Ocena badania bezpieczeństwa i skuteczności żelu RGN-137 do stosowania miejscowego w przypadku pęcherzowego oddzielania się naskórka i dystroficznego oddzielania się naskórka (CELEB)
18 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Lenus Therapeutics, LLC
Randomizowane, z pojedynczą ślepą próbą, kontrolowane placebo, samodopasowane, niezależne badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo żelu RGN-137 do stosowania miejscowego u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka i dystroficznym oddzielaniem się naskórka (CELEB)
Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego żelu RGN-137 z żelem placebo w leczeniu pęcherzowego oddzielania się naskórka (JEB) lub dystroficznego oddzielania się naskórka (DEB).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
RGN-137 zostanie oceniony pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo.
Projekt dopasowanych par zostanie wykorzystany do oceny leczenia RGN-137 w porównaniu z placebo w leczeniu 15 pacjentów z JEB lub DEB.
Kwalifikujący się podmiot musi mieć 1 zestaw dopasowanych par ran.
Badacz przydzieli parę ran indeksowych, każda rana o powierzchni od 5 cm2 do 50 cm2 włącznie, kwalifikującemu się pacjentowi w dniu 1, a dla każdej pary jedna rana zostanie losowo przydzielona do otrzymania żelu RGN-137, a druga do otrzymania Żel placebo.
Badani i niezależni oceniający nie będą znali przydziałów leczenia dla każdej rany.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60208
- Northwestern University
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
- SUNY Downstate Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 4 lat z rozpoznaniem DEB lub JEB
- Pacjenci i ich rodzice lub opiekunowie muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na piśmie
Obecność 1 pary stabilnych ran wskazujących w określonym zakresie wielkości podczas badania
- Rany wskazujące muszą mieć powierzchnię od 5 cm2 do 50 cm2, włącznie podczas wizyty przesiewowej
- Rany wskazujące wybrane jako parowanie muszą być względnie dopasowane pod względem wielkości i lokalizacji
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed randomizacją
- Osoby aktywne seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowanych metod antykoncepcji podczas badania
Kryteria wyłączenia:
- Mieć jakiekolwiek kliniczne dowody na miejscową infekcję zmiany wskazującej
- Stosowanie wcześniejszego lub jednoczesnego leczenia (dowolny badany lek w ciągu 30 dni, immunoterapia lub chemioterapia cytotoksyczna w ciągu 60 dni, ogólnoustrojowa terapia sterydowa w ciągu 30 dni i miejscowa terapia sterydowa w ciągu 14 dni)
- Historia wrażliwości na którykolwiek składnik leczenia
- Choroby neurologiczne, sercowo-naczyniowe, oddechowe, wątrobowe, nerkowe lub metaboliczne, które mogą zakłócać udział uczestnika w badaniu lub jego ukończenie (według uznania badacza mogą wziąć w nim udział uczestnicy z kardiomiopatią)
- Obecna lub przebyta choroba nowotworowa, w tym przebyty rak płaskonabłonkowy
- Zaburzenia tętnicze lub żylne powodujące owrzodzenia ran
- Niekontrolowana cukrzyca
- Ciąża lub karmienie piersią podczas badania
- Dziewczęta lub kobiety, które miały pierwszą miesiączkę, ale nie zakończyły menopauzy
- Wszelkie warunki lub sytuacje, które mogą spowodować, że uczestnik nie będzie mógł lub nie będzie chciał uczestniczyć w procedurach badawczych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RGN-137
Ma postać żelu do stosowania miejscowego.
|
Będzie stosowany miejscowo na odpowiednią ranę raz dziennie przez okres do 84 dni.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Składa się z tych samych substancji pomocniczych, co preparat RGN-137 bez składnika aktywnego.
|
Będzie stosowany miejscowo na odpowiednią ranę raz dziennie przez okres do 84 dni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do osiągnięcia 50% redukcji obszaru każdej rany wskaźnikowej od dnia 1 do dnia 84.
Ramy czasowe: do dnia 84
|
Ten pierwszorzędowy punkt końcowy to czas do osiągnięcia 50% zmniejszenia powierzchni każdej rany wskaźnikowej od dnia 1. do dnia 84, zdefiniowany jako data pierwszej wizyty badawczej, podczas której osiągnięto 50% zmniejszenie powierzchni rany wskaźnikowej minus data wizyty w dniu 1. .
|
do dnia 84
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do osiągnięcia 50%, 75% i 100% (z drenażem lub bez drenażu) zmniejszenia powierzchni każdej rany wskaźnikowej od dnia 1 do dnia 84.
Ramy czasowe: do dnia 84
|
Tym drugorzędowym punktem końcowym będzie czas do osiągnięcia 50%, 75% i 100% zmniejszenia powierzchni każdej rany wskaźnikowej od dnia 1. osiągnięta data minus dnia 1 wizyty.
|
do dnia 84
|
|
Częstość występowania 50%, 75% i 100% redukcji i całkowitej reepitelializacji bez drenażu w obszarze każdej rany wskaźnikowej podczas planowanych wizyt.
Ramy czasowe: do dnia 84
|
Ten drugorzędowy punkt końcowy zostanie podsumowany przez leczenie przy użyciu zliczeń częstości i wartości procentowych.
|
do dnia 84
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej i zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej w polu powierzchni każdej rany wskaźnikowej podczas zaplanowanych wizyt.
Ramy czasowe: do dnia 84
|
Ten drugorzędowy punkt końcowy zostanie obliczony dla każdej grupy leczenia, jak również dla różnicy w leczeniu podczas każdej wizyty.
|
do dnia 84
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indeksuj charakterystykę rany podczas zaplanowanych wizyt.
Ramy czasowe: do dnia 84
|
(zapalenie/rumień, stwardnienie, strupy, wysięk, zapalenie tkanki łącznej i inne nieprawidłowości)
|
do dnia 84
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 listopada 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 czerwca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lipca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGN-137-EB-202
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .