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Uno studio sull'etelcalcetide in soggetti pediatrici con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica in emodialisi

25 febbraio 2026 aggiornato da: Amgen

Studio di fase 3, randomizzato, in aperto, controllato, a dosi multiple, di efficacia, sicurezza, farmacocinetica e farmacodinamica di etelcalcetide in soggetti pediatrici di età compresa tra 28 giorni e < 18 anni con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica sottoposti a emodialisi di mantenimento

Questo è uno studio di fase 3 su etelcalcetide in soggetti pediatrici con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica in emodialisi

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SHPT è una comune e grave comorbilità che si sviluppa relativamente presto nel corso della malattia renale cronica, peggiora con il declino della funzionalità renale ed è associata a gravi complicanze nei bambini in dialisi. I bambini in dialisi sperimentano un ampio spettro di anomalie ossee e ritardo della crescita, oltre a un aumento del rischio di morbilità e mortalità cardiovascolare che si manifesta all'inizio della loro età adulta. Le terapie tradizionali per la SHPT (p. es., gli steroli della vitamina D) sono ampiamente utilizzate nella popolazione pediatrica in dialisi e hanno il potenziale di aggravare le complicanze della malattia aumentando il calcio sierico (Ca), il fosforo sierico e il Ca sierico moltiplicato per il prodotto del fosforo sierico.

Etelcalcetide si è dimostrato sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti adulti con CKD con SHPT controllando simultaneamente l'ormone paratiroideo intatto (iPTH), Ca e fosforo ed è stato recentemente approvato per l'uso in pazienti adulti con SHPT trattati con emodialisi sia negli Stati Uniti ed Europa. Sebbene non siano stati condotti studi precedenti in pazienti pediatrici con etelcalcetide (è attualmente in corso uno studio di farmacocinetica a dose singola [PK]), Amgen prevede un rischio da minimo a moderato con una possibilità di beneficio diretto per i soggetti pediatrici (età da 28 giorni a 18 anni) in questo studio. Il peso delle complicanze della SHPT nella popolazione pediatrica in dialisi e i limiti dell'attuale terapia standard, sottolineano la necessità di studi sull'etelcalcetide in questi pazienti per affrontare questa esigenza medica insoddisfatta e informare la comunità di nefrologia pediatrica del potenziale uso dell'etelcalcetide nei bambini in emodialisi con dati critici di sicurezza ed efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Belén de Escobar, Buenos Aires, Argentina, B1625DUG
        • Terminato
        • Fresenius Escobar
      • Cuidad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano
    • Tucumán Province
      • San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, 4000
        • Reclutamento
        • Centro Infantil Del Rinon
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Terminato
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 110-744
        • Terminato
        • Seoul National University Hospital
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
        • Terminato
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • India
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 017
        • Attivo, non reclutante
        • Manipal Hospital
      • Belagavi, Karnataka, India, 590010
        • Attivo, non reclutante
        • KLES Dr Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110 070
        • Attivo, non reclutante
        • Fortis Flt Lt Rajan Dhall Hospital
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Attivo, non reclutante
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110060
        • Attivo, non reclutante
        • Sir Ganga Ram Hospital
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Attivo, non reclutante
        • NRS Medical College and Hospital
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 15586
        • Terminato
        • Hospital Raja Perempuan Zainab II
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Terminato
        • Hospital Wanita Dan Kanak-Kanak Kuala Lumpur
    • Negeri Sembilan
      • Seremban, Negeri Sembilan, Malaysia, 70300
        • Terminato
        • Hospital Tuanku Jaafar
  • Russia
      • Moscow, Russia, 107014
        • Terminato
        • SBHI Pediatrics city clinical hospital of Saint Vladimir
      • Saint Petersburg, Russia, 198205
        • Completato
        • SBHI Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies
      • Samara, Russia, 443095
        • Terminato
        • State Budgetary Healthcare Institution Samara Regional Clinical Hospital na V D Seredavin
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Reclutamento
        • National University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Terminato
        • Childrens Hospital Colorado
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Completato
        • Mount Sinai Kidney Center - B1 Renal Treatment
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Completato
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Completato
        • The Childrens Hospital at Oklahoma University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Terminato
        • Childrens Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Childrens Hospital Outpatient Services
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 81362
        • Terminato
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Terminato
        • National Cheng Kung University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Reclutamento
        • Linkou Chang Gung Memorial Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06800
        • Reclutamento
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Reclutamento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Reclutamento
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06490
        • Reclutamento
        • Baskent Universitesi Ankara Hastanesi
      • Elâzığ, Turchia (Türkiye), 23200
        • Reclutamento
        • Firat Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34890
        • Reclutamento
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34098
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35040
        • Reclutamento
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Kayseri, Turchia (Türkiye), 38039
        • Reclutamento
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • Terminato
        • National Childrens Specializated Hospital Okhmadit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Peso a secco ≥ 7 kg durante lo screening.
  • Diagnosi di CKD e SHPT sottoposti a emodialisi al momento dello screening.
  • Diagnosi di SHPT con la media dei 2 valori consecutivi di iPTH del laboratorio centrale ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L) durante lo screening, in giorni separati ed entro 2 settimane dall'arruolamento.
  • Valore sierico di cCa ≥ 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) per soggetti di età pari o superiore a 2 anni e valore sierico di cCa ≥ 9,6 mg/dL (2,4 mmol/L) per soggetti di età compresa tra 28 giorni e < 2 anni ottenuto da il laboratorio centrale durante lo screening.
  • Livello di Ca dialisato ≥ 2,5 mEq/L durante lo screening.
  • SHPT non dovuto a carenza di vitamina D, secondo la valutazione dello sperimentatore.

