Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av etelcalcetid hos pediatriska patienter med sekundär hyperparatyreoidism och kronisk njursjukdom på hemodialys

10 april 2024 uppdaterad av: Amgen

Fas 3, randomiserad, öppen, kontrollerad, multipla doser, effektivitet, säkerhet, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av Etelcalcetide hos pediatriska patienter 28 dagar till < 18 år med sekundär hyperparatyreos och kronisk njursjukdom som får underhållsbehandling Hemodia

Detta är en fas 3-studie av Etelcalcetide i pediatriska patienter med sekundär hyperparatyreoidism och kronisk njursjukdom på hemodialys

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

SHPT är en vanlig och allvarlig komorbiditet som utvecklas relativt tidigt i CKD-förloppet, förvärras med sjunkande njurfunktion och är förknippad med allvarliga komplikationer hos barn i dialys. Barn i dialys upplever ett brett spektrum av skelettavvikelser och tillväxthämning, förutom ökad risk för kardiovaskulär sjuklighet och dödlighet som visar sig tidigt i vuxen ålder. Traditionella terapier för SHPT (t.ex. vitamin D-steroler) används i stor utsträckning i den pediatriska dialyspopulationen och har potential att förvärra komplikationer av sjukdomen genom att öka serumkalcium (Ca), serumfosfor och serum Ca gånger serumfosforprodukten.

Etelcalcetide har visat sig vara säkert och effektivt vid behandling av vuxna CKD-patienter med SHPT genom att samtidigt kontrollera intakt bisköldkörtelhormon (iPTH), Ca och fosfor och har nyligen godkänts för användning hos vuxna patienter med SHPT som behandlats med hemodialys i både USA och Europa. Även om inga tidigare studier har utförts på pediatriska patienter med etelcalcetid (en farmakokinetisk enkeldosstudie [PK] pågår för närvarande), förutser Amgen minimal till måttlig risk med möjlighet till direkt nytta för de pediatriska försökspersonerna (åldern 28 dagar till 18 år). i den här studien. Bördan av komplikationer av SHPT i den pediatriska dialyspopulationen och begränsningarna av nuvarande standardterapi understryker behovet av studier av etelcalcetid hos dessa patienter för att tillgodose detta otillfredsställda medicinska behov och informera den pediatriska nefrologiska gruppen om den potentiella användningen av etelcalcetid hos barn på hemodialys med kritiska säkerhets- och effektdata.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

56

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekrytering
        • Hospital Italiano de la Plata
      • Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Rekrytering
        • Fresenius Escobar
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentina, 4000
        • Rekrytering
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Avslutad
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Avslutad
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Avslutad
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Avslutad
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Rekrytering
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • Indien
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110060
        • Rekrytering
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110029
        • Rekrytering
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Delhi, Indien, 110 070
        • Rekrytering
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560 017
        • Rekrytering
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, Indien, 590010
        • Rekrytering
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
        • Rekrytering
        • NRS Medical College and Hospital
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06500
        • Rekrytering
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Kalkon, 06490
        • Rekrytering
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Ankara, Kalkon, 06230
        • Rekrytering
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Elazig, Kalkon, 23200
        • Rekrytering
        • Firat Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Kalkon, 34098
        • Rekrytering
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Kalkon, 35040
        • Rekrytering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Kalkon, 38039
        • Rekrytering
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
        • Rekrytering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 05505
        • Rekrytering
        • Asan Medical Center
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republiken av, 50612
        • Rekrytering
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Rekrytering
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Negri Sembilan
      • Seremban, Negri Sembilan, Malaysia, 70300
        • Rekrytering
        • Hospital Tuanku Jaafar
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 50300
        • Rekrytering
        • Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 107014
        • Rekrytering
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 198205
        • Rekrytering
        • Municipal Children Hospital 1
      • Samara, Ryska Federationen, 443095
        • Rekrytering
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekrytering
        • National University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Rekrytering
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Rekrytering
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Rekrytering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Rekrytering
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Rekrytering
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Torrvikt ≥ 7 kg under screening.
  • Diagnostiserats med CKD och SHPT som genomgår hemodialys vid tidpunkten för screening.
  • Diagnos av SHPT med medelvärdet av de två på varandra följande centrala laboratorie-iPTH-värdena ≥ 400 pg/ml (42 pmol/L) under screening, på separata dagar och inom 2 veckor efter inskrivningen.
  • Serum-cCa-värde ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) för försökspersoner ≥ 2 år och äldre och serum-cCa-värde ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) för försökspersoner 28 dagar till < 2 år från och med centrallaboratoriet under screening.
  • Dialysat Ca-nivå ≥ 2,5 mEq/L under screening.
  • SHPT beror inte på D-vitaminbrist, enligt utredarens bedömning.

Uteslutning

  • Förväntad eller planerad paratyreoidektomi eller njurtransplantation under studieperioden.
  • Personen har genomgått en paratyreoidektomi inom 6 månader före randomisering.
  • Mottagande av cinacalcetbehandling inom 30 dagar före screeningbedömningar och genom randomisering.
  • Mottagande av etelcalcetide inom 6 månader före screeningbedömningar och genom randomisering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Etelcalcetide
Randomiserad i förhållandet 3:1 för att få etelcalcetide utöver standardvård
Läkemedel: Etelcalcetide
Etelcalcetide har visat sig vara säkert och effektivt vid behandling av vuxna CKD-patienter med SHPT genom att samtidigt kontrollera intakt bisköldkörtelhormon (iPTH), Ca och fosfor och har nyligen godkänts för användning hos vuxna patienter med SHPT som behandlats med hemodialys i både USA och Europa
Andra namn:
  • Parsabiv
Aktiv komparator: Kontrollera
Randomiserad i förhållandet 3:1 för att få etelcalcetide förutom standardvård ensam (kontrollarm)
Läkemedel: Etelcalcetide
Etelcalcetide har visat sig vara säkert och effektivt vid behandling av vuxna CKD-patienter med SHPT genom att samtidigt kontrollera intakt bisköldkörtelhormon (iPTH), Ca och fosfor och har nyligen godkänts för användning hos vuxna patienter med SHPT som behandlats med hemodialys i både USA och Europa
Andra namn:
  • Parsabiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med ≥ 30 % minskning från baslinjen i nivån av intakt bisköldkörtelhormon (iPTH) under effektbedömningsfasen (EAP)
Tidsram: Baslinje och vecka 20-27
Uppnående av minst 30 % minskning från baslinjen i genomsnittlig iPTH under EAP (definierad som vecka 20 till 27).
Baslinje och vecka 20-27

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal serumkoncentration (Cmax) av etelcalcetide
Tidsram: 10-30 minuter efter dos på dag 1 och 10-30 minuter efter dos på vecka 5, 9, 13, 17 och 21
Cmax kommer endast att samlas in och rapporteras för etelcalcetide-armen.
10-30 minuter efter dos på dag 1 och 10-30 minuter efter dos på vecka 5, 9, 13, 17 och 21
Minsta serumkoncentration (Cmin) av etelcalcetide
Tidsram: 10-30 minuter efter dos på dag 1 och 10-30 minuter efter dos på vecka 5, 9, 13, 17 och 21
Cmin kommer endast att samlas in och rapporteras för etelcalcetide-armen.
10-30 minuter efter dos på dag 1 och 10-30 minuter efter dos på vecka 5, 9, 13, 17 och 21
Frekvens av hypokalcemi
Tidsram: Upp till cirka 30 veckor
Förekomst av hypokalcemi vid vilken tidpunkt som helst, bedömd med serumkemi.
Upp till cirka 30 veckor
Genomsnittlig förändring från baslinjen vid iPTH före dialys
Tidsram: Baslinje och vecka 20-27
Genomsnittlig förändring från baslinjen i predialys iPTH under EAP (definierad som vecka 20 till 27).
Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen vid iPTH före dialys
Tidsram: Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen i predialys iPTH under EAP (definierad som vecka 20 till 27).
Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen i korrigerat totalt serumkalcium
Tidsram: Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen i korrigerat totalt serumkalcium under EAP (definierad som vecka 20 till 27).
Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen i korrigerad total serumfosfor
Tidsram: Baslinje och vecka 20-27
Procentuell förändring från baslinjen i korrigerad total serumfosfor under EAP (definierad som vecka 20 till 27).
Baslinje och vecka 20-27
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Dag 1 till 30 dagar efter sista dosen av etelcalcetide (upp till cirka 30 veckor)
Att karakterisera säkerheten för behandling med etelcalcetid baserat på biverkningar. Art, frekvens, svårighetsgrad och förhållande till behandling av alla biverkningar, inklusive de av särskilt intresse som rapporterats under studien.
Dag 1 till 30 dagar efter sista dosen av etelcalcetide (upp till cirka 30 veckor)
Antal deltagare med korrigerade serumkalciumnivåer när som helst under studien
Tidsram: Upp till cirka 30 veckor
Förekomst av korrigerade Ca-nivåer i serum <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) för försökspersoner 2 till < 18 år och <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) för försökspersoner 28 dagar till <2 år gamla under studie.
Upp till cirka 30 veckor
Antal deltagare med serumfosfornivåer under normala för ålder
Tidsram: Upp till cirka 30 veckor
Förekomst av serumfosfornivåer under den nedre normalgränsen för ålder.
Upp till cirka 30 veckor
Antal deltagare med iPTH-nivåer under det normala före dialys
Tidsram: Upp till cirka 30 veckor
Förekomst av iPTH-nivåer före dialys under den nedre normalgränsen för ålder.
Upp till cirka 30 veckor
Förändring från baslinjen i systoliskt blodtryck
Tidsram: Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Att karakterisera säkerheten vid behandling med etelcalcetid baserat på vitala tecken.
Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Förändring från baslinjen i diastoliskt blodtryck
Tidsram: Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Att karakterisera säkerheten vid behandling med etelcalcetid baserat på vitala tecken.
Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Ändring från baslinjen i hjärtfrekvens
Tidsram: Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Att karakterisera säkerheten vid behandling med etelcalcetid baserat på vitala tecken.
Vecka -2, Vecka -1, Dag1 och Vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24 och 27
Förändring i Tanner Stage
Tidsram: Vecka -2 och vecka 27
Förändringar i garvarstadiet vid schemalagda besök.
Vecka -2 och vecka 27
Förändring i höjd
Tidsram: Dag 1 och vecka 27
Höjdförändringar vid schemalagda besök.
Dag 1 och vecka 27
Förändring i vikt
Tidsram: Vecka -2, dag 1 och vecka 27
Förändringar i vikt vid schemalagda besök.
Vecka -2, dag 1 och vecka 27
Uppnådd ≥ 30 % minskning av iPTH från baslinjen vid två på varandra följande besök
Tidsram: Upp till cirka 30 veckor
Att karakterisera förändringar i laboratoriemarkörer för CKD efter behandling med etelcalcetid.
Upp till cirka 30 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Utredare

  • Studierektor: MD, Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 april 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning

Tidsram för IPD-delning

Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats ​​marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen upphör. och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter. Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer. I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen. Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare. Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet. Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal. Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, som innehåller fragment av analyskod där det finns i analysspecifikationerna. Mer information finns på länken nedan.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk njursjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera