Verlängerungsstudie zu Mavacamten (MYK-461) bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die zuvor in PIONEER eingeschrieben waren (PIONEER-OLE)
6. Januar 2025 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb
Eine Open-Label-Verlängerungsstudie zu Mavacamten (MYK-461) bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die zuvor in die Studie MYK-461-004 (PIONEER) aufgenommen wurden
Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Verabreichung von Mavacamten an Teilnehmer mit symptomatischer obstruktiver HCM (oHCM), die zuvor an der Studie MYK-461-004 (PIONEER-HCM) teilgenommen hatten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
13
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
- Local Institution - 0003
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520-8017
- Local Institution - 0001
-
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Local Institution - 0004
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Local Institution - 0002
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Abgeschlossene Studie MYK-461-004. Die vorherige Teilnahme an einer nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ist erlaubt.
- Körpergewicht > 45 kg beim Screening
- Hat Sicherheitslaborparameter (Chemie und Hämatologie) innerhalb normaler Grenzen
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Hat QTcF > > 500 ms oder eine andere EKG-Abnormalität, die vom Prüfer als Risiko für die Sicherheit des Probanden angesehen wird (z. B. atrioventrikulärer Block zweiten Grades Typ II)
- Hat seit der Aufnahme in die Studie MYK-461-004 eine obstruktive koronare Herzkrankheit (> 70 % Stenose in einer oder mehreren Arterien) oder eine bekannte mittelschwere oder schwere Aortenklappenstenose entwickelt
- Hat seit der Aufnahme in die Studie MYK-461-004 eine akute oder schwerwiegende komorbide Erkrankung entwickelt (z. B. schwere Infektion oder hämatologische, renale, metabolische, gastrointestinale oder endokrine Dysfunktion), die nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors auftreten würde ein Risiko für die Sicherheit der Probanden darstellt oder die Auswertung, die Verfahren oder den Abschluss der Studie beeinträchtigt
- Seit der Aufnahme in die Studie MYK-461-004 hat sich eine klinisch signifikante bösartige Erkrankung entwickelt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Mavacamten (MYK-461)
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Mavacamten-Kapseln
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Behandlung + 56 Tage (ungefähr durchschnittlich 240 Wochen)
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AE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, der ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat; Es muss nicht unbedingt ein kausaler Zusammenhang mit dieser Behandlung bestehen. Ein SUE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis in jeder Dosis, das:
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Behandlung + 56 Tage (ungefähr durchschnittlich 240 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen kardiovaskulären Tod erlitten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die aus kardiovaskulären Gründen gestorben sind.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen plötzlichen Tod erlebten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen plötzlichen Tod erlitten haben
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die aus kardiovaskulären Gründen ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die aus kardiovaskulären Gründen ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit Herzinsuffizienz aufgrund einer systolischen Dysfunktion, definiert als asymptomatische LVEF < 50 %
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit Herzinsuffizienz aufgrund einer systolischen Dysfunktion, definiert als asymptomatischer LVEF < 50 %
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit LVEF < 50 %, gemessen durch Echokardiographie.
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit LVEF < 50 %, gemessen mittels Echokardiographie.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Myokardinfarkt aufgetreten ist
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen Myokardinfarkt erlitten haben.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit ventrikulären Arrhythmien.
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Die an diesem Endpunkt gemessenen Arten ventrikulärer Arrhythmien sind: Ventrikuläre Tachykardie, Kammerflimmern, Kammerflattern |
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Synkope auftrat
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Synkope auftrat. Als Synkope gelten Teilnehmer, bei denen Schwindelgefühle oder orthostatische Hypotonie auftraten. |
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen Anfälle aufgetreten sind
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen Anfälle aufgetreten sind.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen Schlaganfall erlitten hatten
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer, die einen Schlaganfall erlitten haben.
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Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der QT- und QTcF-Intervalle.
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der QTcF-Intervalle. QTcF: Ein elektrokardiographischer Befund, bei dem das QT-Intervall mithilfe der Formel von Fridericia um die Herzfrequenz korrigiert wurde. QTc = QT/∛(RR/1000) RR = Atemfrequenz QT-Intervall: Ventrikuläre Depolarisation plus ventrikuläre Repolarisation Normalbereich: 400 bis 460 ms |
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ungefähr 260 Wochen)
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Gradient des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach dem Training im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen des Gradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach dem Training im Laufe der Zeit
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Ruhegradient des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) über die Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Ruhegradient des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) über die Zeit
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Post-Valsalva-Gradient des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Zeitlicher Gradient des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach Valsalva
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 48, Woche 72, Woche 156, Woche 204 und Woche 252
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Teilnehmer mit >= 1 Verbesserung der NYHA-Funktionsklasse
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Teilnehmer mit >= 1 Verbesserung der NYHA-Funktionsklasse. Die NYHA-Funktionsklassifikation der Herzinsuffizienz ordnet die Teilnehmer basierend auf den Symptomen des Teilnehmers einer von vier Kategorien zu. Klasse 1: Keine Einschränkung der körperlichen Aktivität. Gewöhnliche körperliche Aktivität verursacht keine übermäßige Müdigkeit, Herzklopfen oder Dyspnoe (Atemnot). Klasse 2: Leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität. Bequem im Ruhezustand. Gewöhnliche körperliche Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen und Dyspnoe (Atemnot). Klasse 3: Deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität. Bequem im Ruhezustand. Weniger als normale Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse 4: Keine körperliche Aktivität ohne Beschwerden möglich. Symptome einer Herzinsuffizienz in Ruhe. Bei körperlicher Betätigung nehmen die Beschwerden zu. |
Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im KCCQ PRO-Gesamtscore.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Der Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) ist ein selbst auszufüllender 23-Punkte-Fragebogen, der die Wahrnehmung des Teilnehmers über seinen Gesundheitszustand misst, einschließlich seiner Herzinsuffizienzsymptome (HF), Auswirkungen auf die körperliche und soziale Funktion und wie sich seine Herzinsuffizienz auf die Qualität auswirkt des Lebens.
KCCQ quantifiziert 7 Domänen: körperliche Einschränkungen (6 Items), Symptomstabilität (1 Item), Symptomhäufigkeit (4 Items), Symptomlast (3 Items), Selbstwirksamkeit (2 Items), Lebensqualität (3 Items) und Soziales Einschränkungen (4 Artikel).
Für jede Domäne wurden Bewertungen generiert und von 0 bis 100 skaliert, wobei 0 den schlechtesten und 100 den bestmöglichen Status bedeutet.
Der Gesamt-KCCQ-Pro-Score ist der Durchschnitt aller Bereiche, der Symptomhäufigkeit und der Symptomlast-Scores und wird in einen einzelnen Score umgewandelt, der von 0 (schlechtester) bis 100 (bestmöglicher Status) reicht, wobei der höhere Score einen besseren Gesundheitszustand widerspiegelt.
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Serum NT-proBNP.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Mittlere Veränderung der N-terminalen natriuretischen Peptidspiegel vom Pro-B-Typ im Serum gegenüber dem Ausgangswert.
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Septumreduktionstherapie erhielten
Zeitfenster: 252 Wochen
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Septumreduktionstherapie erhielten
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252 Wochen
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Plasmakonzentration von Mavacamen im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Plasmakonzentration von Mavacamen im Laufe der Zeit
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Zu Studienbeginn, Woche 4, Woche 8, Woche 24, Woche 48, Woche 72, Woche 96, Woche 120, Woche 144, Woche 156, Woche 180, Woche 204, Woche 228 und Woche 252
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. April 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
9. November 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. November 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. April 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. April 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. April 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Januar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CV027-008
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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