) nel tempo
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) post Valsalva nel tempo
Al basale, Settimana 4, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 156, Settimana 204 e Settimana 252
Partecipanti con >= 1 miglioramento della classe di funzione NYHA
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252

Partecipanti con >= 1 miglioramento della classe di funzione NYHA.

La classificazione funzionale dell'insufficienza cardiaca NYHA assegna i partecipanti a 1 delle 4 categorie in base ai sintomi del partecipante.

Classe 1: Nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non causa affaticamento eccessivo, palpitazione, dispnea (mancanza di respiro).

Classe 2: Leggera limitazione dell'attività fisica. Comodo a riposo. L'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazione, dispnea (mancanza di respiro).

Classe 3: marcata limitazione dell'attività fisica. Comodo a riposo. Un'attività inferiore all'ordinaria causa affaticamento, palpitazione o dispnea.

Classe 4: Incapace di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Se si intraprende qualsiasi attività fisica, il disagio aumenta.
Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Variazione media rispetto al basale nel punteggio complessivo KCCQ PRO.
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) è un questionario autosomministrato composto da 23 voci che misura la percezione del partecipante del proprio stato di salute, compresi i sintomi di insufficienza cardiaca (HF), l'impatto sulla funzione fisica e sociale e il modo in cui lo scompenso cardiaco influisce sulla qualità della vita. KCCQ quantifica 7 domini: limitazioni fisiche (6 elementi), stabilità dei sintomi (1 elemento), frequenza dei sintomi (4 elementi), carico dei sintomi (3 elementi), autoefficacia (2 elementi), qualità della vita (3 elementi) e socialità. limitazioni (4 articoli). I punteggi sono stati generati per ciascun dominio e scalati da 0 a 100, dove 0 indica il peggiore e 100 il migliore stato possibile. Il punteggio complessivo KCCQ Pro è la media di tutti i domini, della frequenza dei sintomi e dei punteggi del carico dei sintomi, trasformata in un singolo punteggio che varia da 0 (peggiore) a 100 (il migliore stato possibile), dove il punteggio più alto riflette uno stato di salute migliore.
Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Variazione media rispetto al basale dell'NT-proBNP sierico.
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Variazione media rispetto al basale dei livelli sierici di peptide natriuretico di tipo N-terminale e di peptide natriuretico di tipo B.
Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Numero di partecipanti che hanno ricevuto la terapia di riduzione del setto
Lasso di tempo: 252 settimane
Numero di partecipanti che hanno ricevuto la terapia di riduzione del setto
252 settimane
Concentrazione plasmatica di Mavacamen nel tempo straordinario
Lasso di tempo: Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252
Concentrazione plasmatica di Mavacamen nel tempo
Al basale, Settimana 4, Settimana 8, Settimana 24, Settimana 48, Settimana 72, Settimana 96, Settimana 120, Settimana 144, Settimana 156, Settimana 180, Settimana 204, Settimana 228 e Settimana 252

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

9 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CV027-008

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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