Esclusione

  • Paratiroidectomia anticipata o programmata o trapianto di rene durante il periodo di studio.
  • - Il soggetto ha ricevuto una paratiroidectomia entro 6 mesi prima della randomizzazione.
  • Ricezione della terapia con cinacalcet entro 30 giorni prima delle valutazioni di screening e attraverso la randomizzazione.
  • Ricezione di etelcalcetide entro 6 mesi prima delle valutazioni di screening e attraverso la randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etelcalcetide
I partecipanti vengono randomizzati in un rapporto 5:1 per ricevere etelcalcetide in aggiunta alla cura standard rispetto alla sola cura standard.
Droga: Etelcalcetide
Etelcalcetide ha dimostrato di essere sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti adulti con CKD affetti da SHPT, controllando contemporaneamente iPTH, Ca e fosforo, ed è stato recentemente approvato per l'uso in pazienti adulti con SHPT trattati con emodialisi sia negli Stati Uniti che in Europa
Altri nomi:
  • Parsabiv
Altro: Standard di Cura
Standard di cura, che può includere terapia con steroli della vitamina D, integrazione di Ca e/o leganti del fosfato
Comparatore attivo: Standard di Cura
I partecipanti vengono randomizzati in un rapporto 5:1 per ricevere etelcalcetide in aggiunta al trattamento standard rispetto al solo trattamento standard.
Altro: Standard di Cura
Standard di cura, che può includere terapia con steroli della vitamina D, integrazione di Ca e/o leganti del fosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 30% rispetto al basale nel iPTH medio durante il periodo di valutazione dell'efficacia (EAP)
Lasso di tempo: Baseline e Settimane 20-27
Raggiungimento di una riduzione di almeno il 30% rispetto al basale della iPTH media durante l'EAP (definito come settimane da 20 a 27).
Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale rispetto al basale dell'iPTH medio durante l'EAP
Lasso di tempo: Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale rispetto al basale del iPTH medio durante il periodo di valutazione del trattamento (definito come settimane 20-27).
Baseline e Settimane 20-27

