Studie FCX-013 Plus Veledimex pro léčbu středně těžké až těžké lokalizované sklerodermie (Morphea)
4. ledna 2024 aktualizováno: Castle Creek Biosciences, LLC.
Studie fáze 1/2 kombinace FCX-013 (geneticky modifikované autologní lidské dermální fibroblasty) plus Veledimex pro léčbu středně těžké až těžké lokalizované sklerodermie (Morphea)
Dvousložkové léčivo sestávající z FCX-013 a veledimexu pro léčbu lokalizované sklerodermie (neboli morfea).
První složkou, FCX-013, jsou autologní lidské fibroblasty geneticky modifikované pomocí lentiviru a kódované pro matrix metaloproteinázu 1 (MMP-1), protein zodpovědný za rozklad kolagenu.
FCX-013 je navržen tak, aby byl injikován pod kůži v místě fibrotických lézí, kde geneticky modifikované fibroblastové buňky budou produkovat MMP-1, aby rozložily nadbytečnou akumulaci kolagenu.
Při terapii FCX-013 bude pacient užívat perorální sloučeninu (Veledimex) k indukci exprese proteinu MMP-1 z injikovaných buněk.
Jakmile je fibróza vyřešena, pacient přestane užívat perorální sloučeninu, což zastaví další produkci MMP-1 z injikovaných buněk.
FCX-013 plus veledimex je vyvíjen v očekávání zlepšení funkce kůže u pacientů vyřešením fibrotických lézí a normalizací produkce dermálního kolagenu
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Castle Creek vyvíjí dvousložkový terapeutický produkt pro léčbu středně těžké až těžké lokalizované sklerodermie (morphea).
První složkou je FCX-013, autologní geneticky modifikovaný buněčný produkt lidských dermálních fibroblastů (GM-HDFs), který je geneticky modifikován lentivirovým vektorem (LV) k expresi lidské matrix metaloproteinázy 1 (MMP1).
MMP1 je také známá jako intersticiální kolagenáza nebo fibroblastová kolagenáza a je to enzym, který za normálních fyziologických podmínek rozkládá extracelulární matrix.
Konkrétně MMP1 rozkládá intersticiální kolageny typu I, II a III.
Kromě toho jsou buňky FCX-013 také transdukovány genetickými konstrukty, které kódují RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), indukovatelný promotorový systém, který v přítomnosti aktivátorového ligandu s malou molekulou řídí expresi genu MMP1.
RTS® je aktivován k expresi MMP1 orálním podáním složky s malou molekulou.
Účelem této otevřené jednoramenné studie fáze 1/2 je prozkoumat bezpečnost a účinnost FCX-013 plus veledimex.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19103
- Paddington Testing Co., Inc.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je dospělý, ≥ 18 let se středně těžkou až těžkou lokalizovanou sklerodermií/morfeou se sklerotickými lézemi, které nereagují na standardní terapii.
- Subjekt má stabilní kontrolu nad lokalizovaným onemocněním (klinicky neaktivní) po dobu 3 měsíců před screeningem a přes výchozí stav
- Subjekt se neúčastnil předchozí klinické výzkumné studie během 3 měsíců před screeningem a přes výchozí stav
- Subjekt poskytl informovaný písemný souhlas
- Subjekty ve fertilním věku a subjekty mužského pohlaví provozující sexuální aktivitu, která by mohla vést k těhotenství, souhlasí s používáním přiměřeného antikoncepčního režimu
- Subjekt je schopen porozumět studii, spolupracovat se studijními postupy a je ochoten se vrátit na kliniku na požadované následné návštěvy
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má klinicky významnou kožní poruchu jinou než lokalizovaná sklerodermie/morfea v anatomické oblasti zájmu
- Subjekt má lokalizovanou sklerodermii/morfeu lokalizovanou pouze na obličeji nebo nad kloubem nebo léze, které lze úspěšně zvládnout lokálními léky nebo fototerapií
- Subjekt má symptomy odpovídající systémové sklerodermii, které nebyly stabilní, nebo které vyžadují léčbu, která nebyla stabilní po dobu 3 měsíců před screeningem a přes výchozí stav
- Subjekt byl léčen UVA1 fototerapií během 2 měsíců před výchozí hodnotou
- Subjekt vyžaduje léčbu pomocí nestabilního režimu systémové imunosupresivní terapie pro jakýkoli zdravotní stav nebo plánuje zahájit takovou léčbu během období studie
- Subjekt vyžaduje léčbu pomocí nestabilního režimu fyzikální terapie pro lokalizovanou sklerodermii/morfeu, nebo plánuje zahájit takovou léčbu během období studie.
- Subjekt má jakoukoli zdravotní nestabilitu omezující schopnost cestovat do vyšetřovacího centra.
- Subjekt má klinické známky infekce v (nebo v těsné blízkosti) cílové léze.
- Subjekt má v anamnéze nebo v současné době malignitu v/v blízkosti místa injekce (kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu, které byly léčeny)
- Subjekt má v anamnéze nebo v současnosti klinicky významné jaterní abnormality.
- Subjekt má v anamnéze nebo v současnosti klinicky významné srdeční abnormality nebo významnou abnormalitu na EKG
- Subjekt má klinicky významné laboratorní abnormality
- Subjekt má aktivní infekci virem lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidou B/C
- Subjekt má aktivní závislost na drogách nebo alkoholu
- Subjekt má jakoukoli známou alergii na některou ze složek produktu
- Subjekt obdržel intervenční chemický nebo biologický zkoumaný studijní produkt pro specifickou léčbu lokalizované sklerodermie v průběhu 3 měsíců před screeningem a prostřednictvím základní linie
- Subjekt je těhotný nebo kojící nebo plánuje otěhotnět nebo ošetřovat během období studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FCX-013 + veledimex
Po injekci FCX-013 zahájí subjekty 14denní kúru veledimexu, který se bude užívat perorálně denně
|
FCX-013 je geneticky modifikovaný buněčný produkt získaný z vlastních kožních buněk subjektu (autologní fibroblasty).
Buňky jsou expandovány a geneticky modifikovány tak, aby exprimovaly metaloproteinázu-1 (MMP-1) pod kontrolou systému RheoSwitch (RTS®).
Buněčná suspenze FCX-013 se injikuje intradermálně.
Ostatní jména:
Veledimex je malá molekula, která aktivuje RTS k indukci exprese MMP-1 a je dodávána jako želatinová kapsle plněná kapalinou pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte bezpečnost FCX-013 Plus Veledimex
Časové okno: Zahájení studia ukončením studia
|
Hodnocení bezpečnosti zahrnuje hodnocení nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE); změna klinických laboratorních hodnot; změna vitálních funkcí; změna elektrokardiogramů (EKG); a výskyt replikačně kompetentních lentivirových (RCL) protilátek.
|
Zahájení studia ukončením studia
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte antifibrotické účinky FCX-013 Plus Veledimex
Časové okno: 4. týden
|
Vyhodnoťte antifibrotické účinky FCX-013 plus veledimex
|
4. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. prosince 2019
Primární dokončení (Aktuální)
23. září 2020
Dokončení studie (Aktuální)
21. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. listopadu 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
14. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FI-SC-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .