Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheids- en werkzaamheidsstudie van RGN-137 topische gel voor junctionele en dystrofische epidermolysis bullosa (CELEB)

18 augustus 2022 bijgewerkt door: Lenus Therapeutics, LLC

Een gerandomiseerde, enkelblinde, placebo-gecontroleerde, zelf-gematchte, onafhankelijk geëvalueerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van RGN-137-topische gel te evalueren bij proefpersonen met junctionele en dystrofische epidermolysis bullosa (CELEB)

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van RGN-137 topische gel te vergelijken met die van placebo-gel voor de behandeling van junctionele epidermolysis bullosa (JEB) of dystrofische epidermolysis bullosa (DEB).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

RGN-137 zal worden beoordeeld op werkzaamheid en veiligheid in vergelijking met een placebo. Een 'matched-pair'-ontwerp zal worden gebruikt om de behandeling met RGN-137 versus placebo te evalueren voor de behandeling van 15 proefpersonen met JEB of DEB. In aanmerking komende proefpersoon moet 1 set matched-pair wonden hebben. De onderzoeker zal op dag 1 een paar indexwonden toewijzen, elke wond met een gebied tussen 5 cm2 en 50 cm2, voor de in aanmerking komende proefpersoon, en voor elk paar zal één wond willekeurig worden verdeeld om RGN-137-gel te krijgen en de andere om Placebo-gel. Proefpersonen en onafhankelijke beoordelaar zullen blind zijn voor de behandelingsopdrachten voor elke wond.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • SUNY downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw en minstens 4 jaar oud met de diagnose DEB of JEB
  • Patiënten en hun ouders of voogden moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming/toestemming te geven

  • Aanwezigheid van 1 paar stabiele indexwonden binnen het gespecificeerde groottebereik tijdens het onderzoek

    1. Indexwonden moeten een oppervlakte hebben tussen de 5 cm2 en 50 cm2, inclusief bij het screeningsbezoek
    2. De indexwonden die als paring zijn geselecteerd, moeten qua grootte en locatie relatief op elkaar zijn afgestemd
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten vóór randomisatie een negatieve zwangerschapstest ondergaan
  • Seksueel actieve proefpersonen moeten ermee instemmen medisch aanvaarde anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Heb enig klinisch bewijs van lokale infectie van de indexlaesie
  • Gebruik van eerdere of gelijktijdige medicatie (elk onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen, immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen, systemische steroïdentherapie binnen 30 dagen en lokale steroïdentherapie binnen 14 dagen)
  • Geschiedenis van gevoeligheid voor een onderdeel van de behandeling
  • Neurologische, cardiovasculaire, respiratoire, lever-, nier- of stofwisselingsziekte die waarschijnlijk de deelname van de proefpersoon aan of voltooiing van het onderzoek zal verstoren (ter beoordeling van de onderzoeker kunnen deelnemers met cardiomyopathie deelnemen)
  • Huidige of voormalige maligniteit, inclusief een voorgeschiedenis van plaveiselcelcarcinomen
  • Arteriële of veneuze stoornis resulterend in ulcererende wonden
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus
  • Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek
  • Meisjes of vrouwen die menarche hebben gehad maar de menopauze niet hebben voltooid
  • Elke omstandigheid of situatie die ertoe kan leiden dat de proefpersoon niet in staat of niet bereid is deel te nemen aan de onderzoeksprocedures

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RGN-137
Het is geformuleerd als een gel voor plaatselijke toediening.
Geneesmiddel: RGN-137
Het wordt gedurende maximaal 84 dagen één keer per dag topisch op de betreffende wond aangebracht.
Andere namen:
  • Dermale actuele gel
Placebo-vergelijker: Placebo
Het is samengesteld uit dezelfde hulpstoffen als de RGN-137-formulering zonder het actieve ingrediënt.
Geneesmiddel: Placebo
Het wordt gedurende maximaal 84 dagen één keer per dag topisch op de betreffende wond aangebracht.
Andere namen:
  • Voertuig Controle

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om 50% vermindering van het gebied van elke indexwond te bereiken van dag 1 tot dag 84.
Tijdsspanne: tot dag 84
Dit primaire eindpunt is de tijd tot het bereiken van 50% vermindering van het gebied van elke indexwond van dag 1 tot dag 84, gedefinieerd als de datum van het eerste studiebezoek waarop 50% vermindering van het gebied van de indexwond is bereikt minus de datum van het bezoek op dag 1 .
tot dag 84

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot het bereiken van 50%, 75% en 100% (met drainage of zonder drainage) vermindering van het gebied van elke indexwond van dag 1 tot dag 84.
Tijdsspanne: tot dag 84
Dit secundaire eindpunt is de tijd tot het bereiken van 50%, 75% en 100% vermindering van het gebied van elke indexwond van dag 1 tot dag 84, gedefinieerd als de datum van het eerste studiebezoek waarop 50% vermindering van het gebied van de indexwond wordt bereikt. bereikt minus de datum van bezoek op dag 1.
tot dag 84
Incidentie van 50%, 75% en 100% reductie en volledige re-epithelisatie zonder drainage in het gebied van elke indexwond bij de geplande bezoeken.
Tijdsspanne: tot dag 84
Dit secundaire eindpunt zal per behandeling worden samengevat met behulp van frequentietellingen en percentages.
tot dag 84
Verandering ten opzichte van de basislijn en procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in oppervlak van elke indexwond bij de geplande bezoeken.
Tijdsspanne: tot dag 84
Dit secundaire eindpunt wordt berekend voor elke behandelingsgroep en voor het behandelingsverschil bij elk bezoek.
tot dag 84

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Indexeer wondkenmerken bij de geplande bezoeken.
Tijdsspanne: tot dag 84
(ontsteking/erytheem, verharding, korstvorming, exsudaat, cellulitis en andere afwijkingen)
tot dag 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lenus Therapeutics, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGN-137-EB-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa

Klinische onderzoeken op RGN-137

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren