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Avaliação do Estudo de Segurança e Eficácia do Gel Tópico RGN-137 para Epidermólise Bolhosa Juncional e Distrófica (CELEB)

18 de agosto de 2022 atualizado por: Lenus Therapeutics, LLC

Um estudo randomizado, simples-cego, controlado por placebo, emparelhado, independente, avaliado para avaliar a eficácia e a segurança do gel tópico RGN-137 em indivíduos com epidermólise bolhosa distrófica e juncional (CELEB)

O objetivo deste estudo é comparar a eficácia e segurança do gel tópico RGN-137 com o gel placebo para o tratamento da epidermólise bolhosa juncional (JEB) ou epidermólise bolhosa distrófica (DEB).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O RGN-137 será avaliado quanto à eficácia e segurança em comparação com um placebo. Um design de par combinado será usado para avaliar o tratamento com RGN-137 versus placebo para o tratamento de 15 indivíduos com JEB ou DEB. O sujeito elegível deve ter 1 conjunto de ferimento de par combinado. O investigador atribuirá um par de feridas índice, cada ferida com uma área entre 5cm2 e 50cm2, inclusive, para o sujeito elegível no Dia 1, e para cada par, uma ferida será randomizada para receber o gel RGN-137 e a outra para receber Gel placebo. Os sujeitos e o avaliador independente serão cegos para as atribuições de tratamento para cada ferida.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
        • Northwestern University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • SUNY Downstate Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher e pelo menos 4 anos de idade com diagnóstico de DEB ou JEB
  • Os pacientes e seus pais ou responsáveis ​​devem estar dispostos e aptos a fornecer consentimento informado/consentimento por escrito

  • Presença de 1 par de feridas índice estáveis ​​dentro da faixa de tamanho especificada no estudo

    1. As feridas índice devem ter uma área de superfície entre 5 cm2 e 50 cm2, inclusive na visita de triagem
    2. As feridas índice selecionadas como emparelhamento devem ser relativamente correspondentes em termos de tamanho e localização
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes da randomização
  • Indivíduos sexualmente ativos devem concordar em usar métodos de contracepção medicamente aceitos durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Tem qualquer evidência clínica de infecção local da lesão índice
  • Uso de medicação anterior ou concomitante (qualquer medicamento experimental em 30 dias, imunoterapia ou quimioterapia citotóxica em 60 dias, terapia com esteroides sistêmicos em 30 dias e terapia com esteroides tópicos em 14 dias)
  • História de sensibilidade a qualquer componente do tratamento
  • Doença neurológica, cardiovascular, respiratória, hepática, renal ou metabólica que possa interferir na participação ou na conclusão do estudo (a critério do investigador, participantes com cardiomiopatia podem participar)
  • Malignidade atual ou anterior, incluindo história de carcinomas de células escamosas
  • Distúrbio arterial ou venoso resultando em feridas ulceradas
  • Diabetes mellitus descontrolado
  • Gravidez ou amamentação durante o estudo
  • Meninas ou mulheres que tiveram menarca, mas não completaram a menopausa
  • Qualquer condição ou situação que possa fazer com que o sujeito seja incapaz ou não queira participar dos procedimentos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RGN-137
É formulado como um gel para administração tópica.
Medicamento: RGN-137
Ele será aplicado topicamente na ferida apropriada uma vez ao dia por até 84 dias.
Outros nomes:
  • Gel tópico dérmico
Comparador de Placebo: Placebo
É composto pelos mesmos excipientes da formulação RGN-137 sem o princípio ativo.
Medicamento: Placebo
Ele será aplicado topicamente na ferida apropriada uma vez ao dia por até 84 dias.
Outros nomes:
  • Controle de veículo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para atingir 50% de redução na área de cada ferida índice do dia 1 até o dia 84.
Prazo: até o dia 84
Este endpoint primário será o tempo para atingir uma redução de 50% na área de cada ferida índice do Dia 1 até o Dia 84, definido como a data da primeira visita do estudo na qual a redução de 50% na área da ferida índice é alcançada menos a data da visita do Dia 1 .
até o dia 84

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para atingir redução de 50%, 75% e 100% (com drenagem ou sem drenagem) na área de cada ferida índice desde o dia 1 até o dia 84.
Prazo: até o dia 84
Este endpoint secundário será o tempo para atingir 50%, 75% e 100% de redução na área de cada ferida índice do Dia 1 até o Dia 84, definido como a data da primeira visita de estudo na qual a redução de 50% na área da ferida índice é alcançado menos a data da visita do dia 1.
até o dia 84
Incidência de redução de 50%, 75% e 100% e reepitelização completa sem drenagem na área de cada ferida índice nas consultas agendadas.
Prazo: até o dia 84
Este endpoint secundário será resumido pelo tratamento usando contagens de frequência e porcentagens.
até o dia 84
Alteração da linha de base e alteração percentual da linha de base na área de superfície de cada ferida indicadora nas visitas agendadas.
Prazo: até o dia 84
Este endpoint secundário será calculado para cada grupo de tratamento, bem como para a diferença de tratamento em cada visita.
até o dia 84

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Indexar as características da ferida nas visitas agendadas.
Prazo: até o dia 84
(inflamação/eritema, endurecimento, crostas, exsudato, celulite e outras anormalidades)
até o dia 84

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lenus Therapeutics, LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de maio de 2019

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

23 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de junho de 2018

Primeira postagem (Real)

5 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGN-137-EB-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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