A Mavacamten (MYK-461) kiterjesztett vizsgálata tüneti obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő felnőtteknél, akik korábban beiratkoztak a PIONEER programba (PIONEER-OLE)
2025. január 6. frissítette: Bristol-Myers Squibb
Nyílt kiterjesztésű Mavacamten (MYK-461) vizsgálat olyan tünetekkel járó, obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő felnőtteknél, akik korábban részt vettek a MYK-461-004 (PIONEER) vizsgálatban
Ez egy többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat a mavacamten beadására olyan szimptómás obstruktív HCM-ben (oHCM) szenvedő résztvevőknél, akik korábban részt vettek a MYK-461-004 (PIONEER-HCM) vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Local Institution - 0003
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Local Institution - 0004
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Local Institution - 0002
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Befejezett MYK-461-004 tanulmány. A nem-beavatkozásos megfigyeléses vizsgálatban való előzetes részvétel megengedett.
- Testtömeg > 45 kg a szűréskor
- Biztonsági laboratóriumi paraméterei (kémiai és hematológiai) a normál határokon belül vannak
Főbb kizárási kritériumok:
- QTcF > > 500 ms, vagy bármilyen más EKG-eltérése van, amely a vizsgáló szerint kockázatot jelent az alany biztonságára (pl. II. típusú második fokú atrioventrikuláris blokk)
- A MYK-461-004 vizsgálatba való beiratkozása óta obstruktív koszorúér-betegség (>70%-os szűkület egy vagy több artériában) vagy ismert közepes vagy súlyos aortabillentyű szűkülete
- A MYK-461-004 vizsgálatba való beiratkozása óta bármilyen akut vagy súlyos társbetegség alakult ki (pl. súlyos fertőzés vagy hematológiai, vese-, anyagcsere-, gyomor-bélrendszeri vagy endokrin diszfunkció), amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor véleménye szerint kockázatot jelent az alany biztonságára, vagy zavarja a vizsgálat értékelését, eljárásait vagy befejezését
- A MYK-461-004 vizsgálatba való beiratkozás óta klinikailag jelentős malignus betegség alakult ki
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: mavacamten (MYK-461)
|
mavacamten kapszula
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelésben részesült résztvevők száma sürgős nemkívánatos események és kezelés sürgős súlyos nemkívánatos események
Időkeret: Az első adagtól a kezelés végéig + 56 nap (átlagosan 240 hét)
|
Az AE a klinikai vizsgálatban részt vevő bármely nemkívánatos orvosi eseményeként definiálható, aki gyógyszert kapott; nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lenni ezzel a kezeléssel. A SAE bármely olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiálható bármilyen dózis esetén, amely:
|
Az első adagtól a kezelés végéig + 56 nap (átlagosan 240 hét)
|
|
A résztvevők száma, akik szív- és érrendszeri halált szenvedtek
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
Azon résztvevők száma, akik szív- és érrendszeri okok miatt haltak meg.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A hirtelen halált átélt résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A hirtelen halált átélt résztvevők száma
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A szív- és érrendszeri okok miatt kórházba került résztvevők száma.
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A szív- és érrendszeri okok miatt kórházba került résztvevők száma.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A szisztolés diszfunkció miatti szívelégtelenségben szenvedők száma, tünetmentes LVEF-nek definiálva < 50%
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A szisztolés diszfunkció miatti szívelégtelenségben szenvedők száma, tünetmentes LVEF < 50%
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
Azok a résztvevők száma, akiknél LVEF < 50% echokardiográfiával mérve.
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
Azon résztvevők száma, akiknek LVEF < 50% echokardiográfiával mérve.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
Szívinfarktuson átesett résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
Szívinfarktuson átesett résztvevők száma.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
Kamrai aritmiában szenvedők száma.
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
Az ebben a végpontban mért kamrai aritmiák típusai a következők: Kamrai tachycardia Kamrai fibrilláció Kamrai lebegés |
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
Azon résztvevők száma, akik ájulást tapasztaltak
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
Azon résztvevők száma, akik ájulást tapasztaltak. Szinkópának nevezzük azokat a résztvevőket, akik szédülést vagy ortosztatikus hipotenziót tapasztaltak. |
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A rohamokat átélt résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A rohamokat átélt résztvevők száma.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A stroke-ot átélt résztvevők száma
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A stroke-ot átélt résztvevők száma.
|
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
A QT- és QTcF-intervallumban megváltozott résztvevők száma.
