Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Etelcalcetide hos pediatriske personer med sekundær hyperparathyroidisme og kronisk nyresykdom på hemodialyse

10. april 2024 oppdatert av: Amgen

Fase 3, randomisert, åpen, kontrollert, multippel dose, effekt, sikkerhet, farmakokinetisk og farmakodynamisk studie av Etelcalcetide hos pediatriske personer 28 dager til < 18 år med sekundær hyperparatyreose og kronisk nyresykdom som mottar vedlikehold Hemodia

Dette er en fase 3-studie av Etelcalcetide hos pediatriske personer med sekundær hyperparatyreoidisme og kronisk nyresykdom på hemodialyse

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SHPT er en vanlig og alvorlig komorbiditet som utvikler seg relativt tidlig i forløpet av CKD, forverres med sviktende nyrefunksjon og er assosiert med alvorlige komplikasjoner hos barn i dialyse. Barn i dialyse opplever et bredt spekter av skjelettavvik og vekstretardasjon, i tillegg til økt risiko for kardiovaskulær sykelighet og dødelighet som viser seg tidlig i voksen alder. Tradisjonelle terapier for SHPT (f.eks. vitamin D-steroler) er mye brukt i pediatrisk dialysepopulasjon, og har potensial til å forverre komplikasjoner av sykdommen ved å øke serumkalsium (Ca), serumfosfor og serum Ca ganger serumfosforproduktet.

Etelcalcetide har vist seg å være trygt og effektivt ved behandling av voksne CKD-pasienter med SHPT ved samtidig å kontrollere intakt paratyreoideahormon (iPTH), Ca og fosfor, og har nylig blitt godkjent for bruk hos voksne pasienter med SHPT behandlet med hemodialyse i både USA og Europa. Selv om ingen tidligere studier har blitt utført på pediatriske pasienter med etelcalcetide (en enkeltdose farmakokinetisk [PK]-studie pågår for tiden), forventer Amgen minimal til moderat risiko med mulighet for direkte fordel for pediatriske personer (alder 28 dager til 18 år) I denne studien. Byrden av komplikasjoner av SHPT i den pediatriske dialysepopulasjonen og begrensningene ved gjeldende standardterapi, understreker behovet for studier av etelcalcetide hos disse pasientene for å møte dette udekkede medisinske behovet og informere det pediatriske nefrologiske samfunnet om potensiell bruk av etelcalcetide hos barn på hemodialyse med kritiske sikkerhets- og effektdata.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

56

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de la Plata
      • Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Rekruttering
        • Fresenius Escobar
    • Tucuman
      • San Miguel de Tucuman, Tucuman, Argentina, 4000
        • Rekruttering
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 107014
        • Rekruttering
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 198205
        • Rekruttering
        • Municipal Children Hospital 1
      • Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
        • Rekruttering
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Avsluttet
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Fullført
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Fullført
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Avsluttet
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • India
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Rekruttering
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Delhi, India, 110029
        • Rekruttering
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Delhi, India, 110 070
        • Rekruttering
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 017
        • Rekruttering
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Rekruttering
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Rekruttering
        • NRS Medical College and Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Rekruttering
        • Asan Medical Center
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Rekruttering
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Rekruttering
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Negri Sembilan
      • Seremban, Negri Sembilan, Malaysia, 70300
        • Rekruttering
        • Hospital Tuanku Jaafar
    • Wilayah Persekutuan
      • Kuala Lumpur, Wilayah Persekutuan, Malaysia, 50300
        • Rekruttering
        • Hospital Wanita dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekruttering
        • National University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Rekruttering
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Rekruttering
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Rekruttering
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Rekruttering
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Tyrkia, 06490
        • Rekruttering
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Ankara, Tyrkia, 06230
        • Rekruttering
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Elazig, Tyrkia, 23200
        • Rekruttering
        • Firat Universitesi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Rekruttering
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Rekruttering
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Rekruttering
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01135
        • Rekruttering
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Tørrvekt ≥ 7 kg under screening.
  • Diagnostisert med CKD og SHPT som gjennomgår hemodialyse på tidspunktet for screening.
  • Diagnose av SHPT med gjennomsnittet av de 2 påfølgende sentrale laboratorie-iPTH-verdiene ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) under screening, på separate dager og innen 2 uker etter registrering.
  • Serum cCa verdi ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) for forsøkspersoner ≥ 2 år og eldre og serum cCa verdi ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) for forsøkspersoner 28 dager til < 2 år oppnådd fra sentrallaboratoriet under screening.
  • Dialysat Ca-nivå ≥ 2,5 mEq/L under screening.
  • SHPT ikke på grunn av vitamin D-mangel, per etterforskers vurdering.

Utelukkelse

  • Forventet eller planlagt paratyreoidektomi eller nyretransplantasjon i løpet av studieperioden.
  • Pasienten har mottatt en paratyreoidektomi innen 6 måneder før randomisering.
  • Mottak av cinacalcet-behandling innen 30 dager før screeningsvurderinger og gjennom randomisering.
  • Mottak av etelcalcetide innen 6 måneder før screeningsvurderinger og gjennom randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Etelcalcetide
Randomisert i forholdet 3:1 for å motta etelcalcetide i tillegg til standardbehandling
Legemiddel: Etelcalcetide
Etelcalcetide har vist seg å være trygt og effektivt ved behandling av voksne CKD-pasienter med SHPT ved samtidig å kontrollere intakt paratyreoideahormon (iPTH), Ca og fosfor, og har nylig blitt godkjent for bruk hos voksne pasienter med SHPT behandlet med hemodialyse i både USA og Europa
Andre navn:
  • Parsabiv
Aktiv komparator: Kontroll
Randomisert i et 3:1-forhold for å motta etelcalcetide i tillegg til standardbehandling alene (kontrollarm)
Legemiddel: Etelcalcetide
Etelcalcetide har vist seg å være trygt og effektivt ved behandling av voksne CKD-pasienter med SHPT ved samtidig å kontrollere intakt paratyreoideahormon (iPTH), Ca og fosfor, og har nylig blitt godkjent for bruk hos voksne pasienter med SHPT behandlet med hemodialyse i både USA og Europa
Andre navn:
  • Parsabiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med ≥ 30 % reduksjon fra baseline i nivået av intakt paratyreoideahormon (iPTH) under effektvurderingsfasen (EAP)
Tidsramme: Baseline og uke 20-27
Oppnåelse av minst 30 % reduksjon fra baseline i gjennomsnittlig iPTH under EAP (definert som uke 20 til 27).
Baseline og uke 20-27

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) av etelcalcetide
Tidsramme: 10-30 minutter etter dose på dag 1 og 10-30 minutter etter dose i uke 5, 9, 13, 17 og 21
Cmax vil kun bli samlet inn og rapportert for etelcalcetide-armen.
10-30 minutter etter dose på dag 1 og 10-30 minutter etter dose i uke 5, 9, 13, 17 og 21
Minimum serumkonsentrasjon (Cmin) av etelcalcetide
Tidsramme: 10-30 minutter etter dose på dag 1 og 10-30 minutter etter dose i uke 5, 9, 13, 17 og 21
Cmin vil kun bli samlet inn og rapportert for etelcalcetide-armen.
10-30 minutter etter dose på dag 1 og 10-30 minutter etter dose i uke 5, 9, 13, 17 og 21
Hyppighet av hypokalsemi
Tidsramme: Opptil ca 30 uker
Forekomst av hypokalsemi på ethvert tidspunkt, vurdert ved serumkjemi.
Opptil ca 30 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i predialyse iPTH
Tidsramme: Baseline og uke 20-27
Gjennomsnittlig endring fra baseline i predialyse iPTH under EAP (definert som uke 20 til og med 27).
Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i predialyse iPTH
Tidsramme: Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i predialyse iPTH under EAP (definert som uke 20 til og med 27).
Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i korrigert totalt serumkalsium
Tidsramme: Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i korrigert totalt serumkalsium under EAP (definert som uke 20 til og med 27).
Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i korrigert total serumfosfor
Tidsramme: Baseline og uke 20-27
Prosentvis endring fra baseline i korrigert totalt serumfosfor under EAP (definert som uke 20 til og med 27).
Baseline og uke 20-27
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 til 30 dager etter siste dose etelcalcetide (opptil ca. 30 uker)
Å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på uønskede hendelser. Art, frekvens, alvorlighetsgrad og forhold til behandling av alle uønskede hendelser, inkludert de av spesiell interesse rapportert under studien.
Dag 1 til 30 dager etter siste dose etelcalcetide (opptil ca. 30 uker)
Antall deltakere med korrigerte serumkalsiumnivåer til enhver tid i løpet av studien
Tidsramme: Opptil ca 30 uker
Forekomst av korrigerte serum Ca-nivåer <8,0 mg/dL (2,0 mmol/L) for forsøkspersoner 2 til < 18 år og <8,6 mg/dL (2,15 mmol/L) for forsøkspersoner 28 dager til <2 år i løpet av studere.
Opptil ca 30 uker
Antall deltakere med serumfosfornivåer under normal for alder
Tidsramme: Opptil ca 30 uker
Forekomst av serumfosfornivåer under den nedre normalgrensen for alder.
Opptil ca 30 uker
Antall deltakere med iPTH-nivåer under det normale før dialyse
Tidsramme: Opptil ca 30 uker
Forekomst av iPTH-nivåer før dialyse under den nedre normalgrensen for alder.
Opptil ca 30 uker
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk
Tidsramme: Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
For å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på vitale tegn.
Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
For å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på vitale tegn.
Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
Endring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
For å karakterisere sikkerheten til etelcalcetide-behandling basert på vitale tegn.
Uke -2, Uke -1, Dag1 og Uke 4, 8, 12, 16, 20, 24 og 27
Endring i Tanner Stage
Tidsramme: Uke -2 og uke 27
Endringer i garverstadiet ved planlagte besøk.
Uke -2 og uke 27
Endring i høyde
Tidsramme: Dag 1 og uke 27
Endringer i høyde ved planlagte besøk.
Dag 1 og uke 27
Endring i vekt
Tidsramme: Uke -2, dag 1 og uke 27
Vektendringer ved planlagte besøk.
Uke -2, dag 1 og uke 27
Oppnåelse av ≥ 30 % reduksjon i iPTH fra baseline ved to påfølgende besøk
Tidsramme: Opptil ca 30 uker
For å karakterisere endring i laboratoriemarkører for CKD etter etelcalcetide-behandling.
Opptil ca 30 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2019

Primær fullføring (Antatt)

30. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere. Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på lenken nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk nyre sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Philippines

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere