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Bewertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von RGN-137 Topical Gel for Junctional and Dystrophic Epidermolysis Bullosa (CELEB)

18. August 2022 aktualisiert von: Lenus Therapeutics, LLC

Eine randomisierte, einfach verblindete, placebokontrollierte, selbstabgestimmte Paarung, unabhängig bewertete Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RGN-137 topischem Gel bei Patienten mit junktionaler und dystrophischer Epidermolysis bullosa (CELEB)

Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von RGN-137 topischem Gel mit der von Placebo-Gel zur Behandlung von junktionaler Epidermolysis bullosa (JEB) oder dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

RGN-137 wird im Vergleich zu einem Placebo auf Wirksamkeit und Sicherheit untersucht. Ein Matched-Pair-Design wird verwendet, um die RGN-137-Behandlung im Vergleich zu Placebo für die Behandlung von 15 Patienten mit JEB oder DEB zu bewerten. Das berechtigte Subjekt muss 1 Satz Matched-Pair-Wunden haben. Der Prüfarzt weist dem geeigneten Probanden an Tag 1 ein Paar Indexwunden zu, wobei jede Wunde eine Fläche zwischen 5 cm2 und 50 cm2 einschließlich hat, und für jedes Paar wird eine Wunde randomisiert, um RGN-137-Gel zu erhalten, und die andere, um sie zu erhalten Placebo-Gel. Die Probanden und der unabhängige Bewerter werden gegenüber den Behandlungszuweisungen für jede Wunde verblindet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich und mindestens 4 Jahre alt mit einer Diagnose von DEB oder JEB
  • Patienten und ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung/Einwilligung abzugeben

  • Vorhandensein von 1 Paar stabiler Indexwunden innerhalb des angegebenen Größenbereichs bei der Studie

    1. Indexwunden müssen eine Oberfläche zwischen 5 cm2 und 50 cm2 haben, einschließlich beim Screening-Besuch
    2. Die als Paarung ausgewählten Indexwunden müssen hinsichtlich Größe und Lage relativ übereinstimmen
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Randomisierung einen negativen Schwangerschaftstest haben
  • Sexuell aktive Probanden müssen zustimmen, während der Studie medizinisch anerkannte Verhütungsmethoden anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie klinische Anzeichen einer lokalen Infektion der Indexläsion
  • Verwendung vorheriger oder begleitender Medikamente (alle Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen, Immuntherapie oder zytotoxische Chemotherapie innerhalb von 60 Tagen, systemische Steroidtherapie innerhalb von 30 Tagen und topische Steroidtherapie innerhalb von 14 Tagen)
  • Vorgeschichte der Empfindlichkeit gegenüber einer Komponente der Behandlung
  • Neurologische, kardiovaskuläre, respiratorische, hepatische, renale oder metabolische Erkrankungen, die wahrscheinlich die Teilnahme des Probanden an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen (nach Ermessen des Prüfarztes können Teilnehmer mit Kardiomyopathie teilnehmen)
  • Aktuelle oder frühere Malignität, einschließlich einer Vorgeschichte von Plattenepithelkarzinomen
  • Arterielle oder venöse Erkrankung, die zu ulzerierten Wunden führt
  • Unkontrollierter Diabetes mellitus
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie
  • Mädchen oder Frauen, die Menarche hatten, aber die Menopause noch nicht abgeschlossen haben
  • Jede Bedingung oder Situation, die wahrscheinlich dazu führt, dass der Patient nicht in der Lage oder nicht willens ist, an den Studienverfahren teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RGN-137
Es ist als Gel zur topischen Verabreichung formuliert.
Arzneimittel: RGN-137
Es wird einmal täglich für bis zu 84 Tage topisch auf die entsprechende Wunde aufgetragen.
Andere Namen:
  • Dermales topisches Gel
Placebo-Komparator: Placebo
Es besteht aus den gleichen Hilfsstoffen wie die RGN-137-Formulierung ohne den Wirkstoff.
Arzneimittel: Placebo
Es wird einmal täglich für bis zu 84 Tage topisch auf die entsprechende Wunde aufgetragen.
Andere Namen:
  • Fahrzeug Kontrolle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Erreichen einer 50 %igen Flächenreduktion jeder Indexwunde von Tag 1 bis Tag 84.
Zeitfenster: bis Tag 84
Dieser primäre Endpunkt ist die Zeit bis zum Erreichen einer 50 %igen Verringerung der Fläche jeder Indexwunde von Tag 1 bis Tag 84, definiert als Datum des ersten Studienbesuchs, an dem eine 50 %ige Verringerung der Indexwundenfläche erreicht wird, abzüglich des Datums des Besuchs an Tag 1 .
bis Tag 84

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Erreichen einer 50 %, 75 % und 100 % (mit Drainage oder ohne Drainage) Verringerung der Fläche jeder Indexwunde von Tag 1 bis Tag 84.
Zeitfenster: bis Tag 84
Dieser sekundäre Endpunkt ist die Zeit bis zum Erreichen von 50 %, 75 % und 100 % Verringerung der Fläche jeder Indexwunde von Tag 1 bis Tag 84, definiert als Datum des ersten Studienbesuchs, an dem eine 50 %ige Verringerung der Fläche der Indexwunde vorliegt erreicht minus Datum des Besuchs an Tag 1.
bis Tag 84
Inzidenz von 50 %, 75 % und 100 % Reduktion und vollständige Reepithelisierung ohne Drainage im Bereich jeder Indexwunde bei den geplanten Besuchen.
Zeitfenster: bis Tag 84
Dieser sekundäre Endpunkt wird nach Behandlung unter Verwendung von Häufigkeitszählungen und Prozentsätzen zusammengefasst.
bis Tag 84
Änderung gegenüber dem Ausgangswert und prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Oberfläche jeder Indexwunde bei den geplanten Besuchen.
Zeitfenster: bis Tag 84
Dieser sekundäre Endpunkt wird für jede Behandlungsgruppe sowie für Behandlungsunterschiede bei jedem Besuch berechnet.
bis Tag 84

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Merkmale der Indexwunde bei den geplanten Besuchen.
Zeitfenster: bis Tag 84
(Entzündung/Erythem, Verhärtung, Verkrustung, Exsudat, Zellulitis und andere Anomalien)
bis Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lenus Therapeutics, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGN-137-EB-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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