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Une étude sur l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse

10 avril 2024 mis à jour par: Amgen

Étude de phase 3, randomisée, ouverte, contrôlée, à doses multiples, d'efficacité, d'innocuité, de pharmacocinétique et de pharmacodynamique de l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques âgés de 28 jours à < 18 ans atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse d'entretien

Il s'agit d'une étude de phase 3 sur l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La SHPT est une comorbidité courante et grave qui se développe relativement tôt au cours de l'IRC, s'aggrave avec le déclin de la fonction rénale et est associée à de graves complications chez les enfants sous dialyse. Les enfants sous dialyse présentent un large éventail d'anomalies osseuses et de retards de croissance, en plus d'un risque accru de morbidité et de mortalité cardiovasculaires qui se manifeste au début de leur vie adulte. Les thérapies traditionnelles pour SHPT (par exemple, les stérols de vitamine D) sont largement utilisées dans la population de dialyse pédiatrique et ont le potentiel d'aggraver les complications de la maladie en augmentant le calcium sérique (Ca), le phosphore sérique et le Ca sérique multiplié par le produit de phosphore sérique.

L'ételcalcétide s'est avéré sûr et efficace dans le traitement des patients adultes atteints d'IRC atteints de SHPT en contrôlant simultanément l'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH), le Ca et le phosphore et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de SHPT traités par hémodialyse aux États-Unis et Europe. Bien qu'aucune étude antérieure n'ait été menée chez des patients pédiatriques avec l'ételcalcétide (une étude pharmacocinétique [PK] à dose unique est actuellement en cours), Amgen anticipe un risque minimal à modéré avec une possibilité de bénéfice direct pour les sujets pédiatriques (âgés de 28 jours à 18 ans) dans cette étude. Le fardeau des complications de la SHPT dans la population pédiatrique sous dialyse et les limites du traitement standard actuel soulignent la nécessité d'études sur l'ételcalcétide chez ces patients pour répondre à ce besoin médical non satisfait et informer la communauté de la néphrologie pédiatrique de l'utilisation potentielle de l'ételcalcétide chez les enfants sous l'hémodialyse avec des données critiques sur l'innocuité et l'efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

56

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Amgen Call Center
  • Numéro de téléphone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de la Plata
      • Escobar, Buenos Aires, Argentine, B1625DUG
        • Recrutement
        • Fresenius Escobar
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentine, 4000
        • Recrutement
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 110-744
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 05505
        • Recrutement
        • Asan Medical Center
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corée, République de, 50612
        • Recrutement
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 107014
        • Recrutement
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 198205
        • Recrutement
        • Municipal Children Hospital 1
      • Samara, Fédération Russe, 443095
        • Recrutement
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Inde
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Inde, 110060
        • Recrutement
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Delhi, Inde, 110 070
        • Recrutement
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Inde, 560 017
        • Recrutement
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, Inde, 590010
        • Recrutement
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
        • Recrutement
        • NRS Medical College and Hospital
  • Malaisie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaisie, 15586
        • Recrutement
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Negri Sembilan
      • Seremban, Negri Sembilan, Malaisie, 70300
        • Recrutement
        • Hospital Tuanku Jaafar
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaisie, 50300
        • Recrutement
        • Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Recrutement
        • National University Hospital
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 81362
        • Recrutement
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taïwan, 70403
        • Recrutement
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10041
        • Recrutement
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taïwan, 33305
        • Recrutement
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06500
        • Recrutement
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquie, 06490
        • Recrutement
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Ankara, Turquie, 06230
        • Recrutement
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Elazig, Turquie, 23200
        • Recrutement
        • Firat Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie, 34098
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Recrutement
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Recrutement
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Recrutement
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Résilié
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Complété
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Complété
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Résilié
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  • Poids sec ≥ 7 kg lors du dépistage.
  • Diagnostiqué avec CKD et SHPT sous hémodialyse au moment du dépistage.
  • Diagnostic de SHPT avec la moyenne des 2 valeurs iPTH consécutives du laboratoire central ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) lors du dépistage, à des jours différents et dans les 2 semaines suivant l'inscription.
  • Valeur cCa sérique ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) pour les sujets âgés de ≥ 2 ans et plus et valeur cCa sérique ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) pour les sujets âgés de 28 jours à < 2 ans obtenue à partir de laboratoire central lors du dépistage.
  • Taux de Ca dans le dialysat ≥ 2,5 mEq/L lors du dépistage.
  • SHPT non dû à une carence en vitamine D, selon l'évaluation de l'investigateur.

Exclusion

  • Parathyroïdectomie prévue ou programmée ou greffe de rein pendant la période d'étude.
  • - Le sujet a subi une parathyroïdectomie dans les 6 mois précédant la randomisation.
  • Réception d'un traitement par cinacalcet dans les 30 jours précédant les évaluations de dépistage et par randomisation.
  • Réception d'ételcalcétide dans les 6 mois précédant les évaluations de dépistage et par randomisation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ételcalcétide
Randomisé dans un rapport de 3:1 pour recevoir l'ételcalcétide en plus des soins standards
Médicament: Ételcalcétide
L'ételcalcétide s'est avéré sûr et efficace dans le traitement des patients adultes atteints d'IRC atteints de SHPT en contrôlant simultanément l'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH), le Ca et le phosphore et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de SHPT traités par hémodialyse aux États-Unis et Europe
Autres noms:
  • Parsabiv
Comparateur actif: Contrôle
Randomisé dans un rapport 3:1 pour recevoir l'ételcalcétide en plus de la norme de soins seuls (groupe témoin)
Médicament: Ételcalcétide
L'ételcalcétide s'est avéré sûr et efficace dans le traitement des patients adultes atteints d'IRC atteints de SHPT en contrôlant simultanément l'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH), le Ca et le phosphore et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de SHPT traités par hémodialyse aux États-Unis et Europe
Autres noms:
  • Parsabiv

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants présentant une réduction ≥ 30 % par rapport au niveau de référence du taux d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH) pendant la phase d'évaluation de l'efficacité (EAP)
Délai: Ligne de base et semaines 20 à 27
Atteinte d'au moins 30 % de réduction par rapport au départ de l'iPTH moyenne pendant l'EAP (défini comme les semaines 20 à 27).
Ligne de base et semaines 20 à 27

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration sérique maximale (Cmax) d'ételcalcétide
Délai: 10 à 30 minutes après la dose le jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose les semaines 5, 9, 13, 17 et 21
La Cmax sera collectée et rapportée pour le bras ételcalcétide uniquement.
10 à 30 minutes après la dose le jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose les semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Concentration sérique minimale (Cmin) d'ételcalcétide
Délai: 10 à 30 minutes après la dose le jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose les semaines 5, 9, 13, 17 et 21
La Cmin sera collectée et rapportée pour le bras ételcalcétide uniquement.
10 à 30 minutes après la dose le jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose les semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Fréquence de l'hypocalcémie
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Présence d'hypocalcémie à tout moment, évaluée par la chimie du sérum.
Jusqu'à environ 30 semaines
Changement moyen par rapport au départ dans l'iPTH prédialyse
Délai: Ligne de base et semaines 20 à 27
Changement moyen par rapport au départ de l'iPTH prédialyse pendant l'EAP (défini comme les semaines 20 à 27).
Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la prédialyse iPTH
Délai: Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de changement par rapport au départ dans l'iPTH prédialyse pendant l'EAP (défini comme les semaines 20 à 27).
Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base de la calcémie totale corrigée
Délai: Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base de la calcémie totale corrigée pendant l'EAP (défini comme les semaines 20 à 27).
Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du phosphore sérique total corrigé
Délai: Ligne de base et semaines 20 à 27
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base du phosphore sérique total corrigé pendant l'EAP (défini comme les semaines 20 à 27).
Ligne de base et semaines 20 à 27
Incidence des événements indésirables
Délai: Jour 1 à 30 jours après la dernière dose d'ételcalcétide (jusqu'à environ 30 semaines)
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide en fonction des événements indésirables. Nature, fréquence, gravité et relation avec le traitement de tous les événements indésirables, y compris ceux présentant un intérêt particulier signalés au cours de l'étude.
Jour 1 à 30 jours après la dernière dose d'ételcalcétide (jusqu'à environ 30 semaines)
Nombre de participants présentant des taux de calcium sérique corrigés à tout moment au cours de l'étude
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Occurrence de taux sériques corrigés de Ca <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) pour les sujets âgés de 2 à < 18 ans et <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) pour les sujets âgés de 28 jours à <2 ans au cours de la étude.
Jusqu'à environ 30 semaines
Nombre de participants présentant des taux de phosphore sérique inférieurs à la normale pour leur âge
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Apparition de taux de phosphore sérique inférieurs à la limite inférieure de la normale pour l'âge.
Jusqu'à environ 30 semaines
Nombre de participants présentant des niveaux d'iPTH en prédialyse inférieurs à la normale
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Apparition de taux d'iPTH avant la dialyse inférieurs à la limite inférieure de la normale pour l'âge.
Jusqu'à environ 30 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle systolique
Délai: Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide en fonction des signes vitaux.
Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Changement par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle diastolique
Délai: Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide en fonction des signes vitaux.
Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence cardiaque
Délai: Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide en fonction des signes vitaux.
Semaine -2, semaine -1, jour 1 et semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Changement au stade Tanner
Délai: Semaine -2 et semaine 27
Changements dans le stade du tanneur lors des visites programmées.
Semaine -2 et semaine 27
Changement de hauteur
Délai: Jour 1 et semaine 27
Changements de hauteur lors des visites programmées.
Jour 1 et semaine 27
Changement de poids
Délai: Semaine -2, jour 1 et semaine 27
Changements de poids lors des visites programmées.
Semaine -2, jour 1 et semaine 27
Obtention d'une réduction ≥ 30 % de l'iPTH par rapport à la valeur initiale lors de deux visites consécutives
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Caractériser l'évolution des marqueurs de laboratoire de l'IRC après un traitement à l'ételcalcétide.
Jusqu'à environ 30 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 avril 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2018

Première publication (Réel)

16 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s). En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S'il n'est pas approuvé, un comité d'examen indépendant sur le partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles sur le lien ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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