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Evaluación del estudio de seguridad y eficacia del gel tópico RGN-137 para la epidermólisis ampollosa juntural y distrófica (CELEB)

18 de agosto de 2022 actualizado por: Lenus Therapeutics, LLC

Un estudio aleatorizado, simple ciego, controlado con placebo, emparejado por uno mismo, evaluado de forma independiente para evaluar la eficacia y la seguridad del gel tópico RGN-137 en sujetos con epidermólisis ampollosa juntural y distrófica (CELEB)

El objetivo de este estudio es comparar la eficacia y seguridad del gel tópico RGN-137 con la del gel placebo para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa juntural (JEB) o la epidermólisis ampollosa distrófica (DEB).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

RGN-137 se evaluará en cuanto a eficacia y seguridad en comparación con un placebo. Se usará un diseño de pares emparejados para evaluar el tratamiento con RGN-137 versus placebo para el tratamiento de 15 sujetos con JEB o DEB. El sujeto elegible debe tener 1 juego de herida de par emparejado. El investigador asignará un par de heridas índice, cada herida con un área entre 5 cm2 y 50 cm2, inclusive, para el sujeto elegible el día 1, y para cada par, una herida se aleatorizará para recibir gel RGN-137 y la otra para recibir Gel placebo. Los sujetos y el evaluador independiente estarán cegados a las asignaciones de tratamiento para cada herida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer y al menos 4 años de edad con diagnóstico de DEB o JEB
  • Los pacientes y sus padres o tutores deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento/asentimiento informado por escrito.

  • Presencia de 1 par de heridas índice estables dentro del rango de tamaño especificado en el estudio

    1. Las heridas índice deben tener un área de superficie entre 5 cm2 y 50 cm2, inclusive en la visita de selección.
    2. Las heridas índice seleccionadas como emparejamiento deben coincidir relativamente en términos de tamaño y ubicación.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la aleatorización
  • Los sujetos sexualmente activos deben aceptar usar métodos anticonceptivos médicamente aceptados durante el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tiene alguna evidencia clínica de infección local de la lesión índice
  • Uso de medicación previa o concomitante (cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días, inmunoterapia o quimioterapia citotóxica dentro de los 60 días, terapia con esteroides sistémicos dentro de los 30 días y terapia con esteroides tópicos dentro de los 14 días)
  • Antecedentes de sensibilidad a cualquier componente del tratamiento.
  • Enfermedad neurológica, cardiovascular, respiratoria, hepática, renal o metabólica que probablemente interfiera con la participación del sujeto en el estudio o su finalización (a criterio del investigador, pueden participar participantes con cardiomiopatía)
  • Neoplasia maligna actual o anterior, incluidos antecedentes de carcinomas de células escamosas
  • Trastorno arterial o venoso que resulta en heridas ulceradas
  • Diabetes mellitus no controlada
  • Embarazo o lactancia durante el estudio
  • Niñas o mujeres que han tenido la menarquia pero no han completado la menopausia
  • Cualquier condición o situación que pueda hacer que el sujeto no pueda o no quiera participar en los procedimientos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RGN-137
Está formulado como un gel para administración tópica.
Droga: RGN-137
Se aplicará tópicamente a la herida adecuada una vez al día durante un máximo de 84 días.
Otros nombres:
  • Gel tópico dérmico
Comparador de placebos: Placebo
Está compuesto por los mismos excipientes que la formulación RGN-137 sin el ingrediente activo.
Droga: Placebo
Se aplicará tópicamente a la herida adecuada una vez al día durante un máximo de 84 días.
Otros nombres:
  • Control de vehículos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para lograr una reducción del 50 % en el área de cada herida índice desde el día 1 hasta el día 84.
Periodo de tiempo: hasta el día 84
Este criterio de valoración principal será el tiempo para lograr una reducción del 50 % en el área de cada herida índice desde el día 1 hasta el día 84, definido como la fecha de la primera visita del estudio en la que se logró una reducción del 50 % en el área de la herida índice menos la fecha de la visita del día 1 .
hasta el día 84

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para lograr una reducción del 50 %, 75 % y 100 % (con drenaje o sin drenaje) en el área de cada herida índice desde el día 1 hasta el día 84.
Periodo de tiempo: hasta el día 84
Este criterio de valoración secundario será el tiempo para lograr una reducción del 50 %, 75 % y 100 % en el área de cada herida índice desde el día 1 hasta el día 84, definido como la fecha de la primera visita del estudio en la que se logra una reducción del 50 % en el área de la herida índice. logrado menos la fecha de la visita del día 1.
hasta el día 84
Incidencia de reducción del 50%, 75% y 100% y reepitelización completa sin drenaje en el área de cada herida índice en las visitas programadas.
Periodo de tiempo: hasta el día 84
Este criterio de valoración secundario se resumirá por tratamiento utilizando recuentos de frecuencia y porcentajes.
hasta el día 84
Cambio desde el valor inicial y cambio porcentual desde el valor inicial en el área de superficie de cada herida índice en las visitas programadas.
Periodo de tiempo: hasta el día 84
Este criterio de valoración secundario se calculará para cada grupo de tratamiento, así como para la diferencia de tratamiento en cada visita.
hasta el día 84

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de las características de la herida en las visitas programadas.
Periodo de tiempo: hasta el día 84
(inflamación/eritema, induración, formación de costras, exudado, celulitis y otras anomalías)
hasta el día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lenus Therapeutics, LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

5 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGN-137-EB-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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