Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du FCX-013 plus Veledimex pour le traitement de la sclérodermie localisée modérée à sévère (morphée)

4 janvier 2024 mis à jour par: Castle Creek Biosciences, LLC.

Une étude de phase 1/2 d'une combinaison de FCX-013 (fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés) et de Veledimex pour le traitement de la sclérodermie localisée modérée à sévère (morphée)

Un traitement à deux composants composé de FCX-013 et de veledimex pour le traitement de la sclérodermie localisée (ou morphée). Le premier composant, FCX-013, est constitué de fibroblastes humains autologues génétiquement modifiés à l'aide de lentivirus et codés pour la métalloprotéinase matricielle 1 (MMP-1), une protéine responsable de la dégradation du collagène. FCX-013 est conçu pour être injecté sous la peau à l'emplacement des lésions fibrotiques où les cellules fibroblastes génétiquement modifiées produiront MMP-1 pour décomposer l'accumulation excessive de collagène. Avec la thérapie FCX-013, le patient prendra un composé oral (Veledimex) pour induire l'expression de la protéine MMP-1 à partir des cellules injectées. Une fois la fibrose résolue, le patient arrêtera de prendre le composé oral, ce qui arrêtera la production de MMP-1 à partir des cellules injectées. FCX-013 plus veledimex est en cours de développement en prévision de l'amélioration de la fonction cutanée chez les patients en résolvant les lésions fibrotiques et en normalisant la production de collagène dermique

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Castle Creek développe un produit thérapeutique à deux composants pour le traitement de la sclérodermie localisée modérée à sévère (morphée). Le premier composant est le FCX-013, un produit cellulaire de fibroblaste dermique humain génétiquement modifié (GM-HDF) génétiquement modifié avec un vecteur lentiviral (LV) pour exprimer la métalloprotéinase matricielle humaine 1 (MMP1). MMP1 est également connue sous le nom de collagénase interstitielle ou collagénase de fibroblaste et est une enzyme qui, dans des conditions physiologiques normales, décompose la matrice extracellulaire. Plus précisément, MMP1 décompose les collagènes interstitiels, types I, II et III. De plus, les cellules FCX-013 sont également transduites avec des constructions génétiques qui codent pour le RheoSwitch Therapeutic System® (RTS®), un système promoteur inductible qui, en présence d'un ligand activateur à petite molécule, contrôle l'expression du gène MMP1. Le RTS® est activé pour exprimer MMP1 par l'administration orale du composant de petite molécule. L'objectif de cette étude ouverte de phase 1/2 à un seul bras est d'étudier l'innocuité et l'efficacité du FCX-013 plus veledimex.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19103
        • Paddington Testing Co., Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est un adulte âgé de ≥ 18 ans atteint de sclérodermie/morphée localisée modérée à sévère avec des lésions sclérotiques qui n'ont pas répondu au traitement standard.
  • Le sujet a un contrôle stable de la maladie localisée (cliniquement inactif) au cours des 3 mois précédant le dépistage et jusqu'à la ligne de base
  • Le sujet n'a pas participé à une étude de recherche clinique précédente dans les 3 mois précédant le dépistage et jusqu'à la ligne de base
  • Le sujet a fourni un consentement écrit éclairé
  • Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins se livrant à une activité sexuelle pouvant mener à une grossesse acceptent d'utiliser un régime contraceptif adéquat
  • Le sujet est capable de comprendre l'étude, de coopérer avec les procédures d'étude et disposé à retourner à la clinique pour les visites de suivi requises

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a un trouble cutané cliniquement significatif autre que la sclérodermie/morphée localisée dans la zone anatomique d'intérêt
  • Le sujet a une sclérodermie / morphée localisée uniquement située sur le visage ou sur une articulation, ou des lésions qui peuvent être gérées avec succès avec des médicaments topiques ou une photothérapie
  • Le sujet présente des symptômes compatibles avec la sclérodermie systémique qui n'ont pas été stables, ou qui nécessitent un traitement qui n'a pas été stable pendant 3 mois avant le dépistage et jusqu'à la ligne de base
  • Le sujet a été traité par photothérapie UVA1 dans les 2 mois précédant le départ
  • - Le sujet nécessite un traitement avec un régime non stable de thérapie immunosuppressive systémique, pour toute condition médicale, ou prévoit d'initier un tel traitement pendant la période d'étude
  • Le sujet nécessite un traitement avec un régime de physiothérapie non stable, pour la sclérodermie / morphée localisée, ou prévoit d'initier un tel traitement pendant la période d'étude.
  • Le sujet présente une instabilité médicale limitant sa capacité à se rendre au centre d'investigation.
  • Le sujet présente des signes cliniques d'infection au niveau (ou à proximité) de la lésion cible.
  • - Le sujet a des antécédents ou une tumeur maligne actuelle au site d'injection / à proximité (à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde qui ont été traités)
  • - Le sujet a des antécédents ou des anomalies hépatiques cliniquement significatives.
  • - Le sujet a des antécédents ou des anomalies cardiaques cliniquement significatives, ou une anomalie significative à l'ECG
  • Le sujet présente des anomalies de laboratoire cliniquement significatives
  • Le sujet a une infection active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B/C
  • Le sujet a une dépendance active à la drogue ou à l'alcool
  • Le sujet a une allergie connue à l'un des constituants du produit
  • Le sujet a reçu un produit d'étude expérimentale chimique ou biologique interventionnelle pour le traitement spécifique de la sclérodermie localisée dans les 3 mois précédant le dépistage et jusqu'à la ligne de base
  • Le sujet est enceinte ou allaite ou envisage de devenir enceinte ou d'allaiter pendant la période d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FCX-013 + veledimex
Suite à l'injection de FCX-013, les sujets initieront une cure de 14 jours de veledimex à prendre par voie orale tous les jours
Génétique: FCX-013
Le FCX-013 est un produit cellulaire génétiquement modifié obtenu à partir des propres cellules cutanées du sujet (fibroblastes autologues). Les cellules sont développées et génétiquement modifiées pour exprimer la métalloprotéinase-1 (MMP-1) sous le contrôle d'un système RheoSwitch (RTS®). La suspension cellulaire FCX-013 est injectée par voie intradermique.
Autres noms:
  • Fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés
Médicament: veledimex
Veledimex, est une petite molécule qui active le RTS pour induire l'expression de MMP-1 et est fourni sous forme de capsule de gélatine remplie de liquide pour administration orale
Autres noms:
  • un ligand activateur à petite molécule pour le système RheoSwitch (RTS®)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la sécurité du FCX-013 Plus Veledimex
Délai: Initiation à l'étude jusqu'à la fin de l'étude
Les évaluations de l'innocuité comprennent l'évaluation des événements indésirables liés au traitement (TEAE), y compris les événements indésirables graves (SAE) ; modification des valeurs de laboratoire clinique ; modification des signes vitaux ; modification des électrocardiogrammes (ECG) ; et l'incidence des anticorps anti-lentivirus compétents pour la réplication (RCL).
Initiation à l'étude jusqu'à la fin de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer les effets antifibrotiques du FCX-013 Plus Veledimex
Délai: Semaine 4
Évaluer les effets antifibrotiques du FCX-013 plus veledimex
Semaine 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Castle Creek Biosciences, LLC.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Director, Castle Creek Biosciences, LLC.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

23 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

21 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2018

Première publication (Réel)

14 novembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FI-SC-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur FCX-013

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Oman

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner