Un estudio de etelcalcetida en sujetos pediátricos con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica en hemodiálisis
10 de abril de 2024 actualizado por: Amgen
Estudio de fase 3, aleatorizado, abierto, controlado, de dosis múltiples, de eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de etelcalcetida en sujetos pediátricos de 28 días a < 18 años de edad con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica que reciben hemodiálisis de mantenimiento
Este es un estudio de fase 3 de etelcalcetide en sujetos pediátricos con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica en hemodiálisis
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El HPTS es una comorbilidad común y grave que se desarrolla relativamente temprano en el curso de la ERC, empeora con la disminución de la función renal y se asocia con complicaciones graves en niños en diálisis. Los niños en diálisis experimentan un amplio espectro de anomalías óseas y retraso en el crecimiento, además de un mayor riesgo de morbilidad y mortalidad cardiovascular que se manifiesta temprano en la edad adulta. Las terapias tradicionales para el HPTS (p. ej., los esteroles de vitamina D) se utilizan ampliamente en la población pediátrica en diálisis y tienen el potencial de agravar las complicaciones de la enfermedad al aumentar el calcio sérico (Ca), el fósforo sérico y el Ca sérico multiplicado por el producto de fósforo sérico.
Se ha demostrado que la etelcalcetida es segura y eficaz en el tratamiento de pacientes adultos con insuficiencia renal crónica y HPTS mediante el control simultáneo de la hormona paratiroidea intacta (iPTH), el Ca y el fósforo, y recientemente se aprobó su uso en pacientes adultos con HPTS tratados con hemodiálisis tanto en los Estados Unidos y Europa Aunque no se han realizado estudios previos en pacientes pediátricos con etelcalcetida (actualmente está en curso un estudio farmacocinético [PK] de dosis única), Amgen anticipa un riesgo mínimo a moderado con la posibilidad de un beneficio directo para los sujetos pediátricos (de 28 días a 18 años de edad) en este estudio. La carga de complicaciones del HPTS en la población de diálisis pediátrica y las limitaciones de la terapia estándar actual subrayan la necesidad de estudios de etelcalcetide en estos pacientes para abordar esta necesidad médica no satisfecha e informar a la comunidad de nefrología pediátrica sobre el uso potencial de etelcalcetide en niños en tratamiento. hemodiálisis con datos críticos de seguridad y eficacia.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
56
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amgen Call Center
- Número de teléfono: 866-572-6436
- Correo electrónico: medinfo@amgen.com
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires
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Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Reclutamiento
- Hospital Italiano de la Plata
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Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
- Reclutamiento
- Fresenius Escobar
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Tucuman
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San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentina, 4000
- Reclutamiento
- Centro Infantil Del Rinon
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Seoul, Corea, república de, 110-744
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 05505
- Reclutamiento
- Asan Medical Center
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Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
- Reclutamiento
- Pusan National University Yangsan Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Terminado
- Childrens Hospital Colorado
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Childrens Mercy Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Terminado
- Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Terminado
- The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Terminado
- Childrens Medical Center Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- Primary Childrens Hospital Outpatient Services
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Moscow, Federación Rusa, 107014
- Reclutamiento
- SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 198205
- Reclutamiento
- Municipal Children Hospital 1
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Samara, Federación Rusa, 443095
- Reclutamiento
- State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
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Delhi
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New Delhi, Delhi, India, 110060
- Reclutamiento
- Sir Ganga Ram Hospital
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New Delhi, Delhi, India, 110029
- Reclutamiento
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi, Delhi, India, 110 070
- Reclutamiento
- Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, India, 560 017
- Reclutamiento
- Manipal Hospital
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Belagavi, Karnataka, India, 590010
- Reclutamiento
- KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Reclutamiento
- NRS Medical College and Hospital
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, Malasia, 15586
- Reclutamiento
- Hospital Raja Perempuan Zainab II
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Negri Sembilan
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Seremban, Negri Sembilan, Malasia, 70300
- Reclutamiento
- Hospital Tuanku Jaafar
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Wilayah Persekutuan
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Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malasia, 50300
- Reclutamiento
- Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
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Ankara, Pavo, 06500
- Reclutamiento
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Ankara, Pavo, 06490
- Reclutamiento
- Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
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Ankara, Pavo, 06230
- Reclutamiento
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Elazig, Pavo, 23200
- Reclutamiento
- Firat Universitesi Hastanesi
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Istanbul, Pavo, 34098
- Reclutamiento
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
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Izmir, Pavo, 35040
- Reclutamiento
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Kayseri, Pavo, 38039
- Reclutamiento
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Singapore, Singapur, 119074
- Reclutamiento
- National University Hospital
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Kaohsiung, Taiwán, 81362
- Reclutamiento
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Tainan, Taiwán, 70403
- Reclutamiento
- National Cheng Kung University Hospital
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Taipei, Taiwán, 10041
- Reclutamiento
- National Taiwan University Hospital
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Taoyuan, Taiwán, 33305
- Reclutamiento
- Linkou Chang Gung Memorial Hospital
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Kyiv, Ucrania, 01135
- Reclutamiento
- National Childrens Specializated Hospital Okhmadit
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Peso seco ≥ 7 kg durante la selección.
- Con diagnóstico de ERC y HPTS sometidos a hemodiálisis en el momento de la selección.
- Diagnóstico de HPTS con la media de los 2 valores consecutivos de iPTH del laboratorio central ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) durante la selección, en días separados y dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción.
- Valor de cCa sérico ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) para sujetos ≥ 2 años de edad y mayores y valor de cCa sérico ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) para sujetos de 28 días a < 2 años de edad obtenidos de el laboratorio central durante la selección.
- Nivel de Ca del dializado ≥ 2,5 mEq/L durante la selección.
- HPTS no debido a deficiencia de vitamina D, según evaluación del investigador.
Exclusión
- Paratiroidectomía o trasplante de riñón anticipado o programado durante el período de estudio.
- El sujeto ha recibido una paratiroidectomía dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización.
- Recibir terapia con cinacalcet dentro de los 30 días anteriores a las evaluaciones de detección y mediante aleatorización.
- Recepción de etelcalcetide dentro de los 6 meses anteriores a las evaluaciones de detección y a través de la aleatorización.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Etelcalcetida
Aleatorizado en una proporción de 3:1 para recibir etelcalcetida además del tratamiento estándar
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Se ha demostrado que la etelcalcetida es segura y eficaz en el tratamiento de pacientes adultos con insuficiencia renal crónica y HPTS mediante el control simultáneo de la hormona paratiroidea intacta (iPTH), el Ca y el fósforo, y recientemente se aprobó su uso en pacientes adultos con HPTS tratados con hemodiálisis tanto en los Estados Unidos y Europa
Otros nombres:
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Comparador activo: Control
Aleatorizado en una proporción de 3:1 para recibir etelcalcetida además del estándar de atención solo (brazo de control)
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Se ha demostrado que la etelcalcetida es segura y eficaz en el tratamiento de pacientes adultos con insuficiencia renal crónica y HPTS mediante el control simultáneo de la hormona paratiroidea intacta (iPTH), el Ca y el fósforo, y recientemente se aprobó su uso en pacientes adultos con HPTS tratados con hemodiálisis tanto en los Estados Unidos y Europa
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con una reducción de ≥ 30 % desde el inicio en el nivel de hormona paratiroidea intacta (iPTH) durante la fase de evaluación de la eficacia (EAP)
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
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Logro de al menos una reducción del 30 % desde el inicio en la iPTH media durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
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Línea de base y semanas 20-27
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica máxima (Cmax) de etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10-30 minutos después de la dosis en el día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las semanas 5, 9, 13, 17 y 21
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La Cmax se recopilará y notificará únicamente para el brazo de etelcalcetida.
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10-30 minutos después de la dosis en el día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las semanas 5, 9, 13, 17 y 21
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Concentración sérica mínima (Cmin) de etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10-30 minutos después de la dosis en el día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las semanas 5, 9, 13, 17 y 21
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Se recopilará e informará Cmin solo para el grupo de etelcalcetida.
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10-30 minutos después de la dosis en el día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las semanas 5, 9, 13, 17 y 21
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Frecuencia de hipocalcemia
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 Semanas
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Ocurrencia de hipocalcemia en cualquier momento, evaluada por bioquímica sérica.
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Hasta aproximadamente 30 Semanas
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Cambio medio desde el inicio en prediálisis iPTH
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
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Cambio medio desde el inicio en la iPTH prediálisis durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
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Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el inicio en prediálisis iPTH
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el valor inicial en iPTH prediálisis durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
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Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el inicio en el calcio sérico total corregido
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el inicio en el calcio sérico total corregido durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
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Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el inicio en el fósforo sérico total corregido
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
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Cambio porcentual desde el inicio en el fósforo sérico total corregido durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
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Línea de base y semanas 20-27
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Día 1 a 30 días después de la última dosis de etelcalcetida (hasta aproximadamente 30 semanas)
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los eventos adversos.
Naturaleza, frecuencia, gravedad y relación con el tratamiento de todos los eventos adversos, incluidos los de especial interés informados durante el estudio.
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Día 1 a 30 días después de la última dosis de etelcalcetida (hasta aproximadamente 30 semanas)
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Número de participantes con niveles de calcio sérico corregidos en cualquier momento durante el estudio
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
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Aparición de niveles de Ca sérico corregido <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) para sujetos de 2 a <18 años de edad y <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) para sujetos de 28 días a <2 años de edad durante el estudiar.
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Hasta aproximadamente 30 semanas
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Número de participantes con niveles séricos de fósforo por debajo de lo normal para la edad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
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Aparición de niveles de fósforo sérico por debajo del límite inferior normal para la edad.
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Hasta aproximadamente 30 semanas
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Número de participantes con niveles de PTHi antes de la diálisis por debajo de lo normal
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
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Aparición de niveles de PTHi prediálisis por debajo del límite inferior normal para la edad.
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Hasta aproximadamente 30 semanas
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Cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los signos vitales.
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Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Cambio desde el valor inicial en la presión arterial diastólica
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los signos vitales.
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Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Cambio desde el valor inicial en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los signos vitales.
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Semana -2, Semana -1, Día 1 y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
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Cambio en la etapa de Tanner
Periodo de tiempo: Semana -2 y Semana 27
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Cambios en el estado de bronceado en las visitas programadas.
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Semana -2 y Semana 27
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Cambio de altura
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 27
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Cambios de altura en las visitas programadas.
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Día 1 y Semana 27
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Semana -2, Día 1 y Semana 27
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Cambios de peso en las visitas programadas.
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Semana -2, Día 1 y Semana 27
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Logro de una reducción ≥ 30% de la PTHi desde el inicio en dos visitas consecutivas
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
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Caracterizar el cambio en los marcadores de laboratorio de ERC después del tratamiento con etelcalcetida.
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Hasta aproximadamente 30 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: MD, Amgen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de abril de 2019
Finalización primaria (Estimado)
30 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Atributos de la enfermedad
- Insuficiencia renal
- Enfermedades de las paratiroides
- Procesos Neoplásicos
- Enfermedad crónica
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Insuficiencia Renal Crónica
- Hiperparatiroidismo
- Metástasis de neoplasias
- Hiperparatiroidismo Secundario
Otros números de identificación del estudio
- 20140315
- 2017-002411-34 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico del producto y/o la indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras.
No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores.
En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto.
Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos.
Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final.
Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis.
Más detalles están disponibles en el siguiente enlace.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .