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Um estudo de etelcalcetida em pacientes pediátricos com hiperparatireoidismo secundário e doença renal crônica em hemodiálise

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: Amgen

Estudo Fase 3, Randomizado, Aberto, Controlado, Dose Múltipla, Eficácia, Segurança, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Etelcalcetida em Indivíduos Pediátricos de 28 Dias a < 18 Anos de Idade com Hiperparatireoidismo Secundário e Doença Renal Crônica em Hemodiálise de Manutenção

Este é um Estudo de Fase 3 de Etelcalcetido em Pacientes Pediátricos com Hiperparatireoidismo Secundário e Doença Renal Crônica em Hemodiálise

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O SHPT é uma comorbidade comum e grave que se desenvolve relativamente cedo no curso da DRC, piora com o declínio da função renal e está associado a complicações graves em crianças em diálise. Crianças em diálise apresentam um amplo espectro de anormalidades ósseas e retardo de crescimento, além de aumento do risco de morbidade e mortalidade cardiovascular que se manifesta no início da idade adulta. As terapias tradicionais para SHPT (por exemplo, esteróis de vitamina D) são amplamente utilizadas na população pediátrica em diálise e têm o potencial de agravar as complicações da doença ao aumentar o cálcio sérico (Ca), o fósforo sérico e o Ca sérico vezes o fósforo sérico.

O etelcalcetido demonstrou ser seguro e eficaz no tratamento de pacientes adultos com DRC e SHPT, controlando simultaneamente o hormônio paratireóideo intacto (iPTH), Ca e fósforo e foi recentemente aprovado para uso em pacientes adultos com SHPT tratados com hemodiálise nos Estados Unidos e Europa. Embora nenhum estudo anterior tenha sido conduzido em pacientes pediátricos com etelcalcetido (um estudo farmacocinético [PK] de dose única está atualmente em andamento), a Amgen antecipa risco mínimo a moderado com possibilidade de benefício direto para os pacientes pediátricos (idade de 28 dias a 18 anos) neste estudo. A carga de complicações do SHPT na população pediátrica em diálise e as limitações da terapia padrão atual ressaltam a necessidade de estudos de etelcalcetido nesses pacientes para atender a essa necessidade médica não atendida e informar a comunidade de nefrologia pediátrica sobre o uso potencial de etelcalcetido em crianças em hemodiálise com dados críticos de segurança e eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

56

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Amgen Call Center
  • Número de telefone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Locais de estudo

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Belén de Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Rescindido
        • Fresenius Escobar
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Recrutamento
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • Recrutamento
        • National University Hospital
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • Rescindido
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 110-744
        • Rescindido
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
        • Rescindido
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Rescindido
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Concluído
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Concluído
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Concluído
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Rescindido
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • Malásia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malásia, 15586
        • Rescindido
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malásia, 50300
        • Rescindido
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malásia, 70300
        • Rescindido
        • Hospital Tuanku Jaafar
  • Rússia
      • Moscow, Rússia, 107014
        • Rescindido
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Rússia, 198205
        • Concluído
        • SBHI Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies
      • Samara, Rússia, 443095
        • Rescindido
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Rescindido
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Rescindido
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Recrutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Recrutamento
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06800
        • Recrutamento
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Recrutamento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06500
        • Recrutamento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06490
        • Recrutamento
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Elâzığ, Turquia (Türkiye), 23200
        • Recrutamento
        • Firat Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34890
        • Recrutamento
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
        • Recrutamento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turquia (Türkiye), 35040
        • Recrutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
        • Recrutamento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • Rescindido
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit
  • Índia
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Índia, 560 017
        • Ativo, não recrutando
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, Índia, 590010
        • Ativo, não recrutando
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110 070
        • Ativo, não recrutando
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110029
        • Ativo, não recrutando
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Índia, 110060
        • Ativo, não recrutando
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
        • Ativo, não recrutando
        • NRS Medical College and Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  • Peso seco ≥ 7 kg durante a triagem.
  • Diagnosticado com DRC e SHPT em hemodiálise no momento da triagem.
  • Diagnóstico de SHPT com a média de 2 valores consecutivos de iPTH do laboratório central ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) durante a triagem, em dias separados e dentro de 2 semanas após a inclusão.
  • Valor cCa sérico ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) para indivíduos ≥ 2 anos de idade ou mais e valor cCa sérico ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) para indivíduos de 28 dias a < 2 anos de idade obtidos de laboratório central durante a triagem.
  • Nível de Ca dialisado ≥ 2,5 mEq/L durante a triagem.
  • SHPT não devido à deficiência de vitamina D, de acordo com a avaliação do investigador.

Exclusão

  • Paratireoidectomia antecipada ou programada ou transplante renal durante o período do estudo.
  • O sujeito recebeu uma paratireoidectomia dentro de 6 meses antes da randomização.
  • Recebimento da terapia com cinacalcete dentro de 30 dias antes das avaliações de triagem e através da randomização.
  • Recebimento de etelcalcetido dentro de 6 meses antes das avaliações de triagem e através da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Etelcalcetida
Os participantes são randomizados numa proporção de 5:1 para receber etelcalcetide em adição ao tratamento padrão versus tratamento padrão isolado.
Medicamento: Etelcalcetida
O etelcalcetide demonstrou ser seguro e eficaz no tratamento de doentes adultos com DRC e HPT secundário, controlando simultaneamente iPTH, Ca e fósforo, e foi recentemente aprovado para uso em doentes adultos com HPT secundário tratados com hemodiálise, tanto nos Estados Unidos como na Europa.
Outros nomes:
  • Parsabiv
Outro: Padrão de Cuidados
Padrão de cuidados, que pode incluir terapia com esteróis de vitamina D, suplementação de Ca e/ou quelantes de fosfato
Comparador Ativo: Padrão de Cuidados
Os participantes são randomizados numa proporção de 5:1 para receber etelcalcetide em adição ao tratamento padrão versus tratamento padrão isolado.
Outro: Padrão de Cuidados
Padrão de cuidados, que pode incluir terapia com esteróis de vitamina D, suplementação de Ca e/ou quelantes de fosfato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes que Alcançaram uma Redução ≥ 30% em Relação ao Valor Inicial da iPTH Média Durante o Período de Avaliação de Eficácia (PAE)
Prazo: Baseline e Semanas 20-27
Atingir pelo menos uma redução de 30% em relação ao valor basal na média de iPTH durante o EAP (definido como as semanas 20 a 27).
Baseline e Semanas 20-27
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na iPTH Média Durante o EAP
Prazo: Linha de Base e Semanas 20-27
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na iPTH Média Durante o EAP (definido como as semanas 20 a 27).
Linha de Base e Semanas 20-27

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no estágio de curtidor
Prazo: Semana -2 e Semana 27
Mudanças no estágio do curtidor nas visitas agendadas.
Semana -2 e Semana 27
Concentração Sérica Máxima (Cmax) de Etelcalcetida
Prazo: 10-30 minutos após a dose no Dia 1 e 10-30 minutos após a dose nas Semanas 5, 9, 13, 17 e 21
Cmax será recolhido e reportado apenas para o braço de etelcalcetide.
10-30 minutos após a dose no Dia 1 e 10-30 minutos após a dose nas Semanas 5, 9, 13, 17 e 21
Concentração Sérica Mínima (Cmin) de Etelcalcetida
Prazo: 10-30 minutos após a dose no Dia 1 e 10-30 minutos após a dose nas Semanas 5, 9, 13, 17 e 21
O Cmin será recolhido e reportado apenas para o braço de etelcalcetida.
10-30 minutos após a dose no Dia 1 e 10-30 minutos após a dose nas Semanas 5, 9, 13, 17 e 21
Número de Participantes que Experienciaram Eventos Adversos (EA)
Prazo: Dia 1 a 30 dias após a última dose de etelcalcetide (até aproximadamente 30 semanas)
Para caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetida com base em eventos adversos. Natureza, frequência, gravidade e relação com o tratamento de todos os eventos adversos, incluindo aqueles de especial interesse relatados durante o ensaio.
Dia 1 a 30 dias após a última dose de etelcalcetide (até aproximadamente 30 semanas)
Frequência de Hipocalcemia
Prazo: Até aproximadamente 30 semanas
Ocorrência de hipocalcemia em qualquer momento, avaliada por química sérica.
Até aproximadamente 30 semanas
Número de Participantes com Níveis de Ca Sérico Corrigido em Qualquer Momento Durante o Estudo
Prazo: Até aproximadamente 30 semanas
Ocorrência de níveis séricos corrigidos de Ca <8.0 mg/dL (2.0 mmol/L) para participantes de 2 a <18 anos de idade e <8.6 mg/dL (2.15 mmol/L) para participantes de 28 dias a <2 anos de idade durante o ensaio.
Até aproximadamente 30 semanas
Número de Participantes com Níveis de Fósforo Séricos Abaixo do Normal por Grupo Etário
Prazo: Até aproximadamente 30 semanas
Ocorrência de níveis de fósforo sérico abaixo do limite inferior do normal por grupo etário.
Até aproximadamente 30 semanas
Número de Participantes com Níveis de iPTH Pré-diálise Abaixo do Normal por Grupo Etário
Prazo: Até aproximadamente 30 semanas
Ocorrência de níveis de iPTH pré-diálise abaixo do limite inferior do normal por grupo etário.
Até aproximadamente 30 semanas
Alteração em relação ao Valor Basal na Pressão Arterial Sistólica
Prazo: Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetida com base nos sinais vitais.
Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Variação em relação ao Valor de Referência na Pressão Arterial Diastólica
Prazo: Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Para caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetide com base nos sinais vitais.
Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Alteração em Relação à Linha de Base na Frequência Cardíaca
Prazo: Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Para caracterizar a segurança do tratamento com etelcalcetida com base nos sinais vitais.
Semana -2, Semana -1, Dia 1, e Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Alteração na Altura
Prazo: Dia 1 e Semana 27
Alterações na altura nas consultas agendadas.
Dia 1 e Semana 27
Alteração de Peso
Prazo: Semana -2, Dia 1 e Semana 27
Alterações de peso nas visitas agendadas.
Semana -2, Dia 1 e Semana 27
Número de Participantes que Alcançaram Redução ≥ 30% no iPTH em Relação à Linha de Base em Duas Visitas Consecutivas
Prazo: Até aproximadamente 30 semanas
Para caracterizar a alteração nos marcadores laboratoriais de DRC após o tratamento com etelcalcetido.
Até aproximadamente 30 semanas
Alteração Média em Relação à Linha de Base no iPTH Pré-diálise desde a Linha de Base durante o PEA
Prazo: Linha de Base e Semanas 20-27
Variação média em relação ao valor basal na iPTH pré-diálise durante o EAP (definido como semanas 20 a 27).
Linha de Base e Semanas 20-27
Variação Percentual em Relação à Linha de Base no Ca Sérico Total Corrigido Durante o EAP
Prazo: Linha de base e Semanas 20-27
Percentagem de variação em relação à linha de base no Ca sérico total corrigido durante o EAP (definido como as semanas 20 a 27).
Linha de base e Semanas 20-27
Variação Percentual em Relação à Linha de Base no Fósforo Sérico Total Corrigido Durante o EAP
Prazo: Linha de base e Semanas 20-27
Variação percentual em relação à linha de base no fósforo sérico total corrigido durante o EAP (definido como as semanas 20 a 27).
Linha de base e Semanas 20-27

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Amgen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

16 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis ​​necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos a autoridades reguladoras. Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es). Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto. As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos. Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final. Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados. Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise. Mais detalhes estão disponíveis no link abaixo.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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