Időkeret: Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
A QTcF intervallumokban megváltozott résztvevők száma. QTcF: Elektrokardiográfiás lelet, amelyben a QT-intervallum a pulzusszámra korrigált Fridericia képletével. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = Légzési frekvencia QT intervallum: kamrai depolarizáció plusz kamrai repolarizáció normál tartomány: 400-460 msec |
Az első adagtól a vizsgálat végéig (körülbelül 260 hét)
|
|
Az edzés utáni bal kamrai kiáramlási pálya (LVOT) gradiens az idő múlásával
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
Azon résztvevők száma, akiknél az edzés utáni bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) gradiens idővel megváltozott
|
Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
|
Nyugalmi bal kamrai kiáramlási pálya (LVOT) gradiens az idő múlásával
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
Nyugalmi bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) gradiens az idő múlásával
|
Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
|
Valsalva utáni bal kamrai kiáramlási pálya (LVOT) gradiens az idő múlásával
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
Valsalva utáni bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) gradiens az idő múlásával
|
Kiinduláskor 4. hét, 48. hét, 72. hét, 156. hét, 204. hét és 252. hét
|
|
Résztvevők >= 1 NYHA funkcióosztály-javítással
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
Azok a résztvevők, akiknek >= 1 NYHA funkcióosztálybeli javulása van. A szívelégtelenség NYHA funkcionális osztályozása a résztvevőket a 4 kategória közül egybe sorolja a résztvevő tünetei alapján. 1. osztály: Nincs korlátozás a fizikai aktivitásra. A szokásos fizikai aktivitás nem okoz indokolatlan fáradtságot, szívdobogásérzést, nehézlégzést (légszomjat). 2. osztály: A fizikai aktivitás enyhe korlátozása. Kényelmes nyugalomban. A szokásos fizikai aktivitás fáradtságot, szívdobogásérzést, nehézlégzést (légzési elégtelenséget) eredményez. 3. osztály: A fizikai aktivitás jelentős korlátozása. Kényelmes nyugalomban. A szokásosnál kisebb tevékenység fáradtságot, szívdobogásérzést vagy nehézlégzést okoz. 4. osztály: Nem tud semmilyen fizikai tevékenységet végezni kellemetlen érzés nélkül. A szívelégtelenség tünetei nyugalomban. Ha bármilyen fizikai tevékenységet végez, a kényelmetlenség fokozódik. |
Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az általános KCCQ PRO pontszámban.
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
A Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) egy önkitöltős, 23 elemből álló kérdőív, amely méri a résztvevők egészségi állapotának megítélését, beleértve a szívelégtelenség (HF) tüneteit, a fizikai és szociális funkciókra gyakorolt hatását, valamint azt, hogy szívelégtelenségük hogyan befolyásolja a minőséget. az élet.
A KCCQ 7 területet számszerűsít: fizikai korlátok (6 elem), tünetek stabilitása (1 elem), tünetek gyakorisága (4 elem), tünetterhelés (3 elem), önhatékonyság (2 elem), életminőség (3 elem) és szociális korlátozások (4 elem).
Minden tartományhoz pontszámokat generáltak, és 0-tól 100-ig skálázták, ahol a 0 a legrosszabb, a 100 pedig a lehető legjobb állapotot jelöli.
A KCCQ Pro összpontszáma az összes tartomány, a tünetek gyakorisága és a tünetterhelési pontszámok átlaga, és egyetlen pontszámmá alakítva, amely 0-tól (legrosszabb) 100-ig (a lehető legjobb állapot) terjedt, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot tükröz.
|
Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalhoz képest a szérum NT-proBNP-ben.
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a szérum N-terminális pro B-típusú natriuretikus peptid szintjében.
|
Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
|
A szeptumcsökkentő terápiában részesült résztvevők száma
Időkeret: 252 hét
|
Azon résztvevők száma, akik septumredukciós terápiában részesültek
|
252 hét
|
|
A Mavacamen túlóra plazmakoncentrációja
Időkeret: Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
A Mavacamen túlórájának plazmakoncentrációja
|
Kiinduláskor 4. hét, 8. hét, 24. hét, 48. hét, 72. hét, 96. hét, 120. hét, 144. hét, 156. hét, 180. hét, 204. hét, 228. hét és 252. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. április 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. április 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 5.
Első közzététel (Tényleges)
2018. április 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. március 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. január 6.
Utolsó ellenőrzés
2025. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CV027-008
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .