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Une étude sur l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse

25 février 2026 mis à jour par: Amgen

Étude de phase 3, randomisée, ouverte, contrôlée, à doses multiples, d'efficacité, d'innocuité, de pharmacocinétique et de pharmacodynamique de l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques âgés de 28 jours à < 18 ans atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse d'entretien

Il s'agit d'une étude de phase 3 sur l'ételcalcétide chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire et d'insuffisance rénale chronique sous hémodialyse

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La SHPT est une comorbidité courante et grave qui se développe relativement tôt au cours de l'IRC, s'aggrave avec le déclin de la fonction rénale et est associée à de graves complications chez les enfants sous dialyse. Les enfants sous dialyse présentent un large éventail d'anomalies osseuses et de retards de croissance, en plus d'un risque accru de morbidité et de mortalité cardiovasculaires qui se manifeste au début de leur vie adulte. Les thérapies traditionnelles pour SHPT (par exemple, les stérols de vitamine D) sont largement utilisées dans la population de dialyse pédiatrique et ont le potentiel d'aggraver les complications de la maladie en augmentant le calcium sérique (Ca), le phosphore sérique et le Ca sérique multiplié par le produit de phosphore sérique.

L'ételcalcétide s'est avéré sûr et efficace dans le traitement des patients adultes atteints d'IRC atteints de SHPT en contrôlant simultanément l'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH), le Ca et le phosphore et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints de SHPT traités par hémodialyse aux États-Unis et Europe. Bien qu'aucune étude antérieure n'ait été menée chez des patients pédiatriques avec l'ételcalcétide (une étude pharmacocinétique [PK] à dose unique est actuellement en cours), Amgen anticipe un risque minimal à modéré avec une possibilité de bénéfice direct pour les sujets pédiatriques (âgés de 28 jours à 18 ans) dans cette étude. Le fardeau des complications de la SHPT dans la population pédiatrique sous dialyse et les limites du traitement standard actuel soulignent la nécessité d'études sur l'ételcalcétide chez ces patients pour répondre à ce besoin médical non satisfait et informer la communauté de la néphrologie pédiatrique de l'utilisation potentielle de l'ételcalcétide chez les enfants sous l'hémodialyse avec des données critiques sur l'innocuité et l'efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

56

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Amgen Call Center
  • Numéro de téléphone: 866-572-6436
  • E-mail: medinfo@amgen.com

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Belén de Escobar, Buenos Aires, Argentine, B1625DUG
        • Résilié
        • Fresenius Escobar
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, C1199ABB
        • Recrutement
        • Hospital Italiano
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentine, 4000
        • Recrutement
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 05505
        • Résilié
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud, 110-744
        • Résilié
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Résilié
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Inde
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Inde, 560 017
        • Actif, ne recrute pas
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, Inde, 590010
        • Actif, ne recrute pas
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110 070
        • Actif, ne recrute pas
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110029
        • Actif, ne recrute pas
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Inde, 110060
        • Actif, ne recrute pas
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
        • Actif, ne recrute pas
        • NRS Medical College and Hospital
  • Malaisie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaisie, 15586
        • Résilié
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
        • Résilié
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malaisie, 70300
        • Résilié
        • Hospital Tuanku Jaafar
  • Russie
      • Moscow, Russie, 107014
        • Résilié
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Russie, 198205
        • Complété
        • SBHI Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies
      • Samara, Russie, 443095
        • Résilié
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119074
        • Recrutement
        • National University Hospital
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 81362
        • Résilié
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taïwan, 70403
        • Résilié
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10041
        • Recrutement
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taïwan, 33305
        • Recrutement
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06800
        • Recrutement
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Recrutement
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06500
        • Recrutement
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06490
        • Recrutement
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Elâzığ, Turquie (Türkiye), 23200
        • Recrutement
        • Firat Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34890
        • Recrutement
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34098
        • Recrutement
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turquie (Türkiye), 35040
        • Recrutement
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquie (Türkiye), 38039
        • Recrutement
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • Résilié
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Résilié
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Complété
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Complété
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Complété
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Résilié
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Recrutement
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  • Poids sec ≥ 7 kg lors du dépistage.
  • Diagnostiqué avec CKD et SHPT sous hémodialyse au moment du dépistage.
  • Diagnostic de SHPT avec la moyenne des 2 valeurs iPTH consécutives du laboratoire central ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) lors du dépistage, à des jours différents et dans les 2 semaines suivant l'inscription.
  • Valeur cCa sérique ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) pour les sujets âgés de ≥ 2 ans et plus et valeur cCa sérique ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) pour les sujets âgés de 28 jours à < 2 ans obtenue à partir de laboratoire central lors du dépistage.
  • Taux de Ca dans le dialysat ≥ 2,5 mEq/L lors du dépistage.
  • SHPT non dû à une carence en vitamine D, selon l'évaluation de l'investigateur.

Exclusion

  • Parathyroïdectomie prévue ou programmée ou greffe de rein pendant la période d'étude.
  • - Le sujet a subi une parathyroïdectomie dans les 6 mois précédant la randomisation.
  • Réception d'un traitement par cinacalcet dans les 30 jours précédant les évaluations de dépistage et par randomisation.
  • Réception d'ételcalcétide dans les 6 mois précédant les évaluations de dépistage et par randomisation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Etelcalcétide
Les participants sont randomisés selon un ratio de 5:1 pour recevoir l'ételcalcétide en plus de la prise en charge standard par rapport à la prise en charge standard seule.
Médicament: Etelcalcétide
L'ételcalcétide s'est révélé sûr et efficace pour traiter les patients adultes atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) avec hyperparathyroïdie secondaire (HPTS) en contrôlant simultanément la PTHi, le Ca et le phosphore, et a récemment été approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints d'HPTS traités par hémodialyse aux États-Unis et en Europe.
Autres noms:
  • Parsabiv
Autre: Norme de soins
Norme de soins, qui peut inclure un traitement par des stérols de vitamine D, une supplémentation en Ca et/ou des chélateurs de phosphate
Comparateur actif: Norme de soins
Les participants sont randomisés selon un ratio de 5:1 pour recevoir de l'ételcalcétide en plus du traitement standard par rapport au traitement standard seul.
Autre: Norme de soins
Norme de soins, qui peut inclure un traitement par des stérols de vitamine D, une supplémentation en Ca et/ou des chélateurs de phosphate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants atteignant une réduction ≥ 30 % par rapport à la valeur initiale de la iPTH moyenne pendant la période d'évaluation de l'efficacité (PEE)
Délai: Référence et semaines 20-27
Atteinte d'une réduction d'au moins 30 % par rapport à la valeur initiale de l'iPTH moyenne pendant la PEA (définie comme les semaines 20 à 27).
Référence et semaines 20-27
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base de l'iPTH moyenne pendant la PEA
Délai: Valeur de base et semaines 20-27
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base de l’iPTH moyenne pendant la PTE (définie comme les semaines 20 à 27).
Valeur de base et semaines 20-27

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement au stade Tanner
Délai: Semaine -2 et semaine 27
Changements dans le stade du tanneur lors des visites programmées.
Semaine -2 et semaine 27
Concentration sérique maximale (Cmax) de l'ételcalcétide
Délai: 10 à 30 minutes après la dose au Jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose aux Semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Le Cmax sera collecté et rapporté uniquement pour le bras de l'ételcalcétide.
10 à 30 minutes après la dose au Jour 1 et 10 à 30 minutes après la dose aux Semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Concentration sérique minimale (Cmin) de l'ételcalcétide
Délai: 10-30 minutes après la dose au Jour 1 et 10-30 minutes après la dose aux Semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Le Cmin sera recueilli et rapporté uniquement pour le bras d'ételcalcétide.
10-30 minutes après la dose au Jour 1 et 10-30 minutes après la dose aux Semaines 5, 9, 13, 17 et 21
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables (EI)
Délai: Jour 1 à 30 jours après la dernière dose d'ételcalcétide (jusqu'à environ 30 semaines)
Caractériser l'innocuité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des événements indésirables. Nature, fréquence, gravité et lien avec le traitement de tous les événements indésirables, y compris ceux d'intérêt particulier signalés pendant l'essai.
Jour 1 à 30 jours après la dernière dose d'ételcalcétide (jusqu'à environ 30 semaines)
Fréquence de l'hypocalcémie
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Occurrence d'hypocalcémie à tout moment, évaluée par la chimie sérique.
Jusqu'à environ 30 semaines
Nombre de participants avec des taux sériques de Ca corrigés à tout moment pendant l'essai
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Occurrence de taux sériques corrigés de Ca <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) pour les participants de 2 à <18 ans et <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) pour les participants de 28 jours à <2 ans pendant l'essai.
Jusqu'à environ 30 semaines
Nombre de participants avec des niveaux de phosphore sérique inférieurs à la normale par groupe d'âge
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Occurrence des niveaux de phosphore sérique inférieurs à la limite inférieure de la normale par groupe d'âge.
Jusqu'à environ 30 semaines
Nombre de participants avec des niveaux d'iPTH prédialyse inférieurs à la normale par groupe d'âge
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Occurrence des niveaux d'iPTH prédialyse inférieurs à la limite inférieure de la normale par groupe d'âge.
Jusqu'à environ 30 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle systolique
Délai: Semaine -2, Semaine -1, Jour 1, et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Pour caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des signes vitaux.
Semaine -2, Semaine -1, Jour 1, et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Variation par rapport à la ligne de base de la pression artérielle diastolique
Délai: Semaine -2, Semaine -1, Jour 1, et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, et 27
Caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des signes vitaux.
Semaine -2, Semaine -1, Jour 1, et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, et 27
Variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence cardiaque
Délai: Semaine -2, Semaine -1, Jour 1 et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Pour caractériser la sécurité du traitement par l'ételcalcétide sur la base des signes vitaux.
Semaine -2, Semaine -1, Jour 1 et Semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24 et 27
Changement de taille
Délai: Jour 1 et Semaine 27
Évolution de la taille lors des visites programmées.
Jour 1 et Semaine 27
Changement de poids
Délai: Semaine -2, Jour 1 et Semaine 27
Modifications du poids lors des visites programmées.
Semaine -2, Jour 1 et Semaine 27
Nombre de participants ayant obtenu une réduction ≥ 30 % de l'iPTH par rapport à la valeur initiale lors de deux visites consécutives
Délai: Jusqu'à environ 30 semaines
Caractériser l'évolution des marqueurs biologiques de la maladie rénale chronique (MRC) suite à un traitement par ételcalcétide.
Jusqu'à environ 30 semaines
Variation moyenne par rapport à la valeur initiale de l'iPTH prédialyse durant la période d'extension de traitement
Délai: Baseline et semaines 20-27
Changement moyen par rapport au niveau de base de l'iPTH prédialyse pendant la PEA (définie comme les semaines 20 à 27).
Baseline et semaines 20-27
Variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale du Ca sérique total corrigé pendant l'EAP
Délai: Valeurs de référence et semaines 20-27
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du Ca sérique total corrigé pendant la PEA (définie comme les semaines 20 à 27).
Valeurs de référence et semaines 20-27
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la phosphorémie totale corrigée par rapport à la valeur initiale pendant la EAP
Délai: Valeurs de référence et semaines 20-27
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base du phosphore sérique total corrigé pendant la PEA (définie comme les semaines 20 à 27).
Valeurs de référence et semaines 20-27

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 avril 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2018

Première publication (Réel)

16 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s). En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S'il n'est pas approuvé, un comité d'examen indépendant sur le partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles sur le lien ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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