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella fase di abbronzatura
Lasso di tempo: Settimana -2 e Settimana 27
Cambiamenti nella fase del conciatore durante le visite programmate.
Settimana -2 e Settimana 27
Concentrazione sierica massima (Cmax) di Etelcalcetide
Lasso di tempo: 10-30 minuti dopo la dose il Giorno 1 e 10-30 minuti dopo la dose alle Settimane 5, 9, 13, 17 e 21
Cmax sarà raccolto e riportato solo per il braccio di etelcalcetide.
10-30 minuti dopo la dose il Giorno 1 e 10-30 minuti dopo la dose alle Settimane 5, 9, 13, 17 e 21
Concentrazione sierica minima (Cmin) di Etelcalcetide
Lasso di tempo: 10-30 minuti dopo la dose il Giorno 1 e 10-30 minuti dopo la dose nelle Settimane 5, 9, 13, 17 e 21
Il Cmin sarà raccolto e riportato solo per il braccio con etelcalcetide.
10-30 minuti dopo la dose il Giorno 1 e 10-30 minuti dopo la dose nelle Settimane 5, 9, 13, 17 e 21
Numero di partecipanti che hanno sperimentato Eventi Avversi (AE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 30 giorni dopo l'ultima dose di etelcalcetide (fino a circa 30 settimane)
Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide sulla base degli eventi avversi. Natura, frequenza, gravità e relazione con il trattamento di tutti gli eventi avversi, compresi quelli di particolare interesse segnalati durante la sperimentazione.
Dal giorno 1 a 30 giorni dopo l'ultima dose di etelcalcetide (fino a circa 30 settimane)
Frequenza dell'ipocalcemia
Lasso di tempo: Fino a circa 30 settimane
Occorrenza di ipocalcemia in qualsiasi momento, valutata mediante esami chimici del siero.
Fino a circa 30 settimane
Numero di Partecipanti con Livelli Sierici di Ca Corretti in Qualsiasi Momento Durante lo Studio
Lasso di tempo: Fino a circa 30 settimane
Occorrenza di livelli sierici corretti di Ca <8.0 mg/dL (2.0 mmol/L) per partecipanti da 2 a <18 anni di età e <8.6 mg/dL (2.15 mmol/L) per partecipanti da 28 giorni a <2 anni di età durante lo studio.
Fino a circa 30 settimane
Numero di partecipanti con livelli sierici di fosforo inferiori al normale per gruppo di età
Lasso di tempo: Fino a circa 30 settimane
Occorrenza di livelli sierici di fosforo inferiori al limite inferiore del normale per fascia d'età.
Fino a circa 30 settimane
Numero di partecipanti con livelli di iPTH predialisi inferiori al normale per gruppo di età
Lasso di tempo: Fino a circa 30 settimane
Occorrenza di livelli di iPTH pre-dialisi inferiori al limite inferiore del normale per gruppo di età.
Fino a circa 30 settimane
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1 e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Per caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide in base ai segni vitali.
Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1 e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1, e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide in base ai segni vitali.
Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1, e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Variazione dalla Baseline della Frequenza Cardiaca
Lasso di tempo: Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1, e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Caratterizzare la sicurezza del trattamento con etelcalcetide in base ai segni vitali.
Settimana -2, Settimana -1, Giorno 1, e Settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24 e 27
Variazione dell'altezza
Lasso di tempo: Giorno 1 e Settimana 27
Cambiamenti nell'altezza alle visite programmate.
Giorno 1 e Settimana 27
Variazione del Peso
Lasso di tempo: Settimana -2, Giorno 1 e Settimana 27
Cambiamenti di peso alle visite programmate.
Settimana -2, Giorno 1 e Settimana 27
Numero di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione dell'iPTH ≥ 30% rispetto al basale in due visite consecutive
Lasso di tempo: Fino a circa 30 settimane
Caratterizzare la variazione dei marcatori di laboratorio della malattia renale cronica (CKD) in seguito al trattamento con etelcalcetide.
Fino a circa 30 settimane
Variazione media rispetto al basale dell'iPTH predialitico durante il programma di accesso esteso
Lasso di tempo: Baseline e Settimane 20-27
Variazione media rispetto al basale dell'iPTH predialitico durante la fase di estensione (definita come settimane dalla 20 alla 27).
Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale dal basale del calcio sierico totale corretto dal basale durante l'EAP
Lasso di tempo: Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale rispetto al basale del Ca sierico totale corretto durante l'EAP (definito come settimane 20-27).
Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale dalla baseline del fosforo sierico totale corretto dalla baseline durante l'EAP
Lasso di tempo: Baseline e Settimane 20-27
Variazione percentuale rispetto al basale del fosforo sierico totale corretto durante il periodo di estensione (definito come settimane da 20 a 27).
Baseline e Settimane 20-27

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20140315
  • 2017-002411-34 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili al link sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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