Исследование этелкальцида у детей с вторичным гиперпаратиреозом и хронической болезнью почек, находящихся на гемодиализе
10 апреля 2024 г. обновлено: Amgen
Фаза 3, рандомизированное, открытое, контролируемое, многократная доза, эффективность, безопасность, фармакокинетика и фармакодинамическое исследование этелкальцида у детей в возрасте от 28 дней до < 18 лет с вторичным гиперпаратиреозом и хроническим заболеванием почек, получающих поддерживающий гемодиализ
Это исследование фазы 3 этелкальцида у детей с вторичным гиперпаратиреозом и хроническим заболеванием почек, находящихся на гемодиализе.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ВГПТ является распространенным и серьезным сопутствующим заболеванием, которое относительно рано развивается при ХБП, ухудшается при снижении функции почек и связано с серьезными осложнениями у детей, находящихся на диализе. Дети, находящиеся на диализе, имеют широкий спектр костных аномалий и задержку роста в дополнение к повышенному риску сердечно-сосудистых заболеваний и смертности, которые проявляются в раннем взрослом возрасте. Традиционные методы лечения ВГПТ (например, стеролы витамина D) широко используются в детской диализной популяции и могут усугублять осложнения заболевания за счет увеличения сывороточного кальция (Ca), сывороточного фосфора и сывороточного Ca, умноженного на произведение сывороточного фосфора.
Было показано, что этелкальцетид безопасен и эффективен при лечении взрослых пациентов с ХБП с ВГПТ путем одновременного контроля интактного паратиреоидного гормона (иПТГ), Са и фосфора, и недавно был одобрен для использования у взрослых пациентов с ВГПТ, получающих гемодиализ, как в США, так и в США. и Европа. Несмотря на то, что ранее исследования этелкальцетида у детей не проводились (в настоящее время проводится исследование фармакокинетики [ФК] однократной дозы), Амджен предполагает риск от минимального до умеренного с возможностью прямой пользы для детей (в возрасте от 28 дней до 18 лет). в этом исследовании. Бремя осложнений ВГПТ у детей, находящихся на диализе, и ограничения текущей стандартной терапии подчеркивают необходимость исследований этелкальцетида у этих пациентов для решения этой неудовлетворенной медицинской потребности и информирования детского нефрологического сообщества о потенциальном использовании этелкальцетида у детей на гемодиализ с критическими данными по безопасности и эффективности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
56
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amgen Call Center
- Номер телефона: 866-572-6436
- Электронная почта: medinfo@amgen.com
Места учебы
-
-
Buenos Aires
-
Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
- Рекрутинг
- Hospital Italiano de la Plata
-
Escobar, Buenos Aires, Аргентина, B1625DUG
- Рекрутинг
- Fresenius Escobar
-
-
Tucuman
-
San Miguel de Tucuman, Tucuman, Аргентина, 4000
- Рекрутинг
- Centro Infantil Del Rinon
-
-
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Индия, 110060
- Рекрутинг
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, Delhi, Индия, 110029
- Рекрутинг
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Delhi, Индия, 110 070
- Рекрутинг
- Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Индия, 560 017
- Рекрутинг
- Manipal Hospital
-
Belagavi, Karnataka, Индия, 590010
- Рекрутинг
- KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Индия, 700014
- Рекрутинг
- NRS Medical College and Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 110-744
- Рекрутинг
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 05505
- Рекрутинг
- Asan Medical Center
-
Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
- Рекрутинг
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Kelantan
-
Kota Bharu, Kelantan, Малайзия, 15586
- Рекрутинг
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
-
-
Negri Sembilan
-
Seremban, Negri Sembilan, Малайзия, 70300
- Рекрутинг
- Hospital Tuanku Jaafar
-
-
Wilayah Persekutuan
-
Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Малайзия, 50300
- Рекрутинг
- Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 107014
- Рекрутинг
- SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
-
Saint Petersburg, Российская Федерация, 198205
- Рекрутинг
- Municipal Children Hospital 1
-
Samara, Российская Федерация, 443095
- Рекрутинг
- State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119074
- Рекрутинг
- National University Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Рекрутинг
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Прекращено
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Рекрутинг
- Childrens Mercy Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Завершенный
- Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Завершенный
- The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- Прекращено
- Childrens Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Рекрутинг
- Primary Childrens Hospital Outpatient Services
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 81362
- Рекрутинг
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Tainan, Тайвань, 70403
- Рекрутинг
- National Cheng Kung University Hospital
-
Taipei, Тайвань, 10041
- Рекрутинг
- National Taiwan University Hospital
-
Taoyuan, Тайвань, 33305
- Рекрутинг
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06500
- Рекрутинг
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
Ankara, Турция, 06490
- Рекрутинг
- Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
-
Ankara, Турция, 06230
- Рекрутинг
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Elazig, Турция, 23200
- Рекрутинг
- Firat Universitesi Hastanesi
-
Istanbul, Турция, 34098
- Рекрутинг
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Izmir, Турция, 35040
- Рекрутинг
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Kayseri, Турция, 38039
- Рекрутинг
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Kyiv, Украина, 01135
- Рекрутинг
- National Childrens Specializated Hospital Okhmadit
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Сухой вес ≥ 7 кг во время просеивания.
- На момент скрининга диагностирована ХБП и ВГПТ, находящаяся на гемодиализе.
- Диагноз ВГПТ со средним значением 2 последовательных центральных лабораторных значений иПТГ ≥ 400 пг/мл (42 пмоль/л) во время скрининга, в отдельные дни и в течение 2 недель после включения.
- Значение cCa в сыворотке ≥ 9,0 мг/дл (2,25 ммоль/л) для субъектов в возрасте ≥ 2 лет и старше и значение cCa в сыворотке ≥ 9,6 мг/дл (2,4 ммоль/л) для субъектов в возрасте от 28 дней до < 2 лет, полученное из центральной лаборатории во время скрининга.
- Уровень Ca в диализате ≥ 2,5 мэкв/л во время скрининга.
- По оценке исследователя, ВГПТ не связана с дефицитом витамина D.
Исключение
- Ожидаемая или запланированная паратиреоидэктомия или трансплантация почки в течение периода исследования.
- Субъект получил паратиреоидэктомию в течение 6 месяцев до рандомизации.
- Получение терапии цинакальцетом в течение 30 дней до скрининговых оценок и путем рандомизации.
- Получение этелкальцида в течение 6 месяцев до скрининговых оценок и путем рандомизации.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Этелькальцид
Рандомизированы в соотношении 3:1 для получения этелкальцида в дополнение к стандартному лечению.
|
Было показано, что этелкальцетид безопасен и эффективен при лечении взрослых пациентов с ХБП с ВГПТ путем одновременного контроля интактного паратиреоидного гормона (иПТГ), Са и фосфора, и недавно был одобрен для использования у взрослых пациентов с ВГПТ, получающих гемодиализ, как в США, так и в США. и Европа
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Контроль
Рандомизированы в соотношении 3:1 для получения только этелкальцида в дополнение к стандартной терапии (контрольная группа).
|
Было показано, что этелкальцетид безопасен и эффективен при лечении взрослых пациентов с ХБП с ВГПТ путем одновременного контроля интактного паратиреоидного гормона (иПТГ), Са и фосфора, и недавно был одобрен для использования у взрослых пациентов с ВГПТ, получающих гемодиализ, как в США, так и в США. и Европа
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников со снижением уровня интактного паратиреоидного гормона (иПТГ) на ≥ 30% по сравнению с исходным уровнем на этапе оценки эффективности (EAP)
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 20-27
|
Достижение по крайней мере 30% снижения среднего значения иПТГ по сравнению с исходным уровнем во время EAP (определяется как недели с 20 по 27).
|
Исходный уровень и недели 20-27
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Максимальная концентрация в сыворотке (Cmax) этелкальцетида
Временное ограничение: Через 10-30 минут после введения дозы в 1-й день и через 10-30 минут после введения дозы на 5-й, 9-й, 13-й, 17-й и 21-й неделях
|
Cmax будет собираться и сообщаться только для группы этелкальцида.
|
Через 10-30 минут после введения дозы в 1-й день и через 10-30 минут после введения дозы на 5-й, 9-й, 13-й, 17-й и 21-й неделях
|
|
Минимальная концентрация в сыворотке (Cmin) этелкальцетида
Временное ограничение: Через 10-30 минут после введения дозы в 1-й день и через 10-30 минут после введения дозы на 5-й, 9-й, 13-й, 17-й и 21-й неделях
|
Cmin будет собираться и сообщаться только для группы этелкальцида.
|
Через 10-30 минут после введения дозы в 1-й день и через 10-30 минут после введения дозы на 5-й, 9-й, 13-й, 17-й и 21-й неделях
|
|
Частота гипокальциемии
Временное ограничение: Примерно до 30 недель
|
Возникновение гипокальциемии в любой момент времени, оцениваемое биохимическим анализом сыворотки.
|
Примерно до 30 недель
|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем преддиализного иПТГ
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 20-27
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем преддиализного иПТГ во время EAP (определяется как недели с 20 по 27).
|
Исходный уровень и недели 20-27
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем преддиализного иПТГ
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 20-27
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем преддиализного иПТГ во время EAP (определяется как недели с 20 по 27).
|
Исходный уровень и недели 20-27
|
|
Процентное изменение скорректированного общего кальция сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 20-27
|
Процентное изменение скорректированного общего кальция сыворотки по сравнению с исходным уровнем во время EAP (определяется как недели с 20 по 27).
|
Исходный уровень и недели 20-27
|
|
Процентное изменение скорректированного общего фосфора сыворотки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 20-27
|
Процентное изменение скорректированного общего фосфора сыворотки по сравнению с исходным уровнем во время EAP (определяется как недели с 20 по 27).
|
Исходный уровень и недели 20-27
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: От 1-го дня до 30 дней после последней дозы этелкальцетида (примерно до 30 недель)
|
Охарактеризовать безопасность лечения этелкальцетидом на основании побочных эффектов.
Характер, частота, тяжесть и связь с лечением всех нежелательных явлений, включая те, которые представляют особый интерес, о которых сообщалось в ходе исследования.
|
От 1-го дня до 30 дней после последней дозы этелкальцетида (примерно до 30 недель)
|
|
Количество участников с скорректированным уровнем кальция в сыворотке в любой момент исследования
Временное ограничение: Примерно до 30 недель
|
Появление скорректированных уровней кальция в сыворотке <8,0 мг/дл (2,0 ммоль/л) для субъектов в возрасте от 2 до <18 лет и <8,6 мг/дл (2,15 ммоль/л) для субъектов в возрасте от 28 дней до <2 лет во время исследования. изучать.
|
Примерно до 30 недель
|
|
Количество участников с уровнем фосфора в сыворотке крови ниже нормы для данного возраста
Временное ограничение: Примерно до 30 недель
|
Появление уровня фосфора в сыворотке крови ниже нижней границы нормы для возраста.
|
Примерно до 30 недель
|
|
Количество участников с преддиализным уровнем иПТГ ниже нормы
Временное ограничение: Примерно до 30 недель
|
Появление преддиализных уровней иПТГ ниже нижней границы нормы для возраста.
|
Примерно до 30 недель
|
|
Изменение систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
Охарактеризовать безопасность лечения этелкальцетидом на основании показателей жизненно важных функций.
|
Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
|
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
Охарактеризовать безопасность лечения этелкальцетидом на основании показателей жизненно важных функций.
|
Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
|
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
Охарактеризовать безопасность лечения этелкальцетидом на основании показателей жизненно важных функций.
|
Неделя -2, неделя -1, день 1 и недели 4, 8, 12, 16, 20, 24 и 27.
|
|
Изменение стадии Таннера
Временное ограничение: Неделя -2 и неделя 27
|
Изменения стадии загара при плановых посещениях.
|
Неделя -2 и неделя 27
|
|
Изменение высоты
Временное ограничение: День 1 и неделя 27
|
Изменения роста во время плановых посещений.
|
День 1 и неделя 27
|
|
Изменение веса
Временное ограничение: Неделя -2, день 1 и неделя 27.
|
Изменения веса при плановых визитах.
|
Неделя -2, день 1 и неделя 27.
|
|
Достижение снижения уровня иПТГ на ≥ 30% от исходного уровня при двух последовательных визитах.
Временное ограничение: Примерно до 30 недель
|
Охарактеризовать изменение лабораторных маркеров ХБП после лечения этелкальцетидом.
|
Примерно до 30 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: MD, Amgen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 января 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 января 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Новообразования
- Урологические заболевания
- Заболевания эндокринной системы
- Атрибуты болезни
- Почечная недостаточность
- Заболевания паращитовидной железы
- Неопластические процессы
- Хроническое заболевание
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Почечная недостаточность, хроническая
- Гиперпаратиреоз
- Метастаз новообразования
- Гиперпаратиреоз, вторичный
Другие идентификационные номера исследования
- 20140315
- 2017-002411-34 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Деидентифицированные данные отдельных пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного исследовательского вопроса в утвержденном запросе на обмен данными.
Сроки обмена IPD
Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться через 18 месяцев после окончания исследования, и либо 1) продукт и показание получили регистрационное удостоверение как в США, так и в Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания прекращена. данные не будут переданы в регулирующие органы.
Нет даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и исследование/исследования Amgen по объему, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей).
Как правило, Amgen не предоставляет внешние запросы на предоставление данных об отдельных пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже отраженных в маркировке продукта.
Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов.
Если решение не будет одобрено, независимая комиссия по обмену данными вынесет третейский суд и примет окончательное решение.
После утверждения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Это может включать анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они указаны в спецификациях анализа.
Более подробная информация доступна по ссылке ниже.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .