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Valutazione dello studio sulla sicurezza e l'efficacia del gel topico RGN-137 per l'epidermolisi bollosa giunzionale e distrofica (CELEB)

18 agosto 2022 aggiornato da: Lenus Therapeutics, LLC

Uno studio valutato indipendente, randomizzato, in singolo cieco, controllato con placebo, auto-accoppiato per valutare l'efficacia e la sicurezza del gel topico RGN-137 in soggetti con epidermolisi bollosa giunzionale e distrofica (CELEB)

L'obiettivo di questo studio è confrontare l'efficacia e la sicurezza del gel topico RGN-137 con quella del gel placebo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa giunzionale (JEB) o dell'epidermolisi bollosa distrofica (DEB).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

RGN-137 sarà valutato per l'efficacia e la sicurezza rispetto a un placebo. Verrà utilizzato un disegno a coppie abbinate per valutare il trattamento con RGN-137 rispetto al placebo per il trattamento di 15 soggetti con JEB o DEB. Il soggetto idoneo deve avere 1 set di ferite a coppia appaiata. Lo sperimentatore assegnerà una coppia di ferite indice, ciascuna ferita con un'area compresa tra 5 cm2 e 50 cm2, inclusi, per il soggetto idoneo il giorno 1, e per ogni coppia, una ferita sarà randomizzata per ricevere il gel RGN-137 e l'altra per ricevere gel placebo. I soggetti e il valutatore indipendente saranno all'oscuro degli incarichi di trattamento per ciascuna ferita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Suny Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina e di almeno 4 anni con diagnosi di DEB o JEB
  • I pazienti e i loro genitori o tutori devono essere disposti e in grado di fornire il consenso/assenso informato scritto

  • Presenza di 1 paio di ferite indice stabili all'interno dell'intervallo di dimensioni specificato durante lo studio

    1. Le ferite indice devono avere una superficie compresa tra 5 cm2 e 50 cm2, compresa la visita di screening
    2. Le ferite indicizzate selezionate come accoppiamento devono corrispondere relativamente in termini di dimensioni e posizione
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della randomizzazione
  • I soggetti sessualmente attivi devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettati dal punto di vista medico durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Avere segni clinici di infezione locale della lesione indice
  • Uso di farmaci precedenti o concomitanti (qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni, immunoterapia o chemioterapia citotossica entro 60 giorni, terapia steroidea sistemica entro 30 giorni e terapia steroidea topica entro 14 giorni)
  • Storia di sensibilità a qualsiasi componente del trattamento
  • Malattie neurologiche, cardiovascolari, respiratorie, epatiche, renali o metaboliche che possono interferire con la partecipazione o il completamento dello studio del soggetto (a discrezione dello sperimentatore, i partecipanti con cardiomiopatia possono partecipare)
  • Tumore maligno attuale o precedente, inclusa una storia di carcinomi a cellule squamose
  • Disturbi arteriosi o venosi con conseguenti ferite ulcerate
  • Diabete mellito non controllato
  • Gravidanza o allattamento durante lo studio
  • Ragazze o donne che hanno avuto il menarca ma non hanno completato la menopausa
  • Qualsiasi condizione o situazione che possa rendere il soggetto incapace o non disposto a partecipare alle procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RGN-137
È formulato come gel per somministrazione topica.
Droga: RGN-137
Verrà applicato localmente sulla ferita appropriata una volta al giorno per un massimo di 84 giorni.
Altri nomi:
  • Gel topico dermico
Comparatore placebo: Placebo
È composto dagli stessi eccipienti della formulazione RGN-137 senza il principio attivo.
Droga: Placebo
Verrà applicato localmente sulla ferita appropriata una volta al giorno per un massimo di 84 giorni.
Altri nomi:
  • Controllo del veicolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per ottenere una riduzione del 50% dell'area di ciascuna ferita indice dal giorno 1 fino al giorno 84.
Lasso di tempo: fino al giorno 84
Questo endpoint primario richiederà il tempo per raggiungere una riduzione del 50% dell'area di ciascuna ferita indice dal giorno 1 fino al giorno 84, definita come la data della prima visita dello studio in cui si ottiene una riduzione del 50% dell'area della ferita indice meno la data della visita del giorno 1 .
fino al giorno 84

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per ottenere una riduzione del 50%, 75% e 100% (con drenaggio o senza drenaggio) dell'area di ciascuna ferita indice dal Giorno 1 fino al Giorno 84.
Lasso di tempo: fino al giorno 84
Questo endpoint secondario impiegherà il tempo necessario per raggiungere una riduzione del 50%, 75% e 100% dell'area di ciascuna ferita indice dal Giorno 1 fino al Giorno 84, definita come la data della prima visita di studio in cui si verifica una riduzione del 50% dell'area della ferita indice. raggiunto meno la data della visita del primo giorno.
fino al giorno 84
Riduzione dell'incidenza del 50%, 75% e 100% e completa riepitelizzazione senza drenaggio nell'area di ciascuna ferita indice alle visite programmate.
Lasso di tempo: fino al giorno 84
Questo endpoint secondario sarà riassunto per trattamento utilizzando i conteggi di frequenza e le percentuali.
fino al giorno 84
Variazione rispetto al basale e variazione percentuale rispetto al basale dell'area superficiale di ciascuna ferita indice alle visite programmate.
Lasso di tempo: fino al giorno 84
Questo endpoint secondario verrà calcolato per ciascun gruppo di trattamento e per la differenza di trattamento ad ogni visita.
fino al giorno 84

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice delle caratteristiche della ferita alle visite programmate.
Lasso di tempo: fino al giorno 84
(infiammazione/eritema, indurimento, formazione di croste, essudato, cellulite e altre anomalie)
fino al giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lenus Therapeutics, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

23 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGN-137-EB-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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