Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerhets- og effektstudien av RGN-137 topisk gel for junctional og dystrofisk epidermolysis Bullosa (CELEB)

18. august 2022 oppdatert av: Lenus Therapeutics, LLC

En randomisert, enkeltblind, placebokontrollert, selvtilpasset sammenkobling, uavhengig evaluert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til RGN-137 topisk gel hos personer med Junctional og Dystrophic Epidermolysis Bullosa (CELEB)

Målet med denne studien er å sammenligne effekten og sikkerheten til RGN-137 topisk gel med den til placebo gel for behandling av junctional epidermolysis bullosa (JEB) eller dystrophic epidermolysis bullosa (DEB).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

RGN-137 vil bli evaluert for effekt og sikkerhet sammenlignet med placebo. Et matchet-par-design vil bli brukt for å evaluere RGN-137-behandling versus placebo for behandling av 15 personer med JEB eller DEB. Kvalifisert forsøksperson må ha 1 sett med matchet par sår. Utforskeren vil tildele et par indekssår, hvert sår med et areal mellom 5 cm2 og 50 cm2, inklusive, for den kvalifiserte personen på dag 1, og for hvert par vil ett sår bli randomisert til å motta RGN-137 gel og det andre for å motta Placebo gel. Forsøkspersoner og uavhengig evaluator vil bli blindet for behandlingsoppgavene for hvert sår.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • SUNY downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne og minst 4 år med diagnosen DEB eller JEB
  • Pasienter og deres foreldre eller foresatte må være villige og i stand til å gi skriftlig informert samtykke/samtykke

  • Tilstedeværelse av 1 par stabile indekssår innenfor spesifisert størrelsesområde ved studien

    1. Indekssår skal ha et overflateareal mellom 5 cm2 og 50 cm2, inkludert ved screeningbesøket
    2. Indekssårene som velges som paring må være relativt samsvarende med hensyn til størrelse og plassering
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før randomisering
  • Seksuelt aktive personer må godta å bruke medisinsk aksepterte prevensjonsmetoder under studien

Ekskluderingskriterier:

  • Har noen kliniske tegn på lokal infeksjon av indekslesjonen
  • Bruk av tidligere eller samtidig medisinering (enhver undersøkelseslegemiddel innen 30 dager, immunterapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager, systemisk steroidbehandling innen 30 dager og topikal steroidbehandling innen 14 dager)
  • Anamnese med følsomhet overfor noen komponent i behandlingen
  • Nevrologisk, kardiovaskulær, respiratorisk, lever-, nyre- eller metabolsk sykdom som sannsynligvis vil forstyrre forsøkspersonens deltakelse i eller fullføring av studien (Etter utrederens skjønn kan deltakere med kardiomyopati delta)
  • Nåværende eller tidligere malignitet, inkludert en historie med plateepitelkarsinomer
  • Arteriell eller venøs lidelse som resulterer i ulcererte sår
  • Ukontrollert diabetes mellitus
  • Graviditet eller amming under studien
  • Jenter eller kvinner som har hatt menarche, men ikke har fullført overgangsalderen
  • Enhver tilstand eller situasjon som kan føre til at forsøkspersonen ikke kan eller vil delta i studieprosedyrene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RGN-137
Den er formulert som en gel for topisk administrering.
Legemiddel: RGN-137
Det vil påføres lokalt på det aktuelle såret en gang daglig i opptil 84 dager.
Andre navn:
  • Dermal Topical Gel
Placebo komparator: Placebo
Den er sammensatt av de samme hjelpestoffene som RGN-137-formuleringen uten den aktive ingrediensen.
Legemiddel: Placebo
Det vil påføres lokalt på det aktuelle såret en gang daglig i opptil 84 dager.
Andre navn:
  • Kjøretøykontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å oppnå 50 % reduksjon i arealet av hvert indekssår fra dag 1 til dag 84.
Tidsramme: frem til dag 84
Dette primære endepunktet vil være tiden for å oppnå 50 % reduksjon i arealet av hvert indekssår fra dag 1 til dag 84, definert som datoen for det første studiebesøket der 50 % reduksjon i indekssårområdet oppnås minus datoen for dag 1 besøk .
frem til dag 84

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å oppnå 50 %, 75 % og 100 % (med drenering eller uten drenering) reduksjon i arealet av hvert indekssår fra dag 1 til dag 84.
Tidsramme: frem til dag 84
Dette sekundære endepunktet er tiden for å oppnå 50 %, 75 % og 100 % reduksjon i arealet av hvert indekssår fra dag 1 til dag 84, definert som datoen for det første studiebesøket der 50 % reduksjon i indekssårområdet er oppnådd minus dato for dag 1 besøk.
frem til dag 84
Forekomst på 50 %, 75 % og 100 % reduksjon og fullstendig re-epitelisering uten drenering i området av hvert indekssår ved de planlagte besøkene.
Tidsramme: frem til dag 84
Dette sekundære endepunktet vil bli oppsummert ved behandling ved bruk av frekvenstellinger og prosenter.
frem til dag 84
Endring fra baseline og prosentvis endring fra baseline i overflateareal av hvert indekssår ved de planlagte besøkene.
Tidsramme: frem til dag 84
Dette sekundære endepunktet vil bli beregnet for hver behandlingsgruppe så vel som for behandlingsforskjell ved hvert besøk.
frem til dag 84

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Indeks såregenskaper ved de planlagte besøkene.
Tidsramme: frem til dag 84
(betennelse/erytem, ​​indurasjon, skorpedannelse, ekssudat, cellulitt og andre abnormiteter)
frem til dag 84

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lenus Therapeutics, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

23. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGN-137-EB-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske studier på RGN-137

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere