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Un estudio de etelcalcetida en sujetos pediátricos con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica en hemodiálisis

25 de febrero de 2026 actualizado por: Amgen

Estudio de fase 3, aleatorizado, abierto, controlado, de dosis múltiples, de eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de etelcalcetida en sujetos pediátricos de 28 días a < 18 años de edad con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica que reciben hemodiálisis de mantenimiento

Este es un estudio de fase 3 de etelcalcetide en sujetos pediátricos con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica en hemodiálisis

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El HPTS es una comorbilidad común y grave que se desarrolla relativamente temprano en el curso de la ERC, empeora con la disminución de la función renal y se asocia con complicaciones graves en niños en diálisis. Los niños en diálisis experimentan un amplio espectro de anomalías óseas y retraso en el crecimiento, además de un mayor riesgo de morbilidad y mortalidad cardiovascular que se manifiesta temprano en la edad adulta. Las terapias tradicionales para el HPTS (p. ej., los esteroles de vitamina D) se utilizan ampliamente en la población pediátrica en diálisis y tienen el potencial de agravar las complicaciones de la enfermedad al aumentar el calcio sérico (Ca), el fósforo sérico y el Ca sérico multiplicado por el producto de fósforo sérico.

Se ha demostrado que la etelcalcetida es segura y eficaz en el tratamiento de pacientes adultos con insuficiencia renal crónica y HPTS mediante el control simultáneo de la hormona paratiroidea intacta (iPTH), el Ca y el fósforo, y recientemente se aprobó su uso en pacientes adultos con HPTS tratados con hemodiálisis tanto en los Estados Unidos y Europa Aunque no se han realizado estudios previos en pacientes pediátricos con etelcalcetida (actualmente está en curso un estudio farmacocinético [PK] de dosis única), Amgen anticipa un riesgo mínimo a moderado con la posibilidad de un beneficio directo para los sujetos pediátricos (de 28 días a 18 años de edad) en este estudio. La carga de complicaciones del HPTS en la población de diálisis pediátrica y las limitaciones de la terapia estándar actual subrayan la necesidad de estudios de etelcalcetide en estos pacientes para abordar esta necesidad médica no satisfecha e informar a la comunidad de nefrología pediátrica sobre el uso potencial de etelcalcetide en niños en tratamiento. hemodiálisis con datos críticos de seguridad y eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

56

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Amgen Call Center
  • Número de teléfono: 866-572-6436
  • Correo electrónico: medinfo@amgen.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Belén de Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Terminado
        • Fresenius Escobar
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Reclutamiento
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 05505
        • Terminado
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur, 110-744
        • Terminado
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea del Sur, 50612
        • Terminado
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Terminado
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Terminado
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Terminado
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Terminado
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Terminado
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 017
        • Activo, no reclutando
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Activo, no reclutando
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110 070
        • Activo, no reclutando
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Activo, no reclutando
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
        • Activo, no reclutando
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Activo, no reclutando
        • NRS Medical College and Hospital
  • Malasia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malasia, 15586
        • Terminado
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malasia, 50300
        • Terminado
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malasia, 70300
        • Terminado
        • Hospital Tuanku Jaafar
  • Rusia
      • Moscow, Rusia, 107014
        • Terminado
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Rusia, 198205
        • Terminado
        • SBHI Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies
      • Samara, Rusia, 443095
        • Terminado
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Reclutamiento
        • National University Hospital
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 81362
        • Terminado
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwán, 70403
        • Terminado
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 10041
        • Reclutamiento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taiwán, 33305
        • Reclutamiento
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06800
        • Reclutamiento
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Reclutamiento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06500
        • Reclutamiento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06490
        • Reclutamiento
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Elâzığ, Turquía (Türkiye), 23200
        • Reclutamiento
        • Firat Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34890
        • Reclutamiento
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34098
        • Reclutamiento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35040
        • Reclutamiento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turquía (Türkiye), 38039
        • Reclutamiento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ucrania
      • Kyiv, Ucrania, 01135
        • Terminado
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  • Peso seco ≥ 7 kg durante la selección.
  • Con diagnóstico de ERC y HPTS sometidos a hemodiálisis en el momento de la selección.
  • Diagnóstico de HPTS con la media de los 2 valores consecutivos de iPTH del laboratorio central ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) durante la selección, en días separados y dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción.
  • Valor de cCa sérico ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) para sujetos ≥ 2 años de edad y mayores y valor de cCa sérico ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) para sujetos de 28 días a < 2 años de edad obtenidos de el laboratorio central durante la selección.
  • Nivel de Ca del dializado ≥ 2,5 mEq/L durante la selección.
  • HPTS no debido a deficiencia de vitamina D, según evaluación del investigador.

Exclusión

  • Paratiroidectomía o trasplante de riñón anticipado o programado durante el período de estudio.
  • El sujeto ha recibido una paratiroidectomía dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización.
  • Recibir terapia con cinacalcet dentro de los 30 días anteriores a las evaluaciones de detección y mediante aleatorización.
  • Recepción de etelcalcetide dentro de los 6 meses anteriores a las evaluaciones de detección y a través de la aleatorización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etelcalcetida
Los participantes se asignan al azar en una proporción de 5:1 para recibir etelcalcetida además del tratamiento estándar frente al tratamiento estándar solo.
Droga: Etelcalcetida
Se ha demostrado que el etelcalcetide es seguro y eficaz para tratar a pacientes adultos con ERC e HPT secundario al controlar simultáneamente la PTHi, el Ca y el fósforo, y recientemente ha sido aprobado para su uso en pacientes adultos con HPT secundario tratados con hemodiálisis tanto en Estados Unidos como en Europa.
Otros nombres:
  • Parsabiv
Otro: Estándar de Cuidado
Estándar de atención, que puede incluir terapia con esteroles de vitamina D, suplementación con Ca y/o fijadores de fosfato
Comparador activo: Estándar de Atención
Los participantes se aleatorizan en una proporción de 5:1 para recibir etelcalcetida además del tratamiento estándar frente al tratamiento estándar solo.
Otro: Estándar de Cuidado
Estándar de atención, que puede incluir terapia con esteroles de vitamina D, suplementación con Ca y/o fijadores de fosfato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron una reducción ≥ 30% desde el inicio en la iPTH media durante el Período de Evaluación de Eficacia (EAP)
Periodo de tiempo: Línea base y Semanas 20-27
Logro de una reducción de al menos un 30 % respecto al valor basal en la iPTH media durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
Línea base y Semanas 20-27
Porcentaje de Cambio desde la Línea de Base en iPTH Medio Durante el EAP
Periodo de tiempo: Basal y Semanas 20-27
Porcentaje de cambio desde el valor basal en la iPTH media durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
Basal y Semanas 20-27

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la etapa de Tanner
Periodo de tiempo: Semana -2 y Semana 27
Cambios en el estado de bronceado en las visitas programadas.
Semana -2 y Semana 27
Concentración sérica máxima (Cmax) de etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10-30 minutos después de la dosis en el Día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las Semanas 5, 9, 13, 17 y 21
Se recogerá y reportará la Cmax solo para el brazo de etelcalcetida.
10-30 minutos después de la dosis en el Día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las Semanas 5, 9, 13, 17 y 21
Concentración sérica mínima (Cmin) de Etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10-30 minutos después de la dosis en el Día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las Semanas 5, 9, 13, 17 y 21
Cmin se recogerá y notificará solo para el brazo de etelcalcetida.
10-30 minutos después de la dosis en el Día 1 y 10-30 minutos después de la dosis en las Semanas 5, 9, 13, 17 y 21
Número de participantes que experimentaron eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Día 1 a 30 días después de la última dosis de etelcalcetida (hasta aproximadamente 30 semanas)
Caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida basándose en eventos adversos. Naturaleza, frecuencia, gravedad y relación con el tratamiento de todos los eventos adversos, incluidos aquellos de interés especial notificados durante el ensayo.
Día 1 a 30 días después de la última dosis de etelcalcetida (hasta aproximadamente 30 semanas)
Frecuencia de hipocalcemia
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
Aparición de hipocalcemia en cualquier momento, evaluada mediante análisis de química sanguínea.
Hasta aproximadamente 30 semanas
Número de participantes con niveles de Ca sérico corregidos en cualquier momento durante el ensayo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
Ocurrencia de niveles de Ca sérico corregido <8.0 mg/dL (2.0 mmol/L) para participantes de 2 a <18 años de edad y <8.6 mg/dL (2.15 mmol/L) para participantes de 28 días a <2 años de edad durante el ensayo.
Hasta aproximadamente 30 semanas
Número de participantes con niveles de fósforo sérico por debajo de lo normal por grupo de edad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
Ocurrencia de niveles de fósforo sérico por debajo del límite inferior normal por grupo de edad.
Hasta aproximadamente 30 semanas
Número de participantes con niveles de iPTH prediálisis por debajo de lo normal por grupo de edad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
Presencia de niveles de iPTH prediálisis por debajo del límite inferior normal por grupo de edad.
Hasta aproximadamente 30 semanas
Cambio desde el valor basal en la presión arterial sistólica
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
Para caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida en función de los signos vitales.
Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
Cambio desde la línea de base en la presión arterial diastólica
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, y 27
Para caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida basándose en los signos vitales.
Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, y 27
Cambio desde la línea de base en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
Para caracterizar la seguridad del tratamiento con etelcalcetida basándose en los signos vitales.
Semana -2, Semana -1, Día 1, y Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24 y 27
Cambio en la altura
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 27
Cambios en la altura en las visitas programadas.
Día 1 y Semana 27
Cambio de Peso
Periodo de tiempo: Semana -2, Día 1 y Semana 27
Cambios de peso en las visitas programadas.
Semana -2, Día 1 y Semana 27
Número de participantes que logran una reducción ≥ 30% en iPTH respecto al valor basal en dos visitas consecutivas
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 30 semanas
Caracterizar el cambio en los marcadores de laboratorio de la ERC tras el tratamiento con etelcalcetida.
Hasta aproximadamente 30 semanas
Cambio medio desde el valor basal en iPTH prediálisis desde el valor basal durante el EAP
Periodo de tiempo: Línea base y semanas 20-27
Cambio medio desde el valor basal en iPTH prediálisis durante el PAE (definido como las semanas 20 a 27).
Línea base y semanas 20-27
Cambio porcentual desde el valor basal del Ca sérico total corregido desde el valor basal durante el EAP
Periodo de tiempo: Línea basal y semanas 20-27
Porcentaje de cambio desde la línea basal en el Ca sérico total corregido durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
Línea basal y semanas 20-27
Cambio Porcentual desde el Valor Basal en el Fósforo Sérico Total Corregido desde el Valor Basal durante el Programa de Acceso Expandido
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 20-27
Porcentaje de cambio desde el inicio en el fósforo sérico total corregido durante el EAP (definido como las semanas 20 a 27).
Línea de base y semanas 20-27

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de abril de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico del producto y/o la indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos. Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en el siguiente enlace.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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