RGN-137 外用凝胶治疗交界性和营养不良性大疱性表皮松解症的安全性和有效性研究评价 (CELEB)
2022年8月18日 更新者：Lenus Therapeutics, LLC
一项随机、单盲、安慰剂对照、自配对、独立评估研究，以评估 RGN-137 外用凝胶在交界性和营养不良性大疱性表皮松解症 (CELEB) 受试者中的疗效和安全性
本研究的目的是比较 RGN-137 外用凝胶与安慰剂凝胶治疗交界性大疱性表皮松解症 (JEB) 或营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
与安慰剂相比，将评估 RGN-137 的有效性和安全性。
配对设计将用于评估 RGN-137 治疗与安慰剂治疗 15 名患有 JEB 或 DEB 的受试者。
符合条件的受试者必须有 1 套配对伤口。
研究者将在第 1 天为符合条件的受试者分配一对索引伤口，每个伤口的面积在 5cm2 和 50cm2 之间，包括端值，并且对于每一对，将随机分配一个伤口接受 RGN-137 凝胶，另一个伤口接受安慰剂凝胶。
受试者和独立评估者将不知道每个伤口的治疗分配。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60208
- Northwestern University
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11203
- SUNY downstate Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为 DEB 或 JEB 的男性或女性且年满 4 岁
- 患者及其父母或监护人必须愿意并能够提供书面知情同意/同意
在研究中存在指定尺寸范围内的 1 对稳定指数伤口
- 指数伤口的表面积必须在 5 cm2 和 50 cm2 之间，包括筛选访视时
- 选择配对的指标伤口在大小和位置上必须相对匹配
- 有生育能力的女性在随机分组前必须进行阴性妊娠试验
- 性活跃的受试者必须同意在研究期间使用医学上可接受的避孕方法
排除标准：
- 有任何指示病灶局部感染的临床证据
- 使用先前或合并用药（30 天内使用任何研究药物，60 天内进行免疫疗法或细胞毒性化疗，30 天内进行全身类固醇治疗，14 天内进行局部类固醇治疗）
- 对治疗的任何成分敏感的历史
- 可能干扰受试者参与或完成研究的神经、心血管、呼吸、肝、肾或代谢疾病（根据研究者的判断，患有心肌病的参与者可以参加）
- 当前或既往恶性肿瘤，包括鳞状细胞癌病史
- 动脉或静脉疾病导致伤口溃烂
- 不受控制的糖尿病
- 研究期间怀孕或哺乳
- 已初潮但未绝经的女孩或妇女
- 任何可能导致受试者无法或不愿参与研究程序的条件或情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RGN-137
它被配制成用于局部给药的凝胶。
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它将每天一次局部应用于适当的伤口，最多 84 天。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
它由与不含活性成分的 RGN-137 配方相同的赋形剂组成。
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它将每天一次局部应用于适当的伤口，最多 84 天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从第 1 天到第 84 天，每个指标伤口的面积减少 50% 的时间。
大体时间：直至第 84 天
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这个主要终点是从第 1 天到第 84 天每个指标伤口面积减少 50% 的时间，定义为指标伤口面积减少 50% 的第一次研究访问的日期减去第 1 天访问的日期.
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直至第 84 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从第 1 天到第 84 天，每个指标伤口面积减少 50%、75% 和 100%（引流或不引流）的时间。
大体时间：直至第 84 天
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这个次要终点是从第 1 天到第 84 天每个指标伤口面积减少 50%、75% 和 100% 的时间，定义为指标伤口面积减少 50% 的第一次研究访问的日期达到第 1 天访问的负日期。
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直至第 84 天
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在预定的就诊时，每个指标伤口区域的 50%、75% 和 100% 减少和完全再上皮化的发生率没有引流。
大体时间：直至第 84 天
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该次要终点将通过使用频率计数和百分比的治疗进行总结。
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直至第 84 天
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在预定访问时每个指标伤口的表面积相对于基线的变化和相对于基线的百分比变化。
大体时间：直至第 84 天
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将为每个治疗组以及每次就诊时的治疗差异计算该次要终点。
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直至第 84 天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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计划访问时的指数伤口特征。
大体时间：直至第 84 天
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（炎症/红斑、硬结、结痂、渗出物、蜂窝组织炎和其他异常）
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直至第 84 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月22日
初级完成 (实际的)
2021年9月1日
研究完成 (实际的)
2021年11月23日
研究注册日期
首次提交
2018年6月14日
首先提交符合 QC 标准的
2018年6月24日
首次发布 (实际的)
2018年7月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月18日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
RGN-137的临床试验
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RegeneRx Biopharmaceuticals, Inc.sigma-tau i.f.r. S.p.A.完全的