Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RGN-137 helyileg alkalmazható gél biztonsági és hatásossági vizsgálatának értékelése junkcionális és dystrophiás epidermolysis bullosa esetén (CELEB)

2022. augusztus 18. frissítette: Lenus Therapeutics, LLC

Véletlenszerű, egyszeri vak, placebo-kontrollos, önpárosítású, független, értékelt tanulmány az RGN-137 helyileg alkalmazható gél hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére junkcionális és dystrophiás epidermolysis bullosában (CELEB) szenvedő alanyokon

Ennek a vizsgálatnak a célja az RGN-137 topikális gél hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a junkcionális epidermolysis bullosa (JEB) vagy dystrophiás epidermolysis bullosa (DEB) kezelésére szolgáló placebo gélével.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az RGN-137 hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval összehasonlítva értékelik. Az RGN-137-kezelés placebóval szembeni értékeléséhez egy illesztett páros elrendezést alkalmazunk 15, JEB-vel vagy DEB-vel kezelt alany esetében. A jogosult alanynak 1 páros sebkészlettel kell rendelkeznie. A vizsgáló az 1. napon az alkalmas alanyhoz 5 cm2 és 50 cm2 közötti területű indexsebpárt rendel ki a vizsgáló, és minden pár esetében az egyik sebet véletlenszerűen választja ki, hogy kapjon RGN-137 gélt, a másikat pedig Placebo gél. Az alanyok és a független értékelő nem ismeri az egyes sebekre vonatkozó kezelési feladatokat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
        • SUNY downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, és legalább 4 éves, DEB vagy JEB diagnózissal
  • A betegeknek és szüleiknek vagy gondviselőiknek hajlandónak és képesnek kell lenniük arra, hogy írásos beleegyezést/hozzájárulást adjanak

  • 1 pár stabil indexes seb jelenléte a meghatározott mérettartományon belül a vizsgálat során

    1. Az indexsebek felületének 5 cm2 és 50 cm2 között kell lennie, beleértve a szűrővizsgálatot is.
    2. A párosításként kiválasztott indexsebeknek méretüket és elhelyezkedésüket tekintve viszonylag egyezőnek kell lenniük
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a randomizálás előtt
  • A szexuálisan aktív alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat során orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmazzanak

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen klinikai bizonyítéka van az indexelváltozás helyi fertőzésének
  • Korábbi vagy egyidejű gyógyszeres kezelés (bármilyen vizsgált gyógyszer 30 napon belül, immunterápia vagy citotoxikus kemoterápia 60 napon belül, szisztémás szteroid terápia 30 napon belül, helyi szteroid terápia 14 napon belül)
  • A kezelés bármely összetevőjével szembeni érzékenység anamnézisében
  • Neurológiai, szív- és érrendszeri, légzőszervi, máj-, vese- vagy anyagcsere-betegség, amely valószínűleg zavarja az alanynak a vizsgálatban való részvételét vagy befejezését (A vizsgáló döntése szerint kardiomiopátiás résztvevők is részt vehetnek)
  • Jelenlegi vagy korábbi rosszindulatú daganat, beleértve az anamnézisben előforduló laphámsejtes karcinómákat
  • Fekélyes sebeket okozó artériás vagy vénás rendellenesség
  • Nem kontrollált diabetes mellitus
  • Terhesség vagy szoptatás a vizsgálat során
  • Lányok vagy nők, akiknek menstruációjuk volt, de még nem fejezték be a menopauzát
  • Bármilyen körülmény vagy helyzet, amely miatt az alany valószínűleg nem tud vagy nem hajlandó részt venni a vizsgálati eljárásokban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RGN-137
Helyi beadásra alkalmas gél formájában van kialakítva.
Drog: RGN-137
Helyileg alkalmazzák a megfelelő sebre naponta egyszer, legfeljebb 84 napig.
Más nevek:
  • Dermális helyi gél
Placebo Comparator: Placebo
Ugyanazokat a segédanyagokat tartalmazza, mint az RGN-137 készítmény hatóanyag nélkül.
Drog: Placebo
Helyileg alkalmazzák a megfelelő sebre naponta egyszer, legfeljebb 84 napig.
Más nevek:
  • Járművezérlés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes indexsebek területének 50%-os csökkenéséig eltelt idő az 1. naptól a 84. napig.
Időkeret: egészen a 84. napig
Ez az elsődleges végpont az az idő, amíg el kell érni az egyes indexsebek területének 50%-os csökkenését az 1. naptól a 84. napig, ami az első vizsgálati vizit dátuma, amelyen az indexseb területének 50%-os csökkenése érhető el, mínusz az 1. napi vizit dátuma. .
egészen a 84. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az egyes indexsebek területének 50%, 75% és 100%-os (vízelvezetéssel vagy anélkül) csökkenése eléréséhez szükséges idő az 1. naptól a 84. napig.
Időkeret: egészen a 84. napig
Ez a másodlagos végpont az 1. naptól a 84. napig minden indexes seb területének 50%-os, 75%-os és 100%-os csökkenéséig tartó idő, amelyet az első vizsgálati vizit dátumaként határoznak meg, amelyen az indexes seb területén 50%-kal csökken. az 1. napi látogatás mínusz dátuma.
egészen a 84. napig
50%-os, 75%-os és 100%-os csökkenés és teljes re-epitelializáció drénezés nélkül az egyes indexsebek területén a tervezett vizitek során.
Időkeret: egészen a 84. napig
Ezt a másodlagos végpontot a kezelés összegzi a gyakorisági számok és százalékok használatával.
egészen a 84. napig
Változás az alapvonalhoz képest és százalékos változás az alapvonalhoz képest az egyes indexsebek felületében az ütemezett látogatások alkalmával.
Időkeret: egészen a 84. napig
Ezt a másodlagos végpontot minden kezelési csoportra, valamint a kezelési különbségekre vonatkozóan minden egyes látogatás alkalmával kiszámítjuk.
egészen a 84. napig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Indexelje a seb jellemzőit a tervezett viziteken.
Időkeret: egészen a 84. napig
(gyulladás/bőrpír, keményedés, kéregképződés, váladék, cellulitisz és egyéb rendellenességek)
egészen a 84. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lenus Therapeutics, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. május 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 24.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGN-137-EB-202

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Disztrófiás Epidermolysis Bullosa

Klinikai vizsgálatok a RGN-137

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel