Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie etelkalcetidu u pediatrických pacientů se sekundární hyperparatyreózou a chronickým onemocněním ledvin na hemodialýze

25. února 2026 aktualizováno: Amgen

Fáze 3, randomizovaná, otevřená, kontrolovaná, vícenásobná dávka, účinnost, bezpečnost, farmakokinetická a farmakodynamická studie etelkalcetidu u pediatrických pacientů ve věku 28 dní až < 18 let se sekundární hyperparatyreózou a chronickým onemocněním ledvin s udržovací hemodialýzou

Toto je studie fáze 3 Etelkalcetidu u pediatrických pacientů se sekundární hyperparatyreózou a chronickým onemocněním ledvin na hemodialýze

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SHPT je častá a závažná komorbidita, která se vyvíjí relativně brzy v průběhu CKD, zhoršuje se s klesající funkcí ledvin a je spojena se závažnými komplikacemi u dětí na dialýze. Dialyzované děti zažívají široké spektrum kostních abnormalit a zpomalení růstu, navíc se zvýšeným rizikem kardiovaskulární morbidity a mortality, která se projevuje v rané dospělosti. Tradiční terapie SHPT (např. steroly vitaminu D) jsou široce používány u pediatrické dialyzační populace a mají potenciál zhoršit komplikace onemocnění zvýšením sérového vápníku (Ca), sérového fosforu a sérového Ca krát sérového fosforu.

Bylo prokázáno, že etelkalcetid je bezpečný a účinný při léčbě dospělých pacientů s CKD pomocí SHPT tím, že současně kontroluje intaktní parathormon (iPTH), Ca a fosfor a nedávno byl schválen pro použití u dospělých pacientů s SHPT léčených hemodialýzou v obou Spojených státech a Evropě. Ačkoli nebyly provedeny žádné předchozí studie u pediatrických pacientů s etelkalcetidem (v současné době probíhá jedna farmakokinetická [PK] studie s jednorázovou dávkou), společnost Amgen předpokládá minimální až střední riziko s možností přímého přínosu pro pediatrické subjekty (ve věku 28 dnů až 18 let). V této studii. Zátěž komplikací SHPT u pediatrické dialyzační populace a omezení současné standardní terapie podtrhují potřebu studií etelkalcetidu u těchto pacientů, aby se zabývaly touto nenaplněnou lékařskou potřebou a informovaly dětskou nefrologickou komunitu o potenciálním použití etelkalcetidu u dětí hemodialýza s kritickými údaji o bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

56

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Amgen Call Center
  • Telefonní číslo: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Belén de Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Ukončeno
        • Fresenius Escobar
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Nábor
        • Hospital Italiano
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Nábor
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Indie
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indie, 560 017
        • Aktivní, ne nábor
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, Indie, 590010
        • Aktivní, ne nábor
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110 070
        • Aktivní, ne nábor
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Aktivní, ne nábor
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110060
        • Aktivní, ne nábor
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Aktivní, ne nábor
        • NRS Medical College and Hospital
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Ukončeno
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea, 110-744
        • Ukončeno
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
        • Ukončeno
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malajsie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malajsie, 15586
        • Ukončeno
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malajsie, 50300
        • Ukončeno
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malajsie, 70300
        • Ukončeno
        • Hospital Tuanku Jaafar
  • Rusko
      • Moscow, Rusko, 107014
        • Ukončeno
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Rusko, 198205
        • Dokončeno
        • SBHI Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies
      • Samara, Rusko, 443095
        • Ukončeno
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Nábor
        • National University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ukončeno
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dokončeno
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Dokončeno
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Dokončeno
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Ukončeno
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 81362
        • Ukončeno
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Tchaj-wan, 70403
        • Ukončeno
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 10041
        • Nábor
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Tchaj-wan, 33305
        • Nábor
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06800
        • Nábor
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06490
        • Nábor
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Elâzığ, Turecko (Türkiye), 23200
        • Nábor
        • Firat Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34890
        • Nábor
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34098
        • Nábor
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35040
        • Nábor
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Nábor
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ukrajina
      • Kyiv, Ukrajina, 01135
        • Ukončeno
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Suchá hmotnost ≥ 7 kg při třídění.
  • Diagnóza CKD a SHPT podstupující hemodialýzu v době screeningu.
  • Diagnóza SHPT s průměrem 2 po sobě jdoucích centrálních laboratorních hodnot iPTH ≥ 400 pg/ml (42 pmol/L) během screeningu, v jednotlivých dnech a do 2 týdnů od zařazení.
  • Hodnota cCa v séru ≥ 9,0 mg/dl (2,25 mmol/l) pro subjekty ve věku ≥ 2 roky a starší a hodnota cCa v séru ≥ 9,6 mg/dl (2,4 mmol/l) pro subjekty ve věku 28 dní až < 2 roky získané od centrální laboratoři během screeningu.
  • Dialyzujte hladinu Ca ≥ 2,5 mEq/l během screeningu.
  • SHPT není způsobena nedostatkem vitaminu D, podle hodnocení výzkumníka.

Vyloučení

  • Předpokládaná nebo plánovaná paratyreoidektomie nebo transplantace ledviny během období studie.
  • Subjekt podstoupil paratyreoidektomii během 6 měsíců před randomizací.
  • Příjem léčby cinakalcetem během 30 dnů před screeningovým hodnocením a prostřednictvím randomizace.
  • Příjem etelkalcetidu během 6 měsíců před screeningovým hodnocením a prostřednictvím randomizace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etelcalcetid
Účastníci jsou randomizováni v poměru 5:1 k podávání etelcalcetidu navíc ke standardní péči versus pouze standardní péči.
Lék: Etelcalcetid
Etelcalcetid byl prokázán jako bezpečný a účinný při léčbě dospělých pacientů s CKD a SHPT současnou kontrolou iPTH, Ca a fosforu a byl nedávno schválen pro použití u dospělých pacientů s SHPT léčených hemodialýzou jak ve Spojených státech, tak v Evropě
Ostatní jména:
  • Parsabiv
Jiný: Standard péče
Standardní péče, která může zahrnovat terapii vitaminem D steroly, suplementaci Ca a/nebo fosfátovými vazači
Aktivní komparátor: Standard péče
Účastníci jsou randomizováni v poměru 5:1 na podávání etelcalcetidu navíc ke standardní péči versus pouze standardní péči.
Jiný: Standard péče
Standardní péče, která může zahrnovat terapii vitaminem D steroly, suplementaci Ca a/nebo fosfátovými vazači

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s poklesem střední hodnoty iPTH o ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě během období hodnocení účinnosti (EAP)
Časové okno: Výchozí stav a týdny 20-27
Dosažení alespoň 30% snížení průměrné hodnoty iPTH oproti výchozí hodnotě během programu rozšířeného přístupu (definováno jako týdny 20 až 27).
Výchozí stav a týdny 20-27
Procentuální změna od výchozí hodnoty průměrného iPTH během EAP
Časové okno: Výchozí stav a týdny 20-27
Procentuální změna od výchozí hodnoty v průměrném iPTH během EAP (definováno jako týdny 20 až 27).
Výchozí stav a týdny 20-27

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve stádiu Tannera
Časové okno: Týden -2 a týden 27
Změny ve stádiu koželuh při plánovaných návštěvách.
Týden -2 a týden 27
Maximální sérová koncentrace (Cmax) etelkalcetidu
Časové okno: 10–30 minut po podání dávky v den 1 a 10–30 minut po podání dávky v týdnech 5, 9, 13, 17 a 21
Cmax bude sbírán a hlášen pouze pro rameno etelkalcetidu.
10–30 minut po podání dávky v den 1 a 10–30 minut po podání dávky v týdnech 5, 9, 13, 17 a 21
Minimální sérová koncentrace (Cmin) etelkalcetidu
Časové okno: 10–30 minut po podání dávky v den 1 a 10–30 minut po podání dávky v týdnech 5, 9, 13, 17 a 21
Cmin bude sbírán a hlášen pouze pro rameno s etelkalcetidem.
10–30 minut po podání dávky v den 1 a 10–30 minut po podání dávky v týdnech 5, 9, 13, 17 a 21
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AEs)
Časové okno: 1. den až 30 dní po poslední dávce etelkalcetidu (až přibližně 30 týdnů)
Posoudit bezpečnost léčby etelkalcetidem na základě nežádoucích příhod. Povaha, četnost, závažnost a souvislost s léčbou všech nežádoucích příhod, včetně těch zvláštního zájmu hlášených během studie.
1. den až 30 dní po poslední dávce etelkalcetidu (až přibližně 30 týdnů)
Frekvence hypokalcémie
Časové okno: Až přibližně 30 týdnů
Výskyt hypokalcémie v jakémkoli časovém okamžiku, hodnocený pomocí biochemického vyšetření séra.
Až přibližně 30 týdnů
Počet účastníků s korigovanými hladinami Ca v séru kdykoli během studie
Časové okno: Až přibližně 30 týdnů
Výskyt korigovaných hladin Ca v séru <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) u účastníků ve věku 2 až <18 let a <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) u účastníků ve věku 28 dní až <2 let během studie.
Až přibližně 30 týdnů
Počet účastníků s hladinou fosforu v séru pod normální hodnotou podle věkové skupiny
Časové okno: Až přibližně 30 týdnů
Výskyt hladin fosforu v séru pod dolní hranicí normy podle věkové skupiny.
Až přibližně 30 týdnů
Počet účastníků s předdialyzačními hladinami iPTH pod normálem podle věkové skupiny
Časové okno: Až přibližně 30 týdnů
Výskyt hodnot iPTH před dialýzou pod dolní hranicí normy podle věkové skupiny.
Až přibližně 30 týdnů
Změna od výchozí hodnoty systolického krevního tlaku
Časové okno: Týden -2, Týden -1, Den1, a Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, a 27
Charakterizovat bezpečnost léčby etelkalcitidem na základě vitálních funkcí.
Týden -2, Týden -1, Den1, a Týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24, a 27
Změna od výchozí hodnoty diastolického krevního tlaku
Časové okno: Týden -2, Týden -1, Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24 a 27
Charakterizovat bezpečnost léčby etelkalcitidem na základě vitálních funkcí.
Týden -2, Týden -1, Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24 a 27
Změna oproti výchozí hodnotě srdeční frekvence
Časové okno: Týden -2, Týden -1, Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24 a 27
Charakterizovat bezpečnost léčby etelkalcetidem na základě vitálních funkcí.
Týden -2, Týden -1, Den 1 a týdny 4, 8, 12, 16, 20, 24 a 27
Změna výšky
Časové okno: Den 1 a týden 27
Změny výšky v plánovaných návštěvách.
Den 1 a týden 27
Změna hmotnosti
Časové okno: Týden -2, Den 1 a Týden 27
Změny hmotnosti na plánovaných návštěvách.
Týden -2, Den 1 a Týden 27
Počet účastníků dosahujících ≥ 30% snížení iPTH oproti výchozí hodnotě na dvou po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Přibližně až 30 týdnů
Pro charakterizaci změny laboratorních markerů chronického onemocnění ledvin po léčbě etelcalcetidem.
Přibližně až 30 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v predialyzačním iPTH od výchozí hodnoty během programu rozšířeného přístupu
Časové okno: Výchozí stav a týdny 20-27
Průměrná změna od výchozí hodnoty predialyzačního iPTH během EAP (definováno jako týdny 20 až 27).
Výchozí stav a týdny 20-27
Procentuální změna korigovaného celkového sérového Ca oproti výchozí hodnotě během programu rozšířeného přístupu
Časové okno: Výchozí stav a týdny 20–27
Procentuální změna od výchozí hodnoty v korigovaném celkovém sérovém Ca během EAP (definováno jako týdny 20 až 27).
Výchozí stav a týdny 20–27
Procentuální změna korigovaného celkového fosforu v séru od výchozí hodnoty během EAP
Časové okno: Výchozí hodnota a týdny 20–27
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v korigovaném celkovém sérovém fosforu během programu rozšířeného přístupu (definováno jako týdny 20 až 27).
Výchozí hodnota a týdny 20–27

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly popsány v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedeném odkazu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Etelcalcetid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit