以前にPIONEERに登録された症候性閉塞性肥大型心筋症の成人におけるMavacamten（MYK-461）の拡張研究 (PIONEER-OLE)
2025年1月6日 更新者：Bristol-Myers Squibb
以前に研究MYK-461-004に登録された症候性閉塞性肥大型心筋症の成人におけるマバカムテン（MYK-461）の非盲検延長研究（パイオニア）
これは、以前に研究 MYK-461-004 (PIONEER-HCM) に参加した症候性閉塞性 HCM (oHCM) の参加者における mavacamten の投与に関する多施設非盲検研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
-
Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Local Institution - 0003
-
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Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06520-8017
- Local Institution - 0001
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Local Institution - 0004
-
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Local Institution - 0002
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 研究MYK-461-004を完了しました。 -非介入観察研究への事前参加は許可されています。
- -スクリーニング時の体重> 45 kg
- 正常範囲内の安全検査項目 (化学および血液学) を持っている
主な除外基準:
- -QTcF>> 500 ms、または治験責任医師が被験者の安全性にリスクをもたらすと考えられるその他のECG異常（例、II型房室ブロック）
- -スタディMYK-461-004への登録以来、閉塞性冠動脈疾患（1つまたは複数の動脈で> 70％の狭窄）または既知の中等度または重度の大動脈弁狭窄を発症している
- -研究MYK-461-004への登録以来、研究者または医療モニターの意見では、被験者の安全に対するリスク、または研究の評価、手順、または完了を妨げるリスク
- MYK-461-004 試験への登録以来、臨床的に重大な悪性疾患を発症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マバカムテン (MYK-461)
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マバカムテンカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数 緊急の有害事象および治療による緊急の重篤な有害事象
時間枠：初回投与から治療終了まで＋56日（平均約240週間）
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AE は、医薬品を投与された臨床調査参加者におけるあらゆる望ましくない医学的出来事として定義されます。必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。 SAE は、あらゆる用量で発生した、次のような不快な医学的出来事として定義されます。
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初回投与から治療終了まで＋56日（平均約240週間）
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心血管疾患で死亡した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心血管疾患により死亡した参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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突然死を経験した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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突然死を経験した参加者の数
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心血管疾患の理由で入院した参加者の数。
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心血管疾患の理由で入院した参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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無症候性LVEF < 50%と定義される収縮機能不全による心不全を患う参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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無症候性LVEF < 50%として定義される、収縮機能不全による心不全を患う参加者の数
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心エコー検査で測定したLVEF < 50%の参加者の数。
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心エコー検査で測定したLVEF < 50%の参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心筋梗塞を経験した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心筋梗塞を経験した参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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心室性不整脈のある参加者の数。
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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このエンドポイントで測定される心室性不整脈のタイプは次のとおりです。 心室頻拍 心室細動 心室粗動 |
最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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失神を経験した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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失神を経験した参加者の数。 失神は、めまいまたは起立性低血圧を経験した参加者として定義されます。 |
最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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発作を経験した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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発作を経験した参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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脳卒中を経験した参加者の数
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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脳卒中を経験した参加者の数。
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最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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QT 間隔と QTcF 間隔が変化した参加者数。
時間枠：最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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QTcF間隔が変更された参加者の数。 QTcF: フリデリシアの公式を使用して QT 間隔が心拍数に対して補正された心電図所見。 QTc = QT/∛(RR/1000) RR = 呼吸数 QT 間隔: 心室脱分極と心室再分極 正常範囲: 400 ～ 460 ミリ秒 |
最初の投与から研究終了まで（約260週間）
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運動後の左心室流出路 (LVOT) の経時的勾配
時間枠：ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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運動後の左心室流出路（LVOT）勾配の経時的変化があった参加者の数
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ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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安静時左心室流出路 (LVOT) の経時的勾配
時間枠：ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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安静時左心室流出路 (LVOT) の経時的勾配
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ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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バルサルバ後の左心室流出路 (LVOT) の経時的勾配
時間枠：ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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バルサルバ後の左心室流出路 (LVOT) の経時的な勾配
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ベースライン、4週目、48週目、72週目、156週目、204週目、252週目
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NYHA 機能クラスの改善が 1 つ以上ある参加者
時間枠：ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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NYHA機能クラスの改善が1回以上ある参加者。 NYHA の心不全の機能分類では、参加者の症状に基づいて参加者を 4 つのカテゴリーのうち 1 つに割り当てます。 クラス 1: 身体活動の制限なし。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難（息切れ）を引き起こすことはありません。 クラス 2: 身体活動のわずかな制限。 休憩時も快適。 通常の身体活動により、疲労、動悸、呼吸困難（息切れ）が生じます。 クラス 3: 身体活動の顕著な制限。 休憩時も快適。 通常より活動量が少ないと、疲労、動悸、呼吸困難が生じます。 クラス 4: 不快感を感じずにいかなる身体活動も続けることができない。 安静時の心不全の症状。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大します。 |
ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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全体的な KCCQ PRO スコアのベースラインからの平均変化。
時間枠：ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) は、心不全 (HF) 症状、身体的および社会的機能への影響、心不全が生活の質にどのような影響を与えるかを含む、自分の健康状態についての参加者の認識を測定する 23 項目の自己記入式アンケートです。人生の。
KCCQは、身体的限界（6項目）、症状の安定性（1項目）、症状の頻度（4項目）、症状の負担（3項目）、自己効力感（2項目）、生活の質（3項目）、社会性の7つの領域を数値化します。制限事項 (4 項目)。
スコアはドメインごとに生成され、0 から 100 までのスケールで表されます。0 は最悪の状態を示し、100 は可能な限り最良の状態を示します。
全体的な KCCQ Pro スコアは、すべてのドメイン、症状頻度、および症状負荷スコアの平均であり、0 (最悪) から 100 (可能な限り最高の状態) の範囲の単一スコアに変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを反映します。
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ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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血清NT-proBNPのベースラインからの平均変化。
時間枠：ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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血清N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチドレベルのベースラインからの平均変化。
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ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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中隔縮小療法を受けた参加者の数
時間枠：252週間
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中隔縮小療法を受けた参加者の数
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252週間
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マバカメンの時間経過後の血漿濃度
時間枠：ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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マバカメンの時間経過後の血漿濃度
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ベースライン時、4週目、8週目、24週目、48週目、72週目、96週目、120週目、144週目、156週目、180週目、204週目、228週目、252週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月26日
一次修了 (実際)
2023年11月9日
研究の完了 (実際)
2023年11月9日
試験登録日
最初に提出
2018年4月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月5日
最初の投稿 (実際)
2018年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月6日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
マヴァカムテンの臨床試験
-
University of Manchester募集
-
Shanghai Chest Hospitalまだ募集していません高周波アブレーション | 閉塞性肥大型心筋症 | Mavacamten