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Évaluation de l'étude d'innocuité et d'efficacité du gel topique RGN-137 pour l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle et dystrophique (CELEB)

18 août 2022 mis à jour par: Lenus Therapeutics, LLC

Une étude indépendante évaluée, randomisée, en simple aveugle, contrôlée par placebo, appariée et appariée pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du gel topique RGN-137 chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse jonctionnelle et dystrophique (CELEB)

L'objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et l'innocuité du gel topique RGN-137 à celles du gel placebo pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse jonctionnelle (JEB) ou de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'efficacité et l'innocuité du RGN-137 seront évaluées par rapport à un placebo. Une conception à paires appariées sera utilisée pour évaluer le traitement RGN-137 par rapport au placebo pour le traitement de 15 sujets atteints de JEB ou DEB. Le sujet éligible doit avoir 1 jeu de plaies appariées. L'investigateur attribuera une paire de plaies index, chaque plaie ayant une superficie comprise entre 5 cm2 et 50 cm2, inclus, pour le sujet éligible au jour 1, et pour chaque paire, une plaie sera randomisée pour recevoir le gel RGN-137 et l'autre pour recevoir Gel placebo. Les sujets et l'évaluateur indépendant ne seront pas informés des affectations de traitement pour chaque plaie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • SUNY downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme et âgé d'au moins 4 ans avec un diagnostic de DEB ou JEB
  • Les patients et leurs parents ou tuteurs doivent être disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit

  • Présence d'une paire de plaies d'index stables dans la plage de taille spécifiée à l'étude

    1. Les plaies index doivent avoir une surface comprise entre 5 cm2 et 50 cm2, inclus lors de la visite de dépistage
    2. Les plaies index sélectionnées comme appariement doivent être relativement appariées en termes de taille et de localisation
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant la randomisation
  • Les sujets sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception médicalement acceptées pendant l'étude

Critère d'exclusion:

  • Avoir des signes cliniques d'infection locale de la lésion index
  • Utilisation de médicaments antérieurs ou concomitants (tout médicament expérimental dans les 30 jours, immunothérapie ou chimiothérapie cytotoxique dans les 60 jours, thérapie stéroïdienne systémique dans les 30 jours et thérapie stéroïdienne topique dans les 14 jours)
  • Antécédents de sensibilité à l'un des composants du traitement
  • Maladie neurologique, cardiovasculaire, respiratoire, hépatique, rénale ou métabolique susceptible d'interférer avec la participation ou l'achèvement de l'étude (à la discrétion de l'investigateur, les participants atteints de cardiomyopathie peuvent participer)
  • Malignité actuelle ou ancienne, y compris des antécédents de carcinomes épidermoïdes
  • Affection artérielle ou veineuse entraînant des plaies ulcérées
  • Diabète sucré non contrôlé
  • Grossesse ou allaitement pendant l'étude
  • Filles ou femmes qui ont eu leurs règles mais qui n'ont pas terminé leur ménopause
  • Toute condition ou situation susceptible d'empêcher ou de refuser au sujet de participer aux procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RGN-137
Il est formulé sous forme de gel pour une administration topique.
Médicament: RGN-137
Il sera appliqué localement sur la plaie appropriée une fois par jour pendant 84 jours maximum.
Autres noms:
  • Gel topique dermique
Comparateur placebo: Placebo
Il est composé des mêmes excipients que la formulation RGN-137 sans l'ingrédient actif.
Médicament: Placebo
Il sera appliqué localement sur la plaie appropriée une fois par jour pendant 84 jours maximum.
Autres noms:
  • Contrôle du véhicule

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Il est temps d'obtenir une réduction de 50 % de la surface de chaque plaie index du jour 1 au jour 84.
Délai: jusqu'au jour 84
Ce critère d'évaluation principal sera le temps nécessaire pour atteindre une réduction de 50 % de la surface de chaque plaie index du jour 1 au jour 84, définie comme la date de la première visite d'étude à laquelle une réduction de 50 % de la surface de la plaie index est obtenue moins la date de la visite du jour 1 .
jusqu'au jour 84

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire pour obtenir une réduction de 50 %, 75 % et 100 % (avec ou sans drainage) de la surface de chaque plaie index du jour 1 au jour 84.
Délai: jusqu'au jour 84
Ce critère d'évaluation secondaire sera le temps nécessaire pour atteindre une réduction de 50 %, 75 % et 100 % de la surface de chaque plaie index du jour 1 au jour 84, définie comme la date de la première visite d'étude à laquelle une réduction de 50 % de la surface de la plaie index est atteint moins la date de la visite du jour 1.
jusqu'au jour 84
Incidence de réduction de 50 %, 75 % et 100 % et réépithélialisation complète sans drainage dans la zone de chaque plaie index lors des visites prévues.
Délai: jusqu'au jour 84
Ce critère d'évaluation secondaire sera résumé par traitement à l'aide de nombres et de pourcentages de fréquence.
jusqu'au jour 84
Changement par rapport à la ligne de base et changement en pourcentage par rapport à la ligne de base de la surface de chaque plaie index lors des visites programmées.
Délai: jusqu'au jour 84
Ce critère secondaire sera calculé pour chaque groupe de traitement ainsi que pour la différence de traitement à chaque visite.
jusqu'au jour 84

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Indexer les caractéristiques de la plaie lors des visites programmées.
Délai: jusqu'au jour 84
(inflammation/érythème, induration, formation de croûtes, exsudat, cellulite et autres anomalies)
jusqu'au jour 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lenus Therapeutics, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

23 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2018

Première publication (Réel)

5 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGN-137-EB